Ошибка!

Показать Ошибка!

Забыли пароль?

Ошибка!

Ошибка!

Скрыть Ошибка!

Скрыть Ошибка!

Забыли пароль? Напишите ваш email и мы отправим письмо с инструкциями.

Ошибка!

Обратно

Закрыть

Что представляет собой генная терапия?

Что представляет собой генная терапия?
В современной медицине слово "ген" появляется во всевозможных различных контекстах и ​​спряжениях.


Но есть генетика, а есть геномика. Затем идет метагеномика, и не забывайте о генной инженерии и молекулярном генотипировании. Это все сложно спутать, но есть один раздел, который стоит запомнить – это генная терапия. Так называют использование генетического материала в медицине.

Чтобы понять, что это такое, необходимо разобраться, как работают гены. Гены находятся в надежно защищенной части клетки, геноме – своеобразной библиотеке чертежей, позволяющей организмам восстанавливаться и размножаться должным образом. Чтобы обеспечить хранение и передачу генов, они формируются в ДНК – код, определяющий порядок аминокислот, добавляемых в цепочку.

Поэтому, если хочется изменить что-то в клетке, этого можно добиться путем изменения ДНК, а именно его белковой структуры. В принципе, это легко, но легко ли это на самом деле? Конечно же, нет.

Во-первых, очень трудно получить новые или измененные гены внутри необходимых клеток. Клетки специально развиваются, чтобы этого избежать, поэтому ученым нужно вводить специально выращенные вирусы в клетки. Они еще несовершенны, так как каждая клетка тела имеет собственную копию генома, полностью и (в основном), идентичную другим; если проблема передается генетически, это значит, что каждая клетка организма несет в себе этот недостаток, и не существует способа редактировать миллиарды клеточных копий.

Таким образом, основная процедура генной терапии происходит примерно так: для начала удаляется образец костного мозга пациента, далее изменяют интересующий ген, после чего исправленные клетки вводятся обратно в организм. Данный способ работает, если улучшенные клетки более жизнеспособны, чем природные, и могут вытеснить клетки болезни.

Лишь с недавних пор стало возможным редактировать гены в организме живого пациента. В естественных условиях генная терапия лучше всего подходит для проблем, влияющих на определенный тип клеток, предлагая ограниченное количество целей. Генетическая проблема может по-прежнему оставаться в остальных необработанных клетках, но если эта часть не используется ими, это не создает медицинской проблемы. Примеры современных типов клеток-мишеней включают в себя определенные виды клеток печени и кохлеарные волосковые клетки млекопитающих.

В обоих случаях повторяющаяся обработка вирусом может «заразить» достаточно высокую долю конкретного вида клеток, чтобы получить лечебный эффект. В некоторых методах генной терапии медицинские гены помещаются в ядра клеток хозяина, где находится геном, и вырабатывают там белок в естественном режиме. Однако это работает в клетках, которые не делятся со временем, например в нейронах. Если клетка размножается, как большинство в организме, лечебный ген должен быть сращен с ядром хозяина.

Основная технология для достижения подобного сращивания называется технологией CRISPR. Внедрив ген вместе с системой белков CRISPR и РНК, можно соединить ген с геномом в любом месте. С этого момента клетки начнут делиться и повторять внедренный ген, как будто он был там все время.

Важно помнить, что, исправляя генетические проблемы, ничего не меняется с наследуемостью заболевания. К примеру, лечение глухоты редактированием ДНК волосковых клеток уха не снизит вероятность появления этой болезни у потомков, хотя одной проблемой уже становится меньше.

Комментарии:

Еще нет комментариев, станьте первым коментатором!
Войдите на зайт или зарегистрируйтесь, чтобы оставлять комментарии!
2
Могла ли Венера быть обитаемой?

Могла ли Венера быть обитаемой?

Возможно, на Венере был умеренный климат, в котором была жидкая вода в течение 2-3 миллиардов лет, пока драматическое преобразование, начавшееся более 700 миллионов лет назад, не изменил 80% поверхности планеты.

Исследование, представленное сегодня встрече EPSC-DPS Joint Meeting 2019 Майклом Уэем из Института космических наук Годдарда, помогает по-новому взглянуть на историю климата Венеры и может иметь значение для обитаемости экзопланет на сходных орбитах. Сорок лет назад миссия НАСА Пионер-Венера-1 обнаружила дразнящие намеки на то, что когда-то на планете была вода в океане. Чтобы выяснить, мог ли су...
22.09.19 21:55
0
0
Россия заявляет, что сохранит источник дыры на МКС в секрете, но НАСА хочет знать ответ

Россия заявляет, что сохранит источник дыры на МКС в секрете, но НАСА хочет знать ответ

Глава НАСА Джим Бриденстайн хочет получить ответы.

