Ошибка!

Показать Ошибка!

Забыли пароль?

Ошибка!

Ошибка!

Скрыть Ошибка!

Скрыть Ошибка!

Забыли пароль? Напишите ваш email и мы отправим письмо с инструкциями.

Ошибка!

Обратно

Закрыть

Что представляет собой генная терапия?

Что представляет собой генная терапия?
В современной медицине слово "ген" появляется во всевозможных различных контекстах и ​​спряжениях.


Но есть генетика, а есть геномика. Затем идет метагеномика, и не забывайте о генной инженерии и молекулярном генотипировании. Это все сложно спутать, но есть один раздел, который стоит запомнить – это генная терапия. Так называют использование генетического материала в медицине.

Чтобы понять, что это такое, необходимо разобраться, как работают гены. Гены находятся в надежно защищенной части клетки, геноме – своеобразной библиотеке чертежей, позволяющей организмам восстанавливаться и размножаться должным образом. Чтобы обеспечить хранение и передачу генов, они формируются в ДНК – код, определяющий порядок аминокислот, добавляемых в цепочку.

Поэтому, если хочется изменить что-то в клетке, этого можно добиться путем изменения ДНК, а именно его белковой структуры. В принципе, это легко, но легко ли это на самом деле? Конечно же, нет.

Во-первых, очень трудно получить новые или измененные гены внутри необходимых клеток. Клетки специально развиваются, чтобы этого избежать, поэтому ученым нужно вводить специально выращенные вирусы в клетки. Они еще несовершенны, так как каждая клетка тела имеет собственную копию генома, полностью и (в основном), идентичную другим; если проблема передается генетически, это значит, что каждая клетка организма несет в себе этот недостаток, и не существует способа редактировать миллиарды клеточных копий.

Таким образом, основная процедура генной терапии происходит примерно так: для начала удаляется образец костного мозга пациента, далее изменяют интересующий ген, после чего исправленные клетки вводятся обратно в организм. Данный способ работает, если улучшенные клетки более жизнеспособны, чем природные, и могут вытеснить клетки болезни.

Лишь с недавних пор стало возможным редактировать гены в организме живого пациента. В естественных условиях генная терапия лучше всего подходит для проблем, влияющих на определенный тип клеток, предлагая ограниченное количество целей. Генетическая проблема может по-прежнему оставаться в остальных необработанных клетках, но если эта часть не используется ими, это не создает медицинской проблемы. Примеры современных типов клеток-мишеней включают в себя определенные виды клеток печени и кохлеарные волосковые клетки млекопитающих.

В обоих случаях повторяющаяся обработка вирусом может «заразить» достаточно высокую долю конкретного вида клеток, чтобы получить лечебный эффект. В некоторых методах генной терапии медицинские гены помещаются в ядра клеток хозяина, где находится геном, и вырабатывают там белок в естественном режиме. Однако это работает в клетках, которые не делятся со временем, например в нейронах. Если клетка размножается, как большинство в организме, лечебный ген должен быть сращен с ядром хозяина.

Основная технология для достижения подобного сращивания называется технологией CRISPR. Внедрив ген вместе с системой белков CRISPR и РНК, можно соединить ген с геномом в любом месте. С этого момента клетки начнут делиться и повторять внедренный ген, как будто он был там все время.

Важно помнить, что, исправляя генетические проблемы, ничего не меняется с наследуемостью заболевания. К примеру, лечение глухоты редактированием ДНК волосковых клеток уха не снизит вероятность появления этой болезни у потомков, хотя одной проблемой уже становится меньше.

Комментарии:

Еще нет комментариев, станьте первым коментатором!
Войдите на зайт или зарегистрируйтесь, чтобы оставлять комментарии!
1
Прототип Starship SN4 взорвался во время испытания двигателя

Прототип Starship SN4 взорвался во время испытания двигателя

Последний прототип космического корабля SpaceX взорвался во время испытания двигателя в пятницу (29 мая) на полигоне Бока-Чика в Техасе.

Прототип Starship SN4 взорвался около 21:49 по мск на испытательном полигоне SpaceX около Бока-Чика, штат Техас. Взрыв произошел примерно через минуту после коротких испытаний ракетного двигателя Raptor, но неясно, что вызвало возгорание. Вчера SpaceX успешно провела тестирование корабля Starship SN4 в рамках подготовки к предстоящему тестовому запуску, в котором она поднялась бы примерно на 150 ...
30.05.20 11:34
0
1
Solar Orbiter пройдет сквозь хвосты кометы ATLAS

Solar Orbiter пройдет сквозь хвосты кометы ATLAS

В течение следующих нескольких дней Solar Orbiter пересечет то, что осталось от хвостов кометы ATLAS.

