Ошибка!

Показать Ошибка!

Забыли пароль?

Ошибка!

Ошибка!

Скрыть Ошибка!

Скрыть Ошибка!

Забыли пароль? Напишите ваш email и мы отправим письмо с инструкциями.

Ошибка!

Обратно

Закрыть

Первое в Америке испытание CRISPR почти на 100% эффективно спустя 3 года

Первое в Америке испытание CRISPR почти на 100% эффективно спустя 3 года
Невероятные данные, представленные недавно на Конгрессе Европейской гематологической ассоциации, показали, что экспериментальная терапия редактирования генов CRISPR безопасна и эффективна в течение трех лет после лечения.


Последующие результаты получены в результате одного из самых продолжительных испытаний на людях с использованием технологии CRISPR для лечения пары редких генетических заболеваний крови.

Первое испытание на людях в Соединенных Штатах для проверки технологии редактирования генов CRISPR началось еще в 2019 году. Испытание было сосредоточено на двух редких заболеваниях крови: бета-талассемии и серповидно-клеточной анемии.

Лечение включает в себя сбор стволовых клеток из крови пациента. С помощью технологии CRISPR производится одно генетическое изменение, предназначенное для повышения уровня фетального гемоглобина в эритроцитах. Затем стволовые клетки повторно вводят пациентам.

Первоначальные результаты были необычайно многообещающими. Первые два пациента, которых лечили, были практически вылечены в течение нескольких месяцев, но оставались вопросы относительно долгосрочной эффективности.


Последующее объявление в прошлом году продолжило впечатляющие результаты лечения 22 пациентов, и все они продемонстрировали 100-процентный успех. Важно отметить, что у 7 из этих пациентов прошло 12 месяцев после первоначального лечения без снижения эффективности.

Теперь в новом выпуске данных представлены результаты 75 пациентов, получавших новаторскую терапию CRISPR, получившую название exa-cel (exagamglogene autotemcel). Из этих 75 пациентов, получавших лечение, 44 страдали трансфузионно-зависимой бета-талассемией (TDT) и 31 страдали тяжелой серповидно-клеточной анемией (СКА).

Все, кроме двух из 44 пациентов с TDT, по существу излечились от болезни, и им больше не потребовалось переливание крови. У двух пациентов с TDT, которым по-прежнему требовалось переливание крови, объем переливания уменьшился на 75 и 89 процентов соответственно. Все 31 пациент с СКА также не имели симптомов заболевания при длительном наблюдении.

Данные, которые еще предстоит опубликовать в рецензируемом журнале, также сообщают об отсутствии снижения эффективности лечения с самым длительным периодом наблюдения - 37 месяцев после начальной терапии.

«Эти надежные данные о 75 пациентах, 33 из которых наблюдались в течение одного года или более после инфузии exa-cel, еще раз демонстрируют потенциал этой экспериментальной терапии в качестве одноразового функционального лечения пациентов с трансфузионно-зависимой бета-талассемией или тяжелой серповидно-клеточной анемией», — сказала главный врач Кармен Божик из Vertex, биотехнологической компании, разрабатывающей лечение.

Испытания Фазы 3 полностью зарегистрированы и являются самыми передовыми испытаниями CRISPR в Соединенных Штатах. Исследователи надеются оценить каждого пациента с периодом наблюдения 24 месяца.

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) присвоило exa-cel статус Fast Track. Vertex надеется представить exa-cel в FDA для утверждения на рынке к концу года. Если он будет одобрен в начале 2023 года, то станет первым методом редактирования генов на основе CRISPR, который будет одобрен для общественного использования в Соединенных Штатах.

Комментарии:

Еще нет комментариев, станьте первым коментатором!
Войдите на зайт или зарегистрируйтесь, чтобы оставлять комментарии!
0
Метеориты раскрывают вероятное происхождение летучих химических веществ Земли

Метеориты раскрывают вероятное происхождение летучих химических веществ Земли

Метеориты рассказали исследователям о вероятном далеком происхождении летучих химических веществ Земли, некоторые из которых составляют строительные кирпичики жизни.

Они обнаружили, что около половины земных запасов летучего элемента цинка приходится на астероиды, происходящие из внешней части Солнечной системы — части за поясом астероидов, который включает планеты Юпитер, Сатурн и Уран. Предполагается, что из этого материала были получены и другие важные летучие вещества, такие как вода. Летучие вещества — это элементы или соединения, которые переходят из тв...
28.01.23 14:04
0
1
Впервые представлен бестопливный генератор электроэнергии от компании Neutrino Energy Group

Впервые представлен бестопливный генератор электроэнергии от компании Neutrino Energy Group

Технологическое развитие экономики и общества неразрывно связано с появлением новых материалов и исследованием их свойств, в частности наноматериалов.

