Ошибка!

Показать Ошибка!

Забыли пароль?

Ошибка!

Ошибка!

Скрыть Ошибка!

Скрыть Ошибка!

Забыли пароль? Напишите ваш email и мы отправим письмо с инструкциями.

Ошибка!

Обратно

Закрыть

Что представляет собой генная терапия?

Что представляет собой генная терапия?
В современной медицине слово "ген" появляется во всевозможных различных контекстах и ​​спряжениях.


Но есть генетика, а есть геномика. Затем идет метагеномика, и не забывайте о генной инженерии и молекулярном генотипировании. Это все сложно спутать, но есть один раздел, который стоит запомнить – это генная терапия. Так называют использование генетического материала в медицине.

Чтобы понять, что это такое, необходимо разобраться, как работают гены. Гены находятся в надежно защищенной части клетки, геноме – своеобразной библиотеке чертежей, позволяющей организмам восстанавливаться и размножаться должным образом. Чтобы обеспечить хранение и передачу генов, они формируются в ДНК – код, определяющий порядок аминокислот, добавляемых в цепочку.

Поэтому, если хочется изменить что-то в клетке, этого можно добиться путем изменения ДНК, а именно его белковой структуры. В принципе, это легко, но легко ли это на самом деле? Конечно же, нет.

Во-первых, очень трудно получить новые или измененные гены внутри необходимых клеток. Клетки специально развиваются, чтобы этого избежать, поэтому ученым нужно вводить специально выращенные вирусы в клетки. Они еще несовершенны, так как каждая клетка тела имеет собственную копию генома, полностью и (в основном), идентичную другим; если проблема передается генетически, это значит, что каждая клетка организма несет в себе этот недостаток, и не существует способа редактировать миллиарды клеточных копий.

Таким образом, основная процедура генной терапии происходит примерно так: для начала удаляется образец костного мозга пациента, далее изменяют интересующий ген, после чего исправленные клетки вводятся обратно в организм. Данный способ работает, если улучшенные клетки более жизнеспособны, чем природные, и могут вытеснить клетки болезни.

Лишь с недавних пор стало возможным редактировать гены в организме живого пациента. В естественных условиях генная терапия лучше всего подходит для проблем, влияющих на определенный тип клеток, предлагая ограниченное количество целей. Генетическая проблема может по-прежнему оставаться в остальных необработанных клетках, но если эта часть не используется ими, это не создает медицинской проблемы. Примеры современных типов клеток-мишеней включают в себя определенные виды клеток печени и кохлеарные волосковые клетки млекопитающих.

В обоих случаях повторяющаяся обработка вирусом может «заразить» достаточно высокую долю конкретного вида клеток, чтобы получить лечебный эффект. В некоторых методах генной терапии медицинские гены помещаются в ядра клеток хозяина, где находится геном, и вырабатывают там белок в естественном режиме. Однако это работает в клетках, которые не делятся со временем, например в нейронах. Если клетка размножается, как большинство в организме, лечебный ген должен быть сращен с ядром хозяина.

Основная технология для достижения подобного сращивания называется технологией CRISPR. Внедрив ген вместе с системой белков CRISPR и РНК, можно соединить ген с геномом в любом месте. С этого момента клетки начнут делиться и повторять внедренный ген, как будто он был там все время.

Важно помнить, что, исправляя генетические проблемы, ничего не меняется с наследуемостью заболевания. К примеру, лечение глухоты редактированием ДНК волосковых клеток уха не снизит вероятность появления этой болезни у потомков, хотя одной проблемой уже становится меньше.

Комментарии:

Еще нет комментариев, станьте первым коментатором!
Войдите на зайт или зарегистрируйтесь, чтобы оставлять комментарии!
1
Ученые нашли пропавшую нейтронную звезду

Ученые нашли пропавшую нейтронную звезду

Остатки впечатляющей сверхновой были замечены астрономами университета Кардиффа.

Ученые утверждают, что нашли доказательства местоположения нейтронной звезды, которая осталась, когда массивная звезда взорвалась в сверхновую SN 1987A. На протяжении более 30 лет астрономы не могли обнаружить нейтронную звезду - коллапсирующее ядро ??гигантской звезды - так как оно было скрыто густым облаком космической пыли. Используя чрезвычайно четкие изображения, полученные с помощью телеск...
19.11.19 20:29
0
6
Хаббл заметил любопытную спиральную галактику

Хаббл заметил любопытную спиральную галактику

Вселенная настолько обширна, что трудно поддерживать чувство масштаба.

