Ошибка!

Показать Ошибка!

Забыли пароль?

Ошибка!

Ошибка!

Скрыть Ошибка!

Скрыть Ошибка!

Забыли пароль? Напишите ваш email и мы отправим письмо с инструкциями.

Ошибка!

Обратно

Закрыть

Первое в Америке испытание CRISPR почти на 100% эффективно спустя 3 года

Первое в Америке испытание CRISPR почти на 100% эффективно спустя 3 года
Невероятные данные, представленные недавно на Конгрессе Европейской гематологической ассоциации, показали, что экспериментальная терапия редактирования генов CRISPR безопасна и эффективна в течение трех лет после лечения.


Последующие результаты получены в результате одного из самых продолжительных испытаний на людях с использованием технологии CRISPR для лечения пары редких генетических заболеваний крови.

Первое испытание на людях в Соединенных Штатах для проверки технологии редактирования генов CRISPR началось еще в 2019 году. Испытание было сосредоточено на двух редких заболеваниях крови: бета-талассемии и серповидно-клеточной анемии.

Лечение включает в себя сбор стволовых клеток из крови пациента. С помощью технологии CRISPR производится одно генетическое изменение, предназначенное для повышения уровня фетального гемоглобина в эритроцитах. Затем стволовые клетки повторно вводят пациентам.

Первоначальные результаты были необычайно многообещающими. Первые два пациента, которых лечили, были практически вылечены в течение нескольких месяцев, но оставались вопросы относительно долгосрочной эффективности.


Последующее объявление в прошлом году продолжило впечатляющие результаты лечения 22 пациентов, и все они продемонстрировали 100-процентный успех. Важно отметить, что у 7 из этих пациентов прошло 12 месяцев после первоначального лечения без снижения эффективности.

Теперь в новом выпуске данных представлены результаты 75 пациентов, получавших новаторскую терапию CRISPR, получившую название exa-cel (exagamglogene autotemcel). Из этих 75 пациентов, получавших лечение, 44 страдали трансфузионно-зависимой бета-талассемией (TDT) и 31 страдали тяжелой серповидно-клеточной анемией (СКА).

Все, кроме двух из 44 пациентов с TDT, по существу излечились от болезни, и им больше не потребовалось переливание крови. У двух пациентов с TDT, которым по-прежнему требовалось переливание крови, объем переливания уменьшился на 75 и 89 процентов соответственно. Все 31 пациент с СКА также не имели симптомов заболевания при длительном наблюдении.

Данные, которые еще предстоит опубликовать в рецензируемом журнале, также сообщают об отсутствии снижения эффективности лечения с самым длительным периодом наблюдения - 37 месяцев после начальной терапии.

«Эти надежные данные о 75 пациентах, 33 из которых наблюдались в течение одного года или более после инфузии exa-cel, еще раз демонстрируют потенциал этой экспