Ошибка!

Показать Ошибка!

Забыли пароль?

Ошибка!

Ошибка!

Скрыть Ошибка!

Скрыть Ошибка!

Забыли пароль? Напишите ваш email и мы отправим письмо с инструкциями.

Ошибка!

Обратно

Закрыть

Первое в Америке испытание CRISPR почти на 100% эффективно спустя 3 года

Первое в Америке испытание CRISPR почти на 100% эффективно спустя 3 года
Невероятные данные, представленные недавно на Конгрессе Европейской гематологической ассоциации, показали, что экспериментальная терапия редактирования генов CRISPR безопасна и эффективна в течение трех лет после лечения.


Последующие результаты получены в результате одного из самых продолжительных испытаний на людях с использованием технологии CRISPR для лечения пары редких генетических заболеваний крови.

Первое испытание на людях в Соединенных Штатах для проверки технологии редактирования генов CRISPR началось еще в 2019 году. Испытание было сосредоточено на двух редких заболеваниях крови: бета-талассемии и серповидно-клеточной анемии.

Лечение включает в себя сбор стволовых клеток из крови пациента. С помощью технологии CRISPR производится одно генетическое изменение, предназначенное для повышения уровня фетального гемоглобина в эритроцитах. Затем стволовые клетки повторно вводят пациентам.

Первоначальные результаты были необычайно многообещающими. Первые два пациента, которых лечили, были практически вылечены в течение нескольких месяцев, но оставались вопросы относительно долгосрочной эффективности.


Последующее объявление в прошлом году продолжило впечатляющие результаты лечения 22 пациентов, и все они продемонстрировали 100-процентный успех. Важно отметить, что у 7 из этих пациентов прошло 12 месяцев после первоначального лечения без снижения эффективности.

Теперь в новом выпуске данных представлены результаты 75 пациентов, получавших новаторскую терапию CRISPR, получившую название exa-cel (exagamglogene autotemcel). Из этих 75 пациентов, получавших лечение, 44 страдали трансфузионно-зависимой бета-талассемией (TDT) и 31 страдали тяжелой серповидно-клеточной анемией (СКА).

Все, кроме двух из 44 пациентов с TDT, по существу излечились от болезни, и им больше не потребовалось переливание крови. У двух пациентов с TDT, которым по-прежнему требовалось переливание крови, объем переливания уменьшился на 75 и 89 процентов соответственно. Все 31 пациент с СКА также не имели симптомов заболевания при длительном наблюдении.

Данные, которые еще предстоит опубликовать в рецензируемом журнале, также сообщают об отсутствии снижения эффективности лечения с самым длительным периодом наблюдения - 37 месяцев после начальной терапии.

«Эти надежные данные о 75 пациентах, 33 из которых наблюдались в течение одного года или более после инфузии exa-cel, еще раз демонстрируют потенциал этой экспериментальной терапии в качестве одноразового функционального лечения пациентов с трансфузионно-зависимой бета-талассемией или тяжелой серповидно-клеточной анемией», — сказала главный врач Кармен Божик из Vertex, биотехнологической компании, разрабатывающей лечение.

Испытания Фазы 3 полностью зарегистрированы и являются самыми передовыми испытаниями CRISPR в Соединенных Штатах. Исследователи надеются оценить каждого пациента с периодом наблюдения 24 месяца.

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) присвоило exa-cel статус Fast Track. Vertex надеется представить exa-cel в FDA для утверждения на рынке к концу года. Если он будет одобрен в начале 2023 года, то станет первым методом редактирования генов на основе CRISPR, который будет одобрен для общественного использования в Соединенных Штатах.

Комментарии:

Еще нет комментариев, станьте первым коментатором!
Войдите на зайт или зарегистрируйтесь, чтобы оставлять комментарии!
0
Причины роста популярности Астрономии и Космоса среди молодого поколения

Причины роста популярности Астрономии и Космоса среди молодого поколения

Астрономия и космос всегда привлекали внимание людей всех возрастов, но особенно ярко эта наука проявляется среди молодого поколения.

Астрономия и космос всегда привлекали внимание людей всех возрастов, но особенно ярко эта наука проявляется среди молодого поколения. Многие факторы объясняют популярность астрономии среди молодых людей: от увлекательных открытий в области космоса до влияния культурных произведений. Сериалы, фильмы и другие произведения искусства о космических приключениях играют значительную роль в формировании ...
25.02.24 17:55
0
2
e-Learning в цифрах: 6 общих фактов, много данных и прогнозы на ближайшее будущее

e-Learning в цифрах: 6 общих фактов, много данных и прогнозы на ближайшее будущее

e-Learning – это обучение с помощью цифровых технологий (Интернета, электронных устройств и специальных программ). Процесс можно организовать в аудиториях или удалённо, одновременно для целой группы или по гибкому графику для каждого.

e-Learning – это обучение с помощью цифровых технологий (Интернета, электронных устройств и специальных программ). Процесс можно организовать в аудиториях или удалённо, одновременно для целой группы или по гибкому графику для каждого. Ранее эта система была не популярна. Затем вспыхнул COVID-19, и все перешли на «удалёнку»: школы, ВУЗы, компании. Электронное обучение стало нужным в глобальном мас...
28.12.23 18:10
0
6
Энергорезонатор Neutrino Power Cube - электроэнергия под воздействием невидимого спектра излучений

Энергорезонатор Neutrino Power Cube - электроэнергия под воздействием невидимого спектра излучений

Следующим этапом на пути к отказу от ископаемого топлива станут, вероятнее всего, энергетические технологии, связанные с возможностью преобразования энергии полей материи Луи де Бройля, обладающих корпускулярно-волновыми свойствами, в электрический ток.