На фоне сообщений о том, что Роскосмос будет держать в секрете причину утечки воздуха, обнаруженной на Международной космической станции в 2018 году, директор НАСА Джим Бриденстайн пообещал лично поговорить с главой российского космического агентства. «Они ничего не сказали мне», - сказал Бриденстайн во время энергетической конференции в Хьюстоне в четверг (19 сентября), имея в виду 2-миллиметров...
21.09.19 21:44
0
3
Ученые детально исследовали NGC 2345

Ученые детально исследовали NGC 2345

Европейские астрономы провели всестороннее исследование молодого рассеянного скопления NGC 2345.

Новое исследование привело к определению фундаментальных параметров десятков звезд в скоплении, а также обнародовало присутствие новых. Рассеянные скопления, образованные из одного гигантского молекулярного облака, представляют собой группы звезд, гравитационно слабо связанных друг с другом. На сегодняшний день более 1000 из них были обнаружены в Млечном Пути, и ученые продолжают поиски, надеясь...
20.09.19 21:15
0
2
LRO не может найти индийский лунный корабль

LRO не может найти индийский лунный корабль

Мир всё еще в ожидании обнаружения останков Vikram на лунной поверхности.

По словам НАСА Лунный разведывательный орбитер (LRO) не смог обнаружить индийский лунный посадочный аппарат Chandrayaan-2, который потерпел крушение во время попытки приземления 6 сентября. Главная оптическая камера LRO LROC 17 сентября сделала снимок предполагаемого места приземления на южном полюсе посадочного аппарата Vikram. Но отмечается, что длинные тени в этом районе, могут заслонять затих...
19.09.19 13:22
0
2
Новые биоботы, движимые нейронами и светом

Новые биоботы, движимые нейронами и светом

Крошечные роботы, которые безопасно перемещаются по человеческому телу, могут существенно помочь в лечении.

Ученые из Университета Иллинойса предложили новых биогибридных роботов, которые могут приводиться в движение исключительно смесью мотонейронов, мышечной ткани и света. Команда уже давно изучает подобные возможности. Эти же ученые 5 лет назад опубликовали ряд работ, описывающих синтетические биоботы, которые используют встроенные сердечные клетки для управления двигательными установками, позволяя ...
17.09.19 22:19
0
3
Сверхбыстрые лазеры сваривают керамику при комнатной температуре

Сверхбыстрые лазеры сваривают керамику при комнатной температуре

Исследователи разработали новый способ сварки керамики при комнатной температуре с использованием сверхбыстрых лазерных импульсов.

Теоретически керамика - отличный материал для электроники. Она прочная, изолирует от электричества и защищает от жары, а в случае имплантатов в теле - биосовместима. Проблема заключалась в том, что для сплавления керамики требуется высокая температура, которая может разрушить электронные компоненты. Теперь решение найдено. «В настоящее время нет способа запечатать электронные компоненты внутри ке...
23.08.19 19:43
0
4
Эластичный датчик отслеживает здоровье своего владельца через кожу

Эластичный датчик отслеживает здоровье своего владельца через кожу

Исследователи из Стэнфордского университета разработали датчик для ношения на коже, который отслеживает показатели жизнедеятельности.

Только в прошлом году ученые из Стэнфордского университета разработали нательный датчик, который измеряет стресс с помощью уровня кортизола в поту, как в этом году новый прорыв. Новая технология BodyNet была разработана командой, возглавляемой профессором Женаном Бао. Она не новичок, ранее уже разработала такие инновации, как сенсорная кожа робота, имплантируемый датчик кровотока, который раствор...
17.08.19 23:59
0
5
Обнаружены тысячи новых белков в микрофлоре человека

Обнаружены тысячи новых белков в микрофлоре человека

Новое исследование, проведенное учеными из Стэнфордского университета, выявило тысячи ранее неизвестных небольших белков, продуцируемых бактериями в микробиоме человека.

Почти все эти недавно описанные белки выполняют неизвестные функции в организме человека, и исследователи предполагают, что их открытие открывает новую границу для будущей разработки терапевтических лекарств. «Очень важно понять взаимодействие между клетками человека и микробиомом», объясняет Ами Бхатт, старший автор исследования. «Как они общаются? Как штаммы бактерий защищают себя от других шта...
12.08.19 21:37
0