Если проанализировать наиболее критичные области экономики, которые находятся сегодня в эпицентре санкций и антисанкций, - это энергоресурсы и IT, в первую очередь, разработки различных чипов. Но развитие любой из стран, в первую очередь, попадающих под различные ограничения, показывает, что не только правительста и госкомпании, но и национальный бизнес готов направлять финансовые инвестиции и ин...
27.01.23 18:23
0
0
Тороидальные винты: бесшумный переворот в воздухе и воде

Тороидальные винты: бесшумный переворот в воздухе и воде

Такие винты странной формы с витыми тороидами выглядят как революционное достижение для авиации и морского сектора. Радикально тише, чем традиционные пропеллеры как в воздухе, так и в воде, они также демонстрируют значительный прирост эффективности.

Пропеллеры предназначены для подачи воздуха или воды и использования вращательного движения для их проталкивания. В некотором смысле они являются эволюцией винта Архимеда, который использовался в Древнем Египте за тысячи лет до того, как он был описан Архимедом в 234 году до нашей эры. Однако для устройств, предназначенных для вращения, в течение очень долгого времени было мало революционных изме...
27.01.23 16:16
0
0
Внутреннее ядро Земли перестало вращаться?

Внутреннее ядро Земли перестало вращаться?

Внутренняя часть нашей планеты — очень загадочное место, и теперь ученые раскрыли новую странную тайну. Согласно новому исследованию, внутреннее ядро Земли недавно перестало вращаться относительно поверхности в рамках многолетнего цикла.

С тысячами километров горных пород на пути трудно получить хорошее представление о том, что именно происходит в центре Земли. Ученым приходится изучать его косвенно, измеряя изменения магнитного поля, древние кристаллы или то, как сейсмические волны от землетрясений распространяются сквозь разные слои. Это помогло геологам узнать новые детали, в том числе то, что ядро могло состоять из суперионног...
26.01.23 10:17
0
-1
Пробиотик может предотвратить опасную инфекцию супербактерий

Пробиотик может предотвратить опасную инфекцию супербактерий

Staphylococcus aureus — распространенный вид бактерий у людей, но может стать неприятным, если попадет в неправильную часть тела. Новое клиническое испытание показало, что пробиотик можно использовать для выборочного уничтожения популяции микробов у людей, снижая риск заражения без применения антибиотиков.

S. aureus можно найти в носу, кишечнике и на коже многих людей, и по большей части там он безвреден. Но если он попадет в рану, кровоток, легкие или куда-либо еще, где он не должен быть, то может вызвать серьезные инфекции. Что еще хуже, он становится все более устойчивым к антибиотикам, а особенно опасная форма, называемая устойчивым к метициллину S. aureus (MRSA) или «золотой стафилококк», стано...
18.01.23 12:14
0
0
Всего 6 минут энергичных упражнений в день могут сохранить здоровье мозга

Всего 6 минут энергичных упражнений в день могут сохранить здоровье мозга

Новое исследование показало, что короткие всплески упражнений повышают уровень мозгового белка, который оптимизирует когнитивное здоровье. Шесть минут интенсивных аэробных упражнений в день могут стать одним из самых эффективных способов сохранить здоровье мозга в пожилом возрасте.

Конечно, не новость, что физические упражнения имеют решающее значение для здорового старения мозга. Постоянный парад исследований за последние несколько лет выявил связь между физическими упражнениями и когнитивным здоровьем: от аэробной активности, резко улучшающей способность решать проблемы, до двухнедельных тренировок, уменьшающих последствия легких когнитивных нарушений. Но то, как именно у...
15.01.23 11:53
0
0
Большое исследование COVID находит SARS-CoV-2 по всему телу человека

Большое исследование COVID находит SARS-CoV-2 по всему телу человека

В ходе самого всестороннего исследования тканей после вскрытия, проведенного на сегодняшний день, ученые обнаружили следы вируса SARS-CoV-2 по всему телу, от мозга и сердца до глаз.

Полученные данные показывают, что вирус может вызывать стойкие инфекции во многих частях тела через несколько месяцев после первоначального заболевания, и поддерживают аргумент в пользу дальнейших исследований противовирусных препаратов в качестве возможного лечения длительного COVID. С момента появления нового коронавируса SARS-CoV-2 прошло три года, и ученые все еще работают над точным понимани...
05.01.23 14:28
0
0
Ученые поняли, как кишечные бактерии помогают набрать вес

Ученые поняли, как кишечные бактерии помогают набрать вес

Группа исследователей из Копенгагенского университета изучила микробиом, чтобы понять, какую роль кишечные бактерии могут играть в увеличении веса.

Полученные данные свидетельствуют о том, что определенные популяции бактерий более эффективно извлекают энергию из пищи, и это может быть причиной того, что некоторые люди легко набирают вес при относительно здоровом питании. За последние пару десятилетий несколько исследований обнаружили удивительную связь между ожирением и кишечным микробиомом. Например, исследования фекальной трансплантации по...
28.12.22 15:56
0