Ошибка!

Показать Ошибка!

Забыли пароль?

Ошибка!

Ошибка!

Скрыть Ошибка!

Скрыть Ошибка!

Забыли пароль? Напишите ваш email и мы отправим письмо с инструкциями.

Ошибка!

Обратно

Закрыть

Что представляет собой генная терапия?

Что представляет собой генная терапия?
В современной медицине слово "ген" появляется во всевозможных различных контекстах и ​​спряжениях.


Но есть генетика, а есть геномика. Затем идет метагеномика, и не забывайте о генной инженерии и молекулярном генотипировании. Это все сложно спутать, но есть один раздел, который стоит запомнить – это генная терапия. Так называют использование генетического материала в медицине.

Чтобы понять, что это такое, необходимо разобраться, как работают гены. Гены находятся в надежно защищенной части клетки, геноме – своеобразной библиотеке чертежей, позволяющей организмам восстанавливаться и размножаться должным образом. Чтобы обеспечить хранение и передачу генов, они формируются в ДНК – код, определяющий порядок аминокислот, добавляемых в цепочку.

Поэтому, если хочется изменить что-то в клетке, этого можно добиться путем изменения ДНК, а именно его белковой структуры. В принципе, это легко, но легко ли это на самом деле? Конечно же, нет.

Во-первых, очень трудно получить новые или измененные гены внутри необходимых клеток. Клетки специально развиваются, чтобы этого избежать, поэтому ученым нужно вводить специально выращенные вирусы в клетки. Они еще несовершенны, так как каждая клетка тела имеет собственную копию генома, полностью и (в основном), идентичную другим; если проблема передается генетически, это значит, что каждая клетка организма несет в себе этот недостаток, и не существует способа редактировать миллиарды клеточных копий.

Таким образом, основная процедура генной терапии происходит примерно так: для начала удаляется образец костного мозга пациента, далее изменяют интересующий ген, после чего исправленные клетки вводятся обратно в организм. Данный способ работает, если улучшенные клетки более жизнеспособны, чем природные, и могут вытеснить клетки болезни.

Лишь с недавних пор стало возможным редактировать гены в организме живого пациента. В естественных условиях генная терапия лучше всего подходит для проблем, влияющих на определенный тип клеток, предлагая ограниченное количество целей. Генетическая проблема может по-прежнему оставаться в остальных необработанных клетках, но если эта часть не используется ими, это не создает медицинской проблемы. Примеры современных типов клеток-мишеней включают в себя определенные виды клеток печени и кохлеарные волосковые клетки млекопитающих.

В обоих случаях повторяющаяся обработка вирусом может «заразить» достаточно высокую долю конкретного вида клеток, чтобы получить лечебный эффект. В некоторых методах генной терапии медицинские гены помещаются в ядра клеток хозяина, где находится геном, и вырабатывают там белок в естественном режиме. Однако это работает в клетках, которые не делятся со временем, например в нейронах. Если клетка размножается, как большинство в организме, лечебный ген должен быть сращен с ядром хозяина.

Основная технология для достижения подобного сращивания называется технологией CRISPR. Внедрив ген вместе с системой белков CRISPR и РНК, можно соединить ген с геномом в любом месте. С этого момента клетки начнут делиться и повторять внедренный ген, как будто он был там все время.

Важно помнить, что, исправляя генетические проблемы, ничего не меняется с наследуемостью заболевания. К примеру, лечение глухоты редактированием ДНК волосковых клеток уха не снизит вероятность появления этой болезни у потомков, хотя одной проблемой уже становится меньше.

Комментарии:

Еще нет комментариев, станьте первым коментатором!
Войдите на зайт или зарегистрируйтесь, чтобы оставлять комментарии!
1
Ученые измеряют энергию взрывной солнечной вспышки в первые минуты

Ученые измеряют энергию взрывной солнечной вспышки в первые минуты

В конце 2017 года на поверхности Солнца возникла новая огромная область магнитного поля рядом с существующим пятном.

Мощное столкновение магнитной энергии породило серию мощных солнечных вспышек, вызывающих турбулентные условия космической погоды на Земле. Это были первые вспышки, захваченные недавно открывшимся радиотелескопом Expanded Owens Valley Solar Eray (EOVSA). Исследователи Солнца, которые записали эти изображения, впервые точно определили, когда и где взрыв выделил энергию, которая разогрела извергающ...
18.01.20 22:57
0
1
У V473 Lyr обнаружен компаньон с низкой массой

У V473 Lyr обнаружен компаньон с низкой массой

Используя космический аппарат XMM-Newton, астрономы провели рентгеновские наблюдения своеобразной переменной звезды цефеиды V473 Lyr.