Многие галактики, которые видны через телескопы, такие как космический телескоп Хаббл, который сделал это прекрасное изображение, выглядят относительно одинаково: спиральные рукава, светящийся центр и смесь ярких пятен звездообразований с темными волнами космической пыли. Эта спиральная галактика под названием NGC 772 не стала исключением. Но у нее много общего с нашей родной галактикой, Млечным ...
17.11.19 17:20
0
1
Астронавты займутся ремонтом детектора космических лучей

Астронавты займутся ремонтом детектора космических лучей

Астронавты начали необычайно сложную серию космических выходов в пятницу, чтобы починить детектор космических лучей на Международной космической станции.

Итальянский астронавт Лука Пармитано и американский астронавт Эндрю Морган покинули станцию в пятницу с десятками инструментов для анализа альфа-магнитного спектрометра. Им потребовалось почти два часа, чтобы добраться до инструмента и начать снимать защитный экран, по одному крепежу за раз, чтобы получить доступ внутрь. НАСА считает эти выходы в открытый космос самыми трудными, поскольку никогда...
16.11.19 16:11
0
4
НАСА находит спутники Нептуна в странном танце

НАСА находит спутники Нептуна в странном танце

У двух внутренних лун Нептуна обнаружены странные, даже по диким стандартам внешней Солнечной системы, орбиты.

Эксперты по орбитальной динамике называют это «танцем уклонения» в исполнении крошечных лун Наяда и Таласса. Эти две луны являются настоящими партнерами, и движутся друг от друга на расстоянии всего около 1850 км. Но они никогда не подбирались так близко друг к другу, потому что орбита Наяда наклонена и идеально рассчитана. Каждый раз, когда она проходит медленную Талассу, огибая её, расстояние ме...
15.11.19 22:43
0
1
Бактериальное стекло предотвратит ИМП

Бактериальное стекло предотвратит ИМП

Инфекции мочевыводящих путей, вызванные катетерами, составляют около 35% всех связанных со здравоохранением инфекций в Великобритании. Это число может вскоре резко упасть благодаря использованию специального антимикробного стекла.

Типичная система сбора мочи с помощью катетера состоит из мешка, который связан с мочевым пузырем пациента через вставленную гибкую трубку. Проблемы возникают, когда бактерии размножаются в заполненном пакете, а затем попадают в трубку и после в мочевой пузырь. В результате инфекции мочевыводящих путей (ИМП) очень трудно лечить с помощью антибиотиков, иногда даже приводя к сепсису. Чтобы не допус...
13.10.19 23:49
0
2
Древние мышцы рептилий обнаружены у эмбриона человека

Древние мышцы рептилий обнаружены у эмбриона человека

Новое исследование изучило развитие мышц конечностей у эмбрионов в первые недели беременности и обнаружило развитие мышц, похожих на мышцы ящерицы, которые после исчезают.

Предполагается, что эти дополнительные рептильные мышцы представляют собой отдаленные следы нашей эволюционной истории. В области биологической науки атавизм - это древняя черта, которую можно увидеть в современном организме. Самый известный человеческий атавизм - это временное присутствие хвоста. В течение очень короткого времени, находясь в утробе матери, у плода развивается хвост, но к восьмой...
02.10.19 19:27
0
3
Ученые нашли способ «отключить» дремлющий ВИЧ

Ученые нашли способ «отключить» дремлющий ВИЧ

Команда ученых в ходе лабораторных испытаний определила клеточный «переключатель», который можно отключить, чтобы удалить вирус, находящийся в состоянии покоя внутри клеток.

В последние годы были сделаны важные шаги в направлении излечения от ВИЧ, и теперь исследователи из Калифорнийского университета в Сан-Диего нашли новую потенциальную цель. Сейчас люди с ВИЧ проходят пожизненное лечение, называемое антиретровирусной терапией, которая подавляет симптомы и предотвращает развитие инфекции в СПИД. Но это не полное излечение - вирус бездействует внутри клеток пациента...
25.09.19 21:21
0
6
Новые биоботы, движимые нейронами и светом

Новые биоботы, движимые нейронами и светом

Крошечные роботы, которые безопасно перемещаются по человеческому телу, могут существенно помочь в лечении.

Ученые из Университета Иллинойса предложили новых биогибридных роботов, которые могут приводиться в движение исключительно смесью мотонейронов, мышечной ткани и света. Команда уже давно изучает подобные возможности. Эти же ученые 5 лет назад опубликовали ряд работ, описывающих синтетические биоботы, которые используют встроенные сердечные клетки для управления двигательными установками, позволяя ...
17.09.19 22:19
0