Ошибка!

Показать Ошибка!

Забыли пароль?

Ошибка!

Ошибка!

Скрыть Ошибка!

Скрыть Ошибка!

Забыли пароль? Напишите ваш email и мы отправим письмо с инструкциями.

Ошибка!

Обратно

Закрыть

Первое в Америке испытание CRISPR почти на 100% эффективно спустя 3 года

Первое в Америке испытание CRISPR почти на 100% эффективно спустя 3 года
Невероятные данные, представленные недавно на Конгрессе Европейской гематологической ассоциации, показали, что экспериментальная терапия редактирования генов CRISPR безопасна и эффективна в течение трех лет после лечения.


Последующие результаты получены в результате одного из самых продолжительных испытаний на людях с использованием технологии CRISPR для лечения пары редких генетических заболеваний крови.

Первое испытание на людях в Соединенных Штатах для проверки технологии редактирования генов CRISPR началось еще в 2019 году. Испытание было сосредоточено на двух редких заболеваниях крови: бета-талассемии и серповидно-клеточной анемии.

Лечение включает в себя сбор стволовых клеток из крови пациента. С помощью технологии CRISPR производится одно генетическое изменение, предназначенное для повышения уровня фетального гемоглобина в эритроцитах. Затем стволовые клетки повторно вводят пациентам.

Первоначальные результаты были необычайно многообещающими. Первые два пациента, которых лечили, были практически вылечены в течение нескольких месяцев, но оставались вопросы относительно долгосрочной эффективности.


Последующее объявление в прошлом году продолжило впечатляющие результаты лечения 22 пациентов, и все они продемонстрировали 100-процентный успех. Важно отметить, что у 7 из этих пациентов прошло 12 месяцев после первоначального лечения без снижения эффективности.

Теперь в новом выпуске данных представлены результаты 75 пациентов, получавших новаторскую терапию CRISPR, получившую название exa-cel (exagamglogene autotemcel). Из этих 75 пациентов, получавших лечение, 44 страдали трансфузионно-зависимой бета-талассемией (TDT) и 31 страдали тяжелой серповидно-клеточной анемией (СКА).

Все, кроме двух из 44 пациентов с TDT, по существу излечились от болезни, и им больше не потребовалось переливание крови. У двух пациентов с TDT, которым по-прежнему требовалось переливание крови, объем переливания уменьшился на 75 и 89 процентов соответственно. Все 31 пациент с СКА также не имели симптомов заболевания при длительном наблюдении.

Данные, которые еще предстоит опубликовать в рецензируемом журнале, также сообщают об отсутствии снижения эффективности лечения с самым длительным периодом наблюдения - 37 месяцев после начальной терапии.

«Эти надежные данные о 75 пациентах, 33 из которых наблюдались в течение одного года или более после инфузии exa-cel, еще раз демонстрируют потенциал этой экспериментальной терапии в качестве одноразового функционального лечения пациентов с трансфузионно-зависимой бета-талассемией или тяжелой серповидно-клеточной анемией», — сказала главный врач Кармен Божик из Vertex, биотехнологической компании, разрабатывающей лечение.

Испытания Фазы 3 полностью зарегистрированы и являются самыми передовыми испытаниями CRISPR в Соединенных Штатах. Исследователи надеются оценить каждого пациента с периодом наблюдения 24 месяца.

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) присвоило exa-cel статус Fast Track. Vertex надеется представить exa-cel в FDA для утверждения на рынке к концу года. Если он будет одобрен в начале 2023 года, то станет первым методом редактирования генов на основе CRISPR, который будет одобрен для общественного использования в Соединенных Штатах.

Комментарии:

Еще нет комментариев, станьте первым коментатором!
Войдите на зайт или зарегистрируйтесь, чтобы оставлять комментарии!
0
Хаббл обнаружил экран, защищающий пару карликовых галактик

Хаббл обнаружил экран, защищающий пару карликовых галактик

В течение миллиардов лет крупнейшие галактики-спутники Млечного Пути — Большое и Малое Магеллановы Облака — совершали опасные трюки. Вращаясь друг вокруг друга по мере того, как притягивались к нашей галактике, они начали распутываться, оставляя за собой следы газообразных обломков.

И все же, к удивлению астрономов, эти карликовые галактики остаются нетронутыми, и в них продолжается бурное звездообразование. «Многие люди изо всех сил пытались объяснить, как потоки материала могли оказаться там», — сказал Дханеш Кришнарао, доцент Колорадского колледжа. «Если газ был удален из этих галактик, как они все еще формируют звезды?» С помощью данных космического телескопа Хаббла НАС...
29.09.22 07:23
0
1
Китайские астрономы обнаружили более 1600 новых звездных скоплений

Китайские астрономы обнаружили более 1600 новых звездных скоплений

Анализируя данные со спутника Gaia, астрономы из Китайского западного педагогического университета обнаружили 1656 новых звездных скоплений в галактике Млечный Путь.

