Ошибка!

Показать Ошибка!

Забыли пароль?

Ошибка!

Ошибка!

Скрыть Ошибка!

Скрыть Ошибка!

Забыли пароль? Напишите ваш email и мы отправим письмо с инструкциями.

Ошибка!

Обратно

Закрыть

Первое в Америке испытание CRISPR почти на 100% эффективно спустя 3 года

Первое в Америке испытание CRISPR почти на 100% эффективно спустя 3 года
Невероятные данные, представленные недавно на Конгрессе Европейской гематологической ассоциации, показали, что экспериментальная терапия редактирования генов CRISPR безопасна и эффективна в течение трех лет после лечения.


Последующие результаты получены в результате одного из самых продолжительных испытаний на людях с использованием технологии CRISPR для лечения пары редких генетических заболеваний крови.

Первое испытание на людях в Соединенных Штатах для проверки технологии редактирования генов CRISPR началось еще в 2019 году. Испытание было сосредоточено на двух редких заболеваниях крови: бета-талассемии и серповидно-клеточной анемии.

Лечение включает в себя сбор стволовых клеток из крови пациента. С помощью технологии CRISPR производится одно генетическое изменение, предназначенное для повышения уровня фетального гемоглобина в эритроцитах. Затем стволовые клетки повторно вводят пациентам.

Первоначальные результаты были необычайно многообещающими. Первые два пациента, которых лечили, были практически вылечены в течение нескольких месяцев, но оставались вопросы относительно долгосрочной эффективности.


Последующее объявление в прошлом году продолжило впечатляющие результаты лечения 22 пациентов, и все они продемонстрировали 100-процентный успех. Важно отметить, что у 7 из этих пациентов прошло 12 месяцев после первоначального лечения без снижения эффективности.

Теперь в новом выпуске данных представлены результаты 75 пациентов, получавших новаторскую терапию CRISPR, получившую название exa-cel (exagamglogene autotemcel). Из этих 75 пациентов, получавших лечение, 44 страдали трансфузионно-зависимой бета-талассемией (TDT) и 31 страдали тяжелой серповидно-клеточной анемией (СКА).

Все, кроме двух из 44 пациентов с TDT, по существу излечились от болезни, и им больше не потребовалось переливание крови. У двух пациентов с TDT, которым по-прежнему требовалось переливание крови, объем переливания уменьшился на 75 и 89 процентов соответственно. Все 31 пациент с СКА также не имели симптомов заболевания при длительном наблюдении.

Данные, которые еще предстоит опубликовать в рецензируемом журнале, также сообщают об отсутствии снижения эффективности лечения с самым длительным периодом наблюдения - 37 месяцев после начальной терапии.

«Эти надежные данные о 75 пациентах, 33 из которых наблюдались в течение одного года или более после инфузии exa-cel, еще раз демонстрируют потенциал этой экспериментальной терапии в качестве одноразового функционального лечения пациентов с трансфузионно-зависимой бета-талассемией или тяжелой серповидно-клеточной анемией», — сказала главный врач Кармен Божик из Vertex, биотехнологической компании, разрабатывающей лечение.

Испытания Фазы 3 полностью зарегистрированы и являются самыми передовыми испытаниями CRISPR в Соединенных Штатах. Исследователи надеются оценить каждого пациента с периодом наблюдения 24 месяца.

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) присвоило exa-cel статус Fast Track. Vertex надеется представить exa-cel в FDA для утверждения на рынке к концу года. Если он будет одобрен в начале 2023 года, то станет первым методом редактирования генов на основе CRISPR, который будет одобрен для общественного использования в Соединенных Штатах.

Комментарии:

Еще нет комментариев, станьте первым коментатором!
Войдите на зайт или зарегистрируйтесь, чтобы оставлять комментарии!
0
Низкие температуры индуцируют противовоспалительную молекулу, которая противостоит ожирению

Низкие температуры индуцируют противовоспалительную молекулу, которая противостоит ожирению

Исследователи продолжают выяснять сложную роль, которую воспаление играет в ожирении, и его влияние на последующие эффекты: резистентность к инсулину, контроль уровня глюкозы и риск диабета.

Новое исследование добавило важные новые идеи в эту область, продемонстрировав, как низкие температуры могут стимулировать высвобождение молекулы, которая обращает вспять этот тип воспаления и снижает массу тела у мышей, закладывая основу для новых терапевтических средств, которые вызывают аналогичные эффекты у людей. Исследование, проведенное учеными из Диабетического центра Джослина и Женской б...
28.06.22 09:45
0
0
Лунный зонд обнаружил необычный двойной кратер на месте падения ракеты

Лунный зонд обнаружил необычный двойной кратер на месте падения ракеты

НАСА подтвердило, что Луна немного более загрязненная, так как космический корабль Lunar Reconnaissance Orbiter (LRO) обнаружил двойной кратер от удара ракеты-носителя, которая столкнулась с лунной поверхностью 4 марта 2022 года.

Хотя происхождение ракеты не известно и пока ничего не подтверждено, но основным кандидатом стал китайский ракетный ускоритель. В январе астрономы-любители и автор астрономического программного обеспечения Билл Грей нашли доказательства того, что вышедшая из употребления ракета-носитель движется по курсу столкновения с Луной. Сначала предполагалось, что это ракета второй ступени SpaceX Falcon 9, ...
27.06.22 11:28
0
0
Лунный зонд обнаружил необычный двойной кратер на месте падения ракеты

Лунный зонд обнаружил необычный двойной кратер на месте падения ракеты

НАСА подтвердило, что Луна немного более загрязненная, так как космический корабль Lunar Reconnaissance Orbiter (LRO) обнаружил двойной кратер от удара ракеты-носителя, которая столкнулась с лунной поверхностью 4 марта 2022 года.

Хотя происхождение ракеты не известно и пока ничего не подтверждено, но основным кандидатом стал китайский ракетный ускоритель. В январе астрономы-любители и автор астрономического программного обеспечения Билл Грей нашли доказательства того, что вышедшая из употребления ракета-носитель движется по курсу столкновения с Луной. Сначала предполагалось, что это ракета второй ступени SpaceX Falcon 9, ...
27.06.22 11:28
0
1
Biofinder помогает обнаруживать внеземную жизнь

Biofinder помогает обнаруживать внеземную жизнь

Инновационный научный прибор Compact Color Biofinder, разработанный группой исследователей из Гавайского университета в Маноа, может изменить правила игры в поисках признаков внеземной жизни.

Большинство биологических материалов, например, аминокислоты, окаменелости, осадочные породы, растения, микробы, белки и липиды, имеют сильные сигналы органической флуоресценции, которые могут быть обнаружены специальными сканирующими камерами. В исследовании, недавно опубликованном в Nature Scientific Reports, исследовательская группа сообщила, что Biofinder настолько чувствителен, что может точн...
26.06.22 20:14
0
0
Низкие температуры индуцируют противовоспалительную молекулу, которая противостоит ожирению

Низкие температуры индуцируют противовоспалительную молекулу, которая противостоит ожирению

Исследователи продолжают выяснять сложную роль, которую воспаление играет в ожирении, и его влияние на последующие эффекты: резистентность к инсулину, контроль уровня глюкозы и риск диабета.

Новое исследование добавило важные новые идеи в эту область, продемонстрировав, как низкие температуры могут стимулировать высвобождение молекулы, которая обращает вспять этот тип воспаления и снижает массу тела у мышей, закладывая основу для новых терапевтических средств, которые вызывают аналогичные эффекты у людей. Исследование, проведенное учеными из Диабетического центра Джослина и Женской б...
28.06.22 09:45
0
3
Лекарство от рака стимулирует гены мозга для улучшения памяти и обучения

Лекарство от рака стимулирует гены мозга для улучшения памяти и обучения

Исследователи из EPFL обнаружили, что существующее лекарство, используемое для лечения рака, помимо прочего, также улучшает память. Любопытно, что тесты на мышах показали, что препарат действует путем включения генов, связанных с пластичностью мозга.

Рассматриваемый препарат принадлежит к классу ингибиторов гистоновых деацетилаз (HDAC), которые используются для различных целей. Этот конкретный препарат называется CI-994, и его вводят в качестве адъюванта химиотерапии, повышая эффективность лечения рака. Другие исследования показали, что препарат также действует как усилитель когнитивных функций у животных, но как он работает в этом отноше...
15.06.22 09:44
0
0
Новый рецептор кокаина может привести к новым методам лечения зависимости

Новый рецептор кокаина может привести к новым методам лечения зависимости

Ученые из Университета Джона Хопкинса выявили неизвестный ранее механизм действия кокаина на мозг, что может открыть новые виды лечения зависимости от наркотика. Интересно, что у самцов и самок мышей он работает по-разному.

Известно, что кокаин взаимодействует с синапсами в головном мозге, предотвращая поглощение нейронами дофамина, химического нейротрансмиттера, связанного с чувством вознаграждения и удовольствия. Это заставляет дофамин накапливаться в синапсах, продлевая положительные эмоции. Это механизм, лежащий в основе того, почему люди принимают кокаин, и почему некоторые люди становятся зависимыми от него. П...
07.06.22 08:20
0
-1
Бриллианты из ядерных отходов станут батарейкой для имплантатов

Бриллианты из ядерных отходов станут батарейкой для имплантатов

Компании Arkenlight и Axorus объединились для создания прототипа первого искусственного нейрона, работающего на алмазной бета-вольтовой батарее, изготовленной из ядерных отходов. Цель состоит в разработке медицинских имплантатов с источниками энергии, которым в течение десятилетия не потребуется подзарядка.

Компания Arkenlight была сформирована исследователями из Университета Бристоля, которые разработали средства для получения кусков радиоактивных отходов с ядерных электростанций, в частности углерода-14 и трития из частей реактора, которые подвергались воздействию излучения топливного стержня, и преобразования их в бриллиантах, которые могут собирать высокоэнергетические электроны или бета-частицы,...
29.05.22 14:17
0