Следующим этапом на пути к отказу от ископаемого топлива станут, вероятнее всего, энергетические технологии, связанные с возможностью преобразования энергии полей материи Луи де Бройля, обладающих корпускулярно-волновыми свойствами, в электрический ток. Это одно из перспективных направлений в науке, дающее серьёзный шанс диверсифицировать способы получения электроэнергии, а более конкретно, одно и...
30.09.23 06:25
0
11
Возобновляются работы по возведению грандиозного километрового небоскреба

Возобновляются работы по возведению грандиозного километрового небоскреба

Для архитектуры Саудовской Аравии 2023 год оказался просто невероятным. Сначала страна подтвердила, что строительство 170-километрового (105 миль) здания The Line будет продолжено, затем раскрыла планы строительства кубовидной башни, способной вместить 20 зданий Empire State Buildings.

Теперь страна возобновила реализацию своего амбициозного плана по строительству нового самого высокого здания в мире - башни Джидда. С момента завершения строительства в 2010 году дубайская башня Бурдж-Халифа (Burj Khalifa), высота которой составляет 828 м (2 717 футов), остается самым высоким рукотворным сооружением в мире. Хотя окончательная высота башни Джидда пока неизвестна, но она значитель...
22.09.23 09:06
0
0
Лауреаты Шнобелевской премии 2023 года: празднование глупой стороны науки

Лауреаты Шнобелевской премии 2023 года: празднование глупой стороны науки

Нобелевская премия - главная награда в области науки, присуждаемая тем, кто "принес наибольшую пользу человечеству". Ig Nobel Prize, напротив, отмечает самые тривиальные и нелепые вещи, которые изучали наши лучшие и талантливые ученые.

Сегодня завершилась 33-я ежегодная церемония вручения Ig Nobel Prizes, которая в этом году полностью проходила в режиме онлайн-трансляции и сопровождалась отвратительными спецэффектами, самой нарочито жалкой в мире живой музыкой, десятками ученых с явно неоднозначным отношением ко всему происходящему и множеством дурацких шляп. Лауреаты премии 2023 года - это эксперты мирового уровня, которые про...
15.09.23 19:52
0
0
Имплантат, доставляющий лекарственные препараты, препятствует образованию рубцовой ткани

Имплантат, доставляющий лекарственные препараты, препятствует образованию рубцовой ткани

Известно о множестве медицинских имплантатов, дозирующих лекарственные препараты, но у большинства из них есть один и тот же недостаток - они в конечном итоге покрываются рубцовой тканью. Экспериментальная новинка позволяет избежать этой проблемы, поскольку меняет форму по мере формирования ткани.

Обычно иммунная система регистрирует электронный имплантат как инородное тело и реагирует на него, заключая в рубцовую ткань для изоляции. К сожалению, эта ткань закупоривает порты, через которые в устройство поступают лекарственные препараты, что в конечном итоге делает его бесполезным. Группа ученых из Университета Голуэя (Шотландия) и Массачусетского технологического института решила изменить ...
03.09.23 12:53
0
1
Антиоксиданты стимулируют рост и метастазирование рака

Антиоксиданты стимулируют рост и метастазирование рака

Новое исследование показало, что антиоксиданты, такие как витамины С и Е, активируют механизм, стимулирующий рост новых кровеносных сосудов в раковых опухолях, способствуя их росту и распространению. По словам исследователей, полученные результаты указывают на потенциальный риск приема антиоксидантных добавок, когда в них нет необходимости.

Для роста и метастазирования раковые опухоли нуждаются в постоянном притоке крови, богатой кислородом и питательными веществами. А для этого необходимо образование новых кровеносных сосудов из уже существующих - процесс ангиогенеза. Когда ткани испытывают недостаток кислорода (гипоксию), раковые клетки в пораженной области посылают химические сигналы, заставляющие эндотелиальные клетки, выстилающи...
02.09.23 14:00
0
1
Ген «долголетия» голого землекопа продлевает продолжительность жизни и здоровье мышей

Ген «долголетия» голого землекопа продлевает продолжительность жизни и здоровье мышей

Он весит около 30 грамм, проводит свою жизнь под землей в Африке к югу от Сахары и вряд ли попадет в шорт-лист каких-либо милых календарей с животными, но голый землекоп продолжает демонстрировать ученым, что под его бледным окрасом скрывается невероятная устойчивая к старению морщинистая кожа.

Ученые из Рочестерского университета некоторое время держали под прицелом голого землекопа (Heterocephalus glaber), предварительно выяснив, как его уникальные механизмы клеточного старения закладывают основу для долгой жизни – до 41 года, в течение которой самки также остаются фертильными и устойчивыми к возрастным заболеваниям. Основываясь на этих знаниях, исследователи генетически модифицировал...
24.08.23 19:04
1