Ошибка!

Показать Ошибка!

Забыли пароль?

Ошибка!

Ошибка!

Скрыть Ошибка!

Скрыть Ошибка!

Забыли пароль? Напишите ваш email и мы отправим письмо с инструкциями.

Ошибка!

Обратно

Закрыть

Что представляет собой генная терапия?

Что представляет собой генная терапия?
В современной медицине слово "ген" появляется во всевозможных различных контекстах и ​​спряжениях.


Но есть генетика, а есть геномика. Затем идет метагеномика, и не забывайте о генной инженерии и молекулярном генотипировании. Это все сложно спутать, но есть один раздел, который стоит запомнить – это генная терапия. Так называют использование генетического материала в медицине.

Чтобы понять, что это такое, необходимо разобраться, как работают гены. Гены находятся в надежно защищенной части клетки, геноме – своеобразной библиотеке чертежей, позволяющей организмам восстанавливаться и размножаться должным образом. Чтобы обеспечить хранение и передачу генов, они формируются в ДНК – код, определяющий порядок аминокислот, добавляемых в цепочку.

Поэтому, если хочется изменить что-то в клетке, этого можно добиться путем изменения ДНК, а именно его белковой структуры. В принципе, это легко, но легко ли это на самом деле? Конечно же, нет.

Во-первых, очень трудно получить новые или измененные гены внутри необходимых клеток. Клетки специально развиваются, чтобы этого избежать, поэтому ученым нужно вводить специально выращенные вирусы в клетки. Они еще несовершенны, так как каждая клетка тела имеет собственную копию генома, полностью и (в основном), идентичную другим; если проблема передается генетически, это значит, что каждая клетка организма несет в себе этот недостаток, и не существует способа редактировать миллиарды клеточных копий.

Таким образом, основная процедура генной терапии происходит примерно так: для начала удаляется образец костного мозга пациента, далее изменяют интересующий ген, после чего исправленные клетки вводятся обратно в организм. Данный способ работает, если улучшенные клетки более жизнеспособны, чем природные, и могут вытеснить клетки болезни.

Лишь с недавних пор стало возможным редактировать гены в организме живого пациента. В естественных условиях генная терапия лучше всего подходит для проблем, влияющих на определенный тип клеток, предлагая ограниченное количество целей. Генетическая проблема может по-прежнему оставаться в остальных необработанных клетках, но если эта часть не используется ими, это не создает медицинской проблемы. Примеры современных типов клеток-мишеней включают в себя определенные виды клеток печени и кохлеарные волосковые клетки млекопитающих.

В обоих случаях повторяющаяся обработка вирусом может «заразить» достаточно высокую долю конкретного вида клеток, чтобы получить лечебный эффект. В некоторых методах генной терапии медицинские гены помещаются в ядра клеток хозяина, где находится геном, и вырабатывают там белок в естественном режиме. Однако это работает в клетках, которые не делятся со временем, например в нейронах. Если клетка размножается, как большинство в организме, лечебный ген должен быть сращен с ядром хозяина.

Основная технология для достижения подобного сращивания называется технологией CRISPR. Внедрив ген вместе с системой белков CRISPR и РНК, можно соединить ген с геномом в любом месте. С этого момента клетки начнут делиться и повторять внедренный ген, как будто он был там все время.

Важно помнить, что, исправляя генетические проблемы, ничего не меняется с наследуемостью заболевания. К примеру, лечение глухоты редактированием ДНК волосковых клеток уха не снизит вероятность появления этой болезни у потомков, хотя одной проблемой уже становится меньше.

Комментарии:

Еще нет комментариев, станьте первым коментатором!
Войдите на зайт или зарегистрируйтесь, чтобы оставлять комментарии!
0
Астрономы запечатлели планету размером с Юпитер, вращающуюся вокруг солнцеподобной звезды

Астрономы запечатлели планету размером с Юпитер, вращающуюся вокруг солнцеподобной звезды

Согласно наиболее распространенной теории, планетные системы формируются из больших облаков пыли и газа, образующих диски вокруг молодых звезд. Со временем диски срастаются, образуя планеты разного размера, состава и расстояния от своей звезды.

За последние несколько десятилетий наблюдения в среднем и дальнем инфракрасном диапазоне привели к открытию дисков обломков вокруг молодых звезд (возрастом менее 100 миллионов лет). Это позволило астрономам изучить планетарные системы в их ранней истории, что дало новое представление о том, как системы формируются и развиваются. Это включает в себя инфракрасный сферический обзор для консорциума э...
30.11.22 20:17
0
0
Дания меняет направление нефтяной вышки для хранения углерода

Дания меняет направление нефтяной вышки для хранения углерода

Дания продвигается вперед с проектом Greensands - инициативой, которая позволит перекачивать огромное количество уловленного углерода на нефтяную вышку в Северном море и закачивать его, чтобы изолировать в формациях песчаника, которые когда-то содержали нефть и газ.