Космический аппарат не планировал собирать научные данные, но эксперты миссии решили включить четыре наиболее важных прибора во время уникального столкновения. Solar Orbiter был запущен 10 февраля 2020 года. С тех пор, кроме краткого перерыва из-за пандемии коронавируса, ученые и инженеры проводят серии тестов и настроек, чтобы ввести аппарат в эксплуатацию 15 июня, благодаря чему Solar Orbiter с...
29.05.20 23:10
0
2
Погода помешала отправке астронавтов к МКС

Погода помешала отправке астронавтов к МКС

Плохая погода Флориды помешала планам SpaceX и старту пилотируемой миссии.

Американские астронавты Даг Херли и Роберт Бенкен прибыли на стартовую площадку на электромобиле Тесла. После поднялись на техническом лифте в стерильное помещение непосредственно перед входом в капсулу Crew Dragon. Начиная новую традицию, они расписались на стене комнаты. После этого Херли и Бенкен с опережением графика погрузились в капсулу, где техники пристегнули их в креслах и проверили кост...
27.05.20 23:49
0
2
Сегодня SpaceX запустит первую миссию с астронавтами НАСА

Сегодня SpaceX запустит первую миссию с астронавтами НАСА

Запуск назначен на 23:33 по московскому времени (20:33 по Гринвичу).

Миссия SpaceX Demo-2 готовилась 4 года и стартует сегодня, 27 мая, в 23:33 мск. Demo-2 ознаменует собой первый запуск астронавтов НАСА на коммерческом космическом корабле и первый запуск американских астронавтов на орбиту на американском транспортном средстве с территории Америки с 2011 года. Миссия взлетит с исторической стартовой площадки 39А космического центра Кеннеди. Внутри капсулы SpaceX ...
27.05.20 16:48
0
3
Обнаружены молекулы, способные обратить процесс старения клеток

Обнаружены молекулы, способные обратить процесс старения клеток

Центральным элементом многих научных исследований в области старения являются крошечные колпачки на концах хромосом - теломеры.

Эти защитные последовательности ДНК становятся немного короче каждый раз, когда клетка делится, но, вмешиваясь в этот процесс, исследователи надеются однажды отрегулировать процесс старения и вредные последствия для здоровья, которые она может принести. Гарвардская команда предлагает захватывающий путь, открыв набор маленьких молекул, способных восстанавливать длину теломер у мышей. Теломеры можн...
27.04.20 16:51
0
4
Полезные свойства можжевельника

Полезные свойства можжевельника

Можжевельник – вечнозеленое хвойное растение-долгожитель с чарующим запахом, ягоды которого применяют в лечебных целях.

Существует несколько десятков разновидностей можжевельника, однако далеко не каждый из них пригоден для внутреннего и наружного использования. Один из видов, который считается безопасным для здоровья, – можжевельник обыкновенный. Полезные свойства Ягоды можжевельника (и продукция на их основе) способствуют: Улучшению функционирования желудочно-кишечного тракта, нормализации аппетита. Очищению ...
16.04.20 22:03
0
6
Искусственный патч повышает сердечную функцию на 50%

Искусственный патч повышает сердечную функцию на 50%

Один из способов, с помощью которого медицинские исследователи предлагают пациентам с сердечным приступом больший шанс на полное выздоровление, - это патчи сердца.

Эти медицинские устройства призваны помочь восстановить здоровые ткани после травмы и работоспособность органа, и ученые из Университета Северной Каролины разработали «готовую» версию, которая, по их словам, преодолевает некоторые опасности других подходов. За эти годы создано довольно много экспериментальных патчей сердца. У каждого из них уникальные особенности, но все они предназначены для вос...
10.04.20 16:00
0
7
Клинические испытания иммунотерапии рака обнадеживают

Клинические испытания иммунотерапии рака обнадеживают

Новая форма иммунотерапии рака показала исключительную перспективу в новом клиническом исследовании.

Лечение включает улучшение иммунных клеток пациента для борьбы с раком, а затем повторное введение их в организм, и 93 % участников последнего испытания положительно отреагировали на терапию. Но под поверхностью все еще скрываются серьезные побочные эффекты. Иммунная система обычно хорошо борется с болезнями, но известно, что рак использует все виды хитрых уловок, чтобы избежать обнаружения. Т-...
04.04.20 14:06
0