Что представляет собой генная терапия?

Но есть генетика, а есть геномика. Затем идет метагеномика, и не забывайте о генной инженерии и молекулярном генотипировании. Это все сложно спутать, но есть один раздел, который стоит запомнить – это генная терапия. Так называют использование генетического материала в медицине.

Чтобы понять, что это такое, необходимо разобраться, как работают гены. Гены находятся в надежно защищенной части клетки, геноме – своеобразной библиотеке чертежей, позволяющей организмам восстанавливаться и размножаться должным образом. Чтобы обеспечить хранение и передачу генов, они формируются в ДНК – код, определяющий порядок аминокислот, добавляемых в цепочку.

Поэтому, если хочется изменить что-то в клетке, этого можно добиться путем изменения ДНК, а именно его белковой структуры. В принципе, это легко, но легко ли это на самом деле? Конечно же, нет.

Во-первых, очень трудно получить новые или измененные гены внутри необходимых клеток. Клетки специально развиваются, чтобы этого избежать, поэтому ученым нужно вводить специально выращенные вирусы в клетки. Они еще несовершенны, так как каждая клетка тела имеет собственную копию генома, полностью и (в основном), идентичную другим; если проблема передается генетически, это значит, что каждая клетка организма несет в себе этот недостаток, и не существует способа редактировать миллиарды клеточных копий.

Таким образом, основная процедура генной терапии происходит примерно так: для начала удаляется образец костного мозга пациента, далее изменяют интересующий ген, после чего исправленные клетки вводятся обратно в организм. Данный способ работает, если улучшенные клетки более жизнеспособны, чем природные, и могут вытеснить клетки болезни.

Лишь с недавних пор стало возможным редактировать гены в организме живого пациента. В естественных условиях генная терапия лучше всего подходит для проблем, влияющих на определенный тип клеток, предлагая ограниченное количество целей. Генетическая проблема может по-прежнему оставаться в остальных необработанных клетках, но если эта часть не используется ими, это не создает медицинской проблемы. Примеры современных типов клеток-мишеней включают в себя определенные виды клеток печени и кохлеарные волосковые клетки млекопитающих.

В обоих случаях повторяющаяся обработка вирусом может «заразить» достаточно высокую долю конкретного вида клеток, чтобы получить лечебный эффект. В некоторых методах генной терапии медицинские гены помещаются в ядра клеток хозяина, где находится геном, и вырабатывают там белок в естественном режиме. Однако это работает в клетках, которые не делятся со временем, например в нейронах. Если клетка размножается, как большинство в организме, лечебный ген должен быть сращен с ядром хозяина.

Основная технология для достижения подобного сращивания называется технологией CRISPR. Внедрив ген вместе с системой белков CRISPR и РНК, можно соединить ген с геномом в любом месте. С этого момента клетки начнут делиться и повторять внедренный ген, как будто он был там все время.

Важно помнить, что, исправляя генетические проблемы, ничего не меняется с наследуемостью заболевания. К примеру, лечение глухоты редактированием ДНК волосковых клеток уха не снизит вероятность появления этой болезни у потомков, хотя одной проблемой уже становится меньше.