Ошибка!

Показать Ошибка!

Забыли пароль?

Ошибка!

Ошибка!

Скрыть Ошибка!

Скрыть Ошибка!

Забыли пароль? Напишите ваш email и мы отправим письмо с инструкциями.

Ошибка!

Обратно

Закрыть

Что представляет собой генная терапия?

Что представляет собой генная терапия?
В современной медицине слово "ген" появляется во всевозможных различных контекстах и ​​спряжениях.


Но есть генетика, а есть геномика. Затем идет метагеномика, и не забывайте о генной инженерии и молекулярном генотипировании. Это все сложно спутать, но есть один раздел, который стоит запомнить – это генная терапия. Так называют использование генетического материала в медицине.

Чтобы понять, что это такое, необходимо разобраться, как работают гены. Гены находятся в надежно защищенной части клетки, геноме – своеобразной библиотеке чертежей, позволяющей организмам восстанавливаться и размножаться должным образом. Чтобы обеспечить хранение и передачу генов, они формируются в ДНК – код, определяющий порядок аминокислот, добавляемых в цепочку.

Поэтому, если хочется изменить что-то в клетке, этого можно добиться путем изменения ДНК, а именно его белковой структуры. В принципе, это легко, но легко ли это на самом деле? Конечно же, нет.

Во-первых, очень трудно получить новые или измененные гены внутри необходимых клеток. Клетки специально развиваются, чтобы этого избежать, поэтому ученым нужно вводить специально выращенные вирусы в клетки. Они еще несовершенны, так как каждая клетка тела имеет собственную копию генома, полностью и (в основном), идентичную другим; если проблема передается генетически, это значит, что каждая клетка организма несет в себе этот недостаток, и не существует способа редактировать миллиарды клеточных копий.

Таким образом, основная процедура генной терапии происходит примерно так: для начала удаляется образец костного мозга пациента, далее изменяют интересующий ген, после чего исправленные клетки вводятся обратно в организм. Данный способ работает, если улучшенные клетки более жизнеспособны, чем природные, и могут вытеснить клетки болезни.

Лишь с недавних пор стало возможным редактировать гены в организме живого пациента. В естественных условиях генная терапия лучше всего подходит для проблем, влияющих на определенный тип клеток, предлагая ограниченное количество целей. Генетическая проблема может по-прежнему оставаться в остальных необработанных клетках, но если эта часть не используется ими, это не создает медицинской проблемы. Примеры современных типов клеток-мишеней включают в себя определенные виды клеток печени и кохлеарные волосковые клетки млекопитающих.

В обоих случаях повторяющаяся обработка вирусом может «заразить» достаточно высокую долю конкретного вида клеток, чтобы получить лечебный эффект. В некоторых методах генной терапии медицинские гены помещаются в ядра клеток хозяина, где находится геном, и вырабатывают там белок в естественном режиме. Однако это работает в клетках, которые не делятся со временем, например в нейронах. Если клетка размножается, как большинство в организме, лечебный ген должен быть сращен с ядром хозяина.

Основная технология для достижения подобного сращивания называется технологией CRISPR. Внедрив ген вместе с системой белков CRISPR и РНК, можно соединить ген с геномом в любом месте. С этого момента клетки начнут делиться и повторять внедренный ген, как будто он был там все время.

Важно помнить, что, исправляя генетические проблемы, ничего не меняется с наследуемостью заболевания. К примеру, лечение глухоты редактированием ДНК волосковых клеток уха не снизит вероятность появления этой болезни у потомков, хотя одной проблемой уже становится меньше.

Комментарии:

Еще нет комментариев, станьте первым коментатором!
Войдите на зайт или зарегистрируйтесь, чтобы оставлять комментарии!
1
Обнаруженный углерод даст ключ к пониманию древнего Марса

Обнаруженный углерод даст ключ к пониманию древнего Марса

Марсоход НАСА Curiosity приземлился на Марсе 6 августа 2012 года и с тех пор бродит по кратеру Гейла, собирая образцы и отправляя результаты домой для интерпретации исследователями.

Анализ изотопов углерода в образцах донных отложений, взятых из полудюжины открытых мест, включая обнаженную скалу, дает исследователям три правдоподобных объяснения происхождения углерода: космическая пыль, ультрафиолетовое разложение углекислого газа или ультрафиолетовое разложение биологически произведенного метана. Все три из сценария нетрадиционны, в отличие от процессов, распространенных на ...
18.01.22 12:21
0
0
Исследование опровергает марсианскую жизнь в метеорите, найденном в Антарктиде

Исследование опровергает марсианскую жизнь в метеорите, найденном в Антарктиде

Ученые сообщили в четверг, что марсианский метеорит возрастом 4 миллиарда лет, упавший на Землю несколько десятилетий назад, не содержит никаких доказательств древней, примитивной марсианской жизни.

