Ошибка!

Показать Ошибка!

Забыли пароль?

Ошибка!

Ошибка!

Скрыть Ошибка!

Скрыть Ошибка!

Забыли пароль? Напишите ваш email и мы отправим письмо с инструкциями.

Ошибка!

Обратно

Закрыть

Что представляет собой генная терапия?

Что представляет собой генная терапия?
В современной медицине слово "ген" появляется во всевозможных различных контекстах и ​​спряжениях.


Но есть генетика, а есть геномика. Затем идет метагеномика, и не забывайте о генной инженерии и молекулярном генотипировании. Это все сложно спутать, но есть один раздел, который стоит запомнить – это генная терапия. Так называют использование генетического материала в медицине.

Чтобы понять, что это такое, необходимо разобраться, как работают гены. Гены находятся в надежно защищенной части клетки, геноме – своеобразной библиотеке чертежей, позволяющей организмам восстанавливаться и размножаться должным образом. Чтобы обеспечить хранение и передачу генов, они формируются в ДНК – код, определяющий порядок аминокислот, добавляемых в цепочку.

Поэтому, если хочется изменить что-то в клетке, этого можно добиться путем изменения ДНК, а именно его белковой структуры. В принципе, это легко, но легко ли это на самом деле? Конечно же, нет.

Во-первых, очень трудно получить новые или измененные гены внутри необходимых клеток. Клетки специально развиваются, чтобы этого избежать, поэтому ученым нужно вводить специально выращенные вирусы в клетки. Они еще несовершенны, так как каждая клетка тела имеет собственную копию генома, полностью и (в основном), идентичную другим; если проблема передается генетически, это значит, что каждая клетка организма несет в себе этот недостаток, и не существует способа редактировать миллиарды клеточных копий.

Таким образом, основная процедура генной терапии происходит примерно так: для начала удаляется образец костного мозга пациента, далее изменяют интересующий ген, после чего исправленные клетки вводятся обратно в организм. Данный способ работает, если улучшенные клетки более жизнеспособны, чем природные, и могут вытеснить клетки болезни.

Лишь с недавних пор стало возможным редактировать гены в организме живого пациента. В естественных условиях генная терапия лучше всего подходит для проблем, влияющих на определенный тип клеток, предлагая ограниченное количество целей. Генетическая проблема может по-прежнему оставаться в остальных необработанных клетках, но если эта часть не используется ими, это не создает медицинской проблемы. Примеры современных типов клеток-мишеней включают в себя определенные виды клеток печени и кохлеарные волосковые клетки млекопитающих.

В обоих случаях повторяющаяся обработка вирусом может «заразить» достаточно высокую долю конкретного вида клеток, чтобы получить лечебный эффект. В некоторых методах генной терапии медицинские гены помещаются в ядра клеток хозяина, где находится геном, и вырабатывают там белок в естественном режиме. Однако это работает в клетках, которые не делятся со временем, например в нейронах. Если клетка размножается, как большинство в организме, лечебный ген должен быть сращен с ядром хозяина.

Основная технология для достижения подобного сращивания называется технологией CRISPR. Внедрив ген вместе с системой белков CRISPR и РНК, можно соединить ген с геномом в любом месте. С этого момента клетки начнут делиться и повторять внедренный ген, как будто он был там все время.

Важно помнить, что, исправляя генетические проблемы, ничего не меняется с наследуемостью заболевания. К примеру, лечение глухоты редактированием ДНК волосковых клеток уха не снизит вероятность появления этой болезни у потомков, хотя одной проблемой уже становится меньше.

Комментарии:

Еще нет комментариев, станьте первым коментатором!
Войдите на зайт или зарегистрируйтесь, чтобы оставлять комментарии!
0
Полет Ingenuity на Марсе в 3D

Полет Ingenuity на Марсе в 3D

Когда 25 апреля во время третьего полета вертолет НАСА Ingenuity поднялся в небо Марса, марсоход Perseverance записывал этот исторический момент.

Теперь инженеры НАСА визуализировали полет в 3D, придав ему волнующую глубину, когда вертолет поднимается, зависает, затем смещается в сторону за пределы экрана, прежде чем вернуться для точной посадки. Наблюдать за этой сценой - все равно что стоять на поверхности Марса рядом с Perseverance и наблюдать за полетом воочию. Расположенный на «голове» марсохода визуализатор Mastcam-Z с двумя камерами...
13.05.21 10:33
0
1
Роботизированная рука Perseverance начинает заниматься наукой

Роботизированная рука Perseverance начинает заниматься наукой

Новейший марсоход НАСА начинает изучать дно древнего кратера, в котором когда-то находилось озеро.