В общем случае звездные скопления представляют собой большие гравитационно связанные группы звезд. Они воспринимаются как важные лаборатории для изучения эволюции звезд и самих скоплений. Звездные скопления также являются хорошими трассерами для изучения структуры Млечного Пути. По оценкам, Млечный Путь может содержать около 100 000 звездных скоплений. Исследователи предполагают, что многие неотк...
28.09.22 07:15
0
0
Зонд DART успешно врезался в астероид

Зонд DART успешно врезался в астероид

Это был очень эмоциональный день для команды DART. Персонал миссий космических кораблей редко радуется словам «потеря сигнала», но сегодня именно это и произошло.

Члены команды отмечают успешное воздействие зонда НАСА Double Asteroid Redirection Test (DART), который врезался в астероид Диморфос сегодня ночью (27 сентября) в 01:14 по Гринвичу, как и планировалось. Миссия была разработана для оценки потенциального метода планетарной защиты: если астрономы когда-либо обнаружат большой астероид, который может столкнуться с Землей, люди смогут избежать катастроф...
27.09.22 07:14
0
2
Нептун и кольца сияют на фотографиях от нового космического телескопа

Нептун и кольца сияют на фотографиях от нового космического телескопа

Наилучший вид Нептуна и его колец за последние несколько десятилетий.

В среду НАСА опубликовало новые снимки самой удаленной планеты Солнечной системы, сделанные космическим телескопом Джеймса Уэбба. На снимках, сделанных в июле, видны не только тонкие кольца Нептуна, но и слабые пылевые полосы, никогда ранее не наблюдаемые в инфракрасном диапазоне, а также 7 из 14 известных спутников. Уэбб уже показал Юпитер во всей красе в серии свежих фотографий, опубликованных ...
25.09.22 10:36
0
0
Исследование метаболизма показало, что «совы» более восприимчивы к диабету и сердечным заболеваниям

Исследование метаболизма показало, что «совы» более восприимчивы к диабету и сердечным заболеваниям

Исследователи из Университета Рутгерса провели тщательное исследование метаболических различий между «совами» и «жаворонками», и обнаружили, что предпочитающие поздно ложиться спать могут подвергаться большему риску диабета 2 типа и сердечных заболеваний.

Вы полуночник? Может быть, вы работаете лучше по вечерам и, естественно, поздно ложитесь спать. Неофициально вы известны как сова - кто-то, кто тяготеет к циркадным ритмам, немного не синхронизированным с большинством людей. Исследования показали, что у сов часто наблюдается более высокий уровень диабета и неврологических расстройств. Большое исследование, отслеживающее полмиллиона человек в тече...
21.09.22 09:49
0
1
Лекарство для борьбы с раком упаковывают в стеклянный пузырь

Лекарство для борьбы с раком упаковывают в стеклянный пузырь

Доставка лекарств от рака в нужное место в нужном количестве — вечная проблема для ученых-медиков, но команда исследователей предложила многообещающую новую технологию в этой области.

Группа ученых из Калифорнийского университета в Лос-Анджелесе продемонстрировала новый тип системы наночастиц, которая надежно переносит один тип лекарства для борьбы с раком внутри полого стеклянного ядра, а второй препарат может быть пропущен через внешнюю поверхность для нанесения мощного удара.В основе новой системы доставки лекарств команды лежат крошечные наночастицы кремнезема, которые прев...
15.09.22 08:39
0
0
Мед манука поможет вылечить смертельную лекарственно-устойчивую легочную инфекцию

Мед манука поможет вылечить смертельную лекарственно-устойчивую легочную инфекцию

Потенциальное новое лечение, сочетающее натуральный мед манука с широко используемым лекарством, было разработано учеными из Астонского университета для лечения потенциально смертельной инфекции легких и значительного уменьшения побочных эффектов одного из текущих лекарств, используемых для ее лечения.

Выводы, опубликованные в журнале Microbiology, показывают, что ученые из группы исследований микобактерий в Колледже здравоохранения и наук о жизни Астонского университета смогли объединить мед манука и лекарство амикацин в лабораторной форме для распыления для лечения вредной бактериальной инфекции легких Mycobacterium abscessus.Давно известно, что мед манука обладает широким спектром лечебных св...
08.09.22 07:10
0
2
Комбинация экспериментальных препаратов останавливает рост смертельного рака легких у мышей

Комбинация экспериментальных препаратов останавливает рост смертельного рака легких у мышей

Мелкоклеточный рак легкого является одной из самых смертоносных форм заболевания, но теперь у ученых может появиться новый многообещающий способ лечения. Комбинируя новое лекарство с устаревшим, ученые смогли остановить рост опухолей у мышей.

Наиболее часто встречающийся у курильщиков мелкоклеточный рак легкого (МРЛ) представляет собой агрессивную форму заболевания с низкой выживаемостью. Хотя химиотерапия вначале эффективна, рак может быстро развить устойчивость к лекарствам, что приведет к рецидиву и прогрессированию заболевания. Для нового исследования ученые из Вашингтонского университета в Сент-Луисе, Университета Гренобль-Альп и...
06.09.22 08:47
0