После получения в декабре прошлого года крупнейшего разового гранта в истории Дании (около 26 миллионов евро (27 миллионов долларов США) руководитель проекта Ineos Energy привлек британскую инженерно-консалтинговую компанию Kent для «проведения скрининговых исследований, охватывающих цепочку создания стоимости CCS от береговых участков улавливания, сжижения, берегового хранения, транспортировки и ...
29.11.22 20:01
0
-1
«Химические нейроны» находят и обрабатывают данные, хранящиеся в ДНК

«Химические нейроны» находят и обрабатывают данные, хранящиеся в ДНК

Ученые экспериментировали со способами использования ДНК в качестве носителя данных, но трудно извлекать записанные на нее данные и манипулировать ими. Теперь команда разработала «химические нейроны», которые могут проводить вычисления с данными, хранящимися в ДНК, и легко считывать ответы.

Современные системы хранения данных могут впечатлять, но, как и во многих других случаях, природа сделала это намного эффективнее, чем все, чего мы достигли. Один грамм ДНК может хранить до 215 миллионов ГБ данных, что теоретически означает, что содержимое всего Интернета может храниться в чем-то размером с обувную коробку. Более того, при правильных условиях ДНК может существовать тысячи или даже...
28.11.22 07:46
0
1
Космический телескоп Джеймса Уэбба раскрывает химические секреты далекого мира, открывая путь для изучения планет

Космический телескоп Джеймса Уэбба раскрывает химические секреты далекого мира, открывая путь для изучения планет

С тех пор как в 1995 году была открыта первая планета, вращающаяся вокруг звезды, отличной от Солнца, стало ясно, что планеты и планетные системы более разнообразны, чем мы могли себе представить. Такие экзопланеты дают нам возможность изучить, как планеты ведут себя в разных ситуациях. И изучение их атмосферы является важной частью головоломки.

Космический телескоп Джеймса Уэбба НАСА (JWST) — самый большой телескоп в космосе. Запущенный на Рождество 2021 года, он стал идеальным инструментом для исследования миров. Теперь ученые впервые использовали телескоп, чтобы раскрыть химический состав экзопланеты. И данные, выпущенные в виде препринта (еще не опубликованы в рецензируемом журнале), предлагают некоторые неожиданные результаты. Многи...
27.11.22 18:25
0
2
Специальный гидрогель может залечить пустоты в поврежденных костях

Специальный гидрогель может залечить пустоты в поврежденных костях

Переломы костей заживают самостоятельно, но большие участки отсутствующей кости часто никогда не восстанавливаются, что требует пересадки. Новый гидрогель может помочь изменить это.

Вещество, разработанное учеными Тель-Авивского и Мичиганского университетов, известно под научным названием – иммуномодулирующий гидрогель на основе фиброзной гиалуроновой кислоты-фмок-дифенилаланина (FmocFF/HA). (Фмок – это флуоренилметоксикарбонильная защитная группа). Делает его особенным тот факт, что он имитирует как физические, так и химические свойства внеклеточного матрикса в костной ткани...
10.11.22 17:40
0
1
Вирусы занимаются доставкой CRISPR бактериям

Вирусы занимаются доставкой CRISPR бактериям

Ученые продемонстрировали новый потенциальный способ редактирования геномов бактерий в сложных условиях, снабдив вирусы способностью выслеживать их и внедрять систему редактирования генов CRISPR.

CRISPR — это инструмент, который позволяет ученым точно копировать и вставлять геномы живых клеток. Это стало возможным благодаря ферменту, который вырезает участок ДНК из мишени и позволяет заменить его чем-то более полезным. Использование этой мощной технологии позволило ученым не только найти новые способы лечения болезней, но и создать более здоровые культуры, бороться с вредителями, удалять а...
08.11.22 08:50
0
0
Магнитные бактерии направляются в опухоли для доставки противораковых препаратов

Магнитные бактерии направляются в опухоли для доставки противораковых препаратов

Ученые, стремящиеся использовать способности бактерий для борьбы с раком, добились впечатляющего прогресса, продемонстрировав, как магнитные формы микроорганизмов могут проникать в опухоли. Это само по себе является многообещающим прорывом, но с помощью передовых инженерных технологий команда разработчиков надеется еще больше усилить противоопухолевый эффект.

Исследование было проведено в ETH Zurich в Швейцарии и основано на предыдущей работе, которая продемонстрировала, что бактерии Magnetospirillum, которые естественным образом содержат частицы оксида железа, могут контролироваться магнитными полями. В 2020 году ученые использовали эту технику для контроля потока жидкостей, окружающих бактерии в лаборатории, эффективно превратив их в магнитные микрон...
27.10.22 07:46
0
1
Инженерный белок успокаивает иммунные клетки для предотвращения аутоиммунных заболеваний

Инженерный белок успокаивает иммунные клетки для предотвращения аутоиммунных заболеваний

Наша иммунная система является первой линией защиты от болезней, но может выйти из-под контроля и атаковать здоровые ткани. Ученые из Университета Джона Хопкинса разработали белок, который может помочь предотвратить эти аутоиммунные заболевания за счет увеличения количества регуляторных Т-клеток.

Иммунная система постоянно бдительно следит за нашим телом, помечая и уничтожая чужеродные патогены или проблемные клетки, чтобы предотвратить болезнь. Но иногда он может переусердствовать и начать атаковать собственные клетки организма, что может вызвать ряд аутоиммунных заболеваний, таких как диабет 1 типа, волчанка и ревматоидный артрит. Чтобы предотвратить возникновение этих проблем, иммунные...
24.10.22 09:02
0