Марсоход НАСА Perseverance был занят обязаностями базовой станции связи для вертолета Ingenuity и документировал исторические полеты. Но теперь марсоход также сосредоточил научные инструменты на камнях, лежащих на дне кратера Джезеро. Открытие поможет ученым создать график образования древнего озера, когда оно высохло и когда в дельте, образовавшейся в кратере, начали накапливаться отложения. Пон...
13.05.21 10:20
0
2
Жидкие примеси алмазов позволяют по-новому взглянуть на древнюю Землю

Жидкие примеси алмазов позволяют по-новому взглянуть на древнюю Землю

Геологи изучили крошечные карманы жидкостей, заключенных в алмазах, чтобы лучше понять, насколько древними могут быть любимые камни человечества.

При этом они определили три различных периода образования алмазов в Африке за последние несколько миллиардов лет, имеющих интригующие последствия для истории планеты. Каким бы красивым ни был бриллиант в кольце или ожерелье, он чрезвычайно скучен с геологической точки зрения. Это связано с тем, что бриллианты ювелирного качества, столь ценимые в ювелирной промышленности, должны быть как можно бол...
12.05.21 09:57
0
1
Вояджер-1 уловил плазменный гул в космической пустоте

Вояджер-1 уловил плазменный гул в космической пустоте

Вояджер-1 - один из двух космических кораблей-близнецов НАСА, запущенных 44 года назад и теперь являющийся самым далеким созданным человеком объектом в космосе - все еще работает и приближается к бесконечности.

Корабль давно миновал край Солнечной системы через гелиопаузу (границу Солнечной системы с межзвездным пространством) в межзвездную среду. Теперь его инструменты обнаружили постоянный гул межзвездного газа (плазменные волны), гласит исследование Корнельского университета, опубликованное в журнале Nature Astronomy. Стелла Кох Окер, докторант Корнельского университета по астрономии, обнаружила это ...
11.05.21 09:57
0
1
Раскрыт секрет долгожителей о здоровом старение

Раскрыт секрет долгожителей о здоровом старение

В наиболее подробном геномном исследовании с участием людей старше 100 лет, исследователи сосредоточили внимание на нескольких конкретных генетических характеристиках, которые обеспечивают защиту от возрастных заболеваний.

Варианты генов, улучшающие процессы репарации ДНК, были особенно заметны именно у пожилых людей. Если хорошо питаться, часто заниматься спортом и избегать пагубных пороков, есть все основания надеяться на долгую и здоровую жизнь. Конечно, многие возрастные заболевания кажутся почти неизбежными, независимо от того, настигнут ли они вас в 80 или 90 лет. Но некоторые люди демонстрируют склонность к ...
05.05.21 10:15
0
1
Новый инструмент для редактирования генов «проникает» в ДНК клетки без разрезов

Новый инструмент для редактирования генов «проникает» в ДНК клетки без разрезов

CRISPR-Cas9 - революционный инструмент для редактирования генов, но у него есть и недостатки.

Ученые из Гарварда продемонстрировали альтернативную систему генной инженерии под названием Retron Library Recombineering (RLR), которая работает без разрезания ДНК и может быть быстро применена к огромным популяциям клеток. CRISPR работает как генетические ножницы, способные вносить точные изменения «вырезать и вставить» в геном живых клеток. Система может искать определенную последовательность ...
04.05.21 13:29
3
1
Исследование гормона стресса помогает в лечении выпадения волос

Исследование гормона стресса помогает в лечении выпадения волос

Стресс влияет на человеческий организм по-разному.

Одно из исследований Гарварда в прошлом году продемонстрировало, как он может привести к преждевременному поседению волос, и это всего лишь один из примеров этого явления. Те же исследователи расширили этот вопрос в новой статье, в которой подробно описывается, как гормоны стресса подавляют регенеративные способности волосяных фолликулов, что расширяет наши знания о выпадении волос и открывает нов...
04.04.21 18:25
1
0
Вакцина против рака мозга прошла первую фазу испытаний на людях

Вакцина против рака мозга прошла первую фазу испытаний на людях

Получены многообещающие результаты 1 фазы испытаний на людях новой вакцины, разработанной для помощи иммунной системе пациента лучше воздействовать на опухоли головного мозга.

Данные свидетельствуют о том, что экспериментальная вакцина безопасна и стимулирует значительный иммунный ответ, замедляющий прогрессирование опухоли. В настоящее время планируется более крупное испытание второй фазы. Диффузные глиомы - это особенно сложный для лечения вид рака головного мозга. Они могут распространяться по мозгу, что затрудняет их легкое устранение с помощью традиционной хирурги...
28.03.21 16:47
0