Переменные звезды (или цефеиды) - это светящиеся желтые гиганты, изменяющие свою яркость в результате регулярных звездных пульсаций. Учитывая, что периоды их изменения тесно связаны с их светимостью, астрономы используют их для измерения межзвездных и межгалактических расстояний. Расположенная на расстоянии около 1800 световых лет, V473 Lyr представляет собой своеобразную цефеиду с переменной амп...
17.01.20 15:11
0
1
Открыта новая суперземля у Проксимы Центавра

Открыта новая суперземля у Проксимы Центавра

Астрономы обнаружили еще одну кандидатуру в экзопланеты, вращающуюся вокруг Проксимы Центавра. Если подтвердится, это будет вторая экзопланета, обнаруженная на орбите звезды.

В 2016 году астрономы обнаружили планету, вращающуюся вокруг Проксимы Центавра, ближайшей звезды к нашему Солнцу. Планета Proxima b потенциально пригодна для обитания, и тогда ходили слухи, что мы могли бы послать туда робота-исследователя всего через несколько десятилетий. Открытие второй планеты, даже если она находится слишком далеко от звезды для наличия жидкой воды, увеличивает интерес к сист...
16.01.20 22:58
0
1
Астрономы раскрывают межзвездное происхождение одного из строительных блоков жизни

Астрономы раскрывают межзвездное происхождение одного из строительных блоков жизни

Фосфор, присутствующий в нашей ДНК и клеточных мембранах, важный элемент той жизни, какой мы её знаем. Но его появление на ранней Земле остается загадкой.

Астрономы проследили путь фосфора из звездообразующих областей к кометам, используя объединенные силы ALMA и зонда Rosetta Европейского космического агентства. Их исследования впервые показывают, где образуются молекулы, содержащие фосфор, как этот элемент переносится в кометах и ??как определенная молекула могла сыграть решающую роль в начале жизни на нашей планете. «Жизнь появилась на Земле око...
15.01.20 23:09
0
2
Создан самый маленький биосенсор без батареи

Создан самый маленький биосенсор без батареи

Ученые создали крошечный имплантируемый биосенсор без батареи, которые активируется портативным устройством, которое их считывает.

Разработанные для постоянного мониторинга различных процессов в организме, биосенсоры с внешним питанием не только меньше, чем их аккумуляторные аналоги, но также не требуют хирургического извлечения для замены аккумулятора. Как правило, они содержат чип RFID (радиочастотная идентификация), который передает данные, когда на него подается радиосигнал от внешнего устройства считывания - это устройс...
28.12.19 20:37
0
1
Портативное устройство быстро и дешево выявляет вирусы

Портативное устройство быстро и дешево выявляет вирусы

Обычно результаты тестов биологических образцов на определение присутствия вирусов получают через несколько дней. Разработчики уверяют, что недорогой новый инструмент выявляет вирусы в течение нескольких минут.

Разработанное учеными из Университета Пенсильвании и Нью-Йоркского университета, портативное устройство VIRRION в ширину всего несколько сантиметров. В отличие от него, традиционное оборудование для идентификации вирусов крупное, дорогостоящее и лабораторное. Инструмент-прототип включает вертикально выровненный «лес» из углеродных нанотрубок, в который были добавлены наночастицы золота. Диаметр э...
27.12.19 22:16
0
1
Ультразвуковой имплантат помогает мощному противораковому препарату

Ультразвуковой имплантат помогает мощному противораковому препарату

Новое исследование Северо-Западного университета демонстрирует доказательства того, что новое имплантируемое ультразвуковое устройство позволяет менее токсичным химиотерапевтическим препаратам преодолевать гематоэнцефалический барьер и разрушать смертельные опухоли.

Гематоэнцефалический барьер является чрезвычайно важной защитной структурой, которая предотвращает заражение головного мозга патогенными микроорганизмами. Для большинства людей сильный гематоэнцефалический барьер - хорошая вещь, но для тех, кто страдает от агрессивного рака мозга, такого как глиобластома, он фактически препятствует усилиям клиницистов по уничтожению опухолей. Задача, стоящая пере...
15.12.19 20:57
0
1
Раннее употребление арахиса и яиц снижает риск пищевой аллергии

Раннее употребление арахиса и яиц снижает риск пищевой аллергии

Пищевая аллергия превратилась в растущую проблему, и для людей, страдающих этим заболеванием, лечение часто ограничивается отказом от триггерной пищи.

Но комплексное исследование, проведенное в Великобритании, показало, что знакомство детей с определенными продуктами в раннем возрасте связано с более низким риском развития аллергии, и, что интересно, корреляция очевидна, даже когда субъекты не придерживаются строгого режима. Принимая во внимание то, что исследование Inquing About Tolerance (EAT) было названо очень привлекательным, в исследовани...
07.12.19 22:59
0