Спустя миллионы лет дрейфования в космосе метеорит приземлился на ледяное поле в Антарктиде тысячи лет назад. Небольшой серо-зеленый фрагмент получил название Allan Hills 84001 — из-за холмов, на которых он был найден. Двухкилограммовый камень был найден в Антарктиде в 1984 году. В 1996 году команда под руководством НАСА объявила, что органические соединения в породе были оставлены живыми существ...
17.01.22 11:06
0
1
В Китае появится футуристический паромный терминал

В Китае появится футуристический паромный терминал

Компания MAD Architects получила заказ на преображение существующего грузового терминала в Китае в новый паромный терминал и применила свой типично уникальный подход.

Фирма вдохновилась существующими на площадке козловыми кранами и спроектировала удивительно футуристический и инопланетный комплекс, который будет возвышаться над землей. Проект Международного круизного центра Чунцин Кунтан планируется к строительству в Чунцине, центральный Китай, и создается в сотрудничестве с Китайской академией строительных исследований. Он будет расположен на участке площадью...
16.01.22 17:45
0
1
Пребывание в космосе уничтожает эритроциты в крови

Пребывание в космосе уничтожает эритроциты в крови

Первое в мире исследование показало, как космические путешествия могут вызвать снижение количества эритроцитов, известное как космическая анемия. Анализы 14 астронавтов показали, что их тела уничтожили на 54% больше эритроцитов в космосе, чем обычно на Земле.

«О космической анемии постоянно сообщалось, когда астронавты возвращались на Землю после первых космических полетов, но причин мы не знали», — сказал ведущий автор доктор Гай Трудель, врач-реабилитолог и исследователь из Оттавской больницы и профессор Университета Нью-Йорка. «Наше исследование показывает, что по прибытии в космос разрушается больше эритроцитов, и это продолжается на протяжении все...
15.01.22 15:45
0
0
Ученые открыли структуру белка, что закладывает основу для вакцины против аллергии для собак

Ученые открыли структуру белка, что закладывает основу для вакцины против аллергии для собак

Японские ученые, изучающие возможность создания вакцины для людей, страдающих аллергией на собак, сделали значительный прорыв, впервые определив кристаллическую структуру белка, лежащего в основе большинства аллергий на собак.

Новое понимание этого белка позволило исследователям сузить круг поиска белковых компонентов, которые вызывают иммунный ответ, характерный для этих аллергических реакций, что еще на шаг приблизило перспективу создания вакцины. Ученые идентифицировали семь типов аллергенов, которые вызывают у людей аллергические реакции на собак. Эти молекулы связываются с антителами через короткие аминокислотные ...
26.12.21 14:24
0
1
Новаторское использование CRISPR позволяет выбирать пол мышей со 100% эффективностью

Новаторское использование CRISPR позволяет выбирать пол мышей со 100% эффективностью

Исследователи использовали систему редактирования генов CRISPR для создания пометов мышей, на 100% состоящих из самцов или самок. Этот метод может помочь предотвратить ненужную выбраковку животных нежелательного пола в сельском хозяйстве или научных экспериментах.

Только куры откладывают яйца, и только коровы дают молоко, то есть самцов обоих видов обычно забивают вскоре после рождения. Для некоторых экспериментов ученые могут также потребовать, чтобы животные мужского или женского пола изучали заболевания, зависящие от пола, такие как рак яичников или простаты. В настоящее время нет никаких способов надежно воспроизвести у млекопитающих один пол по сравнен...
06.12.21 12:29
0
2
Бионический глаз готовится к испытаниям на людях

Бионический глаз готовится к испытаниям на людях

У людей с определенными видами слепоты может появиться новая надежда, поскольку экспериментальное устройство для восстановления зрения было признано безопасным для имплантации. Его еще предстоит испытать на людях, но он обещает обеспечить довольно элементарную форму зрения.

Протез Phoenix99 Bionic Eye разрабатывается учеными из Сиднейского университета Австралии и Университета Нового Южного Уэльса. Он предназначен для пациентов со слепотой, вызванной дегенеративными заболеваниями, такими как пигментный ретинит, при котором сетчатка нарушена, но зрительный нерв остается неповрежденным. Система включает в себя небольшую видеокамеру, крепящуюся к очкам, которая отображ...
05.12.21 15:28
0
1
Мышам генетически отредактировали микробиом кишечника

Мышам генетически отредактировали микробиом кишечника

Ученые из Калифорнийского университета (UCSF) впервые успешно отредактировали геном бактерий в микробиоме кишечника живых мышей. Вирусы, охотящиеся за бактериями, загружены системой редактирования генов CRISPR, что стало прорывом, который может помочь управлять соотношением между различными видами бактерий для лечения ряда проблем со здоровьем.

В каждом кишечнике огромное сообщество микроорганизмов. Этот микробиом кишечника неразрывно связан с нашим здоровьем, а не только со здоровьем пищеварительной системы. Недавние исследования показали, что микробиом кишечника может играть роль в возникновении аутоиммунных заболеваний, диабета, рака, сердечно-сосудистых заболеваний, болезни Паркинсона, Альцгеймера, рассеянного склероза и даже депресс...
29.11.21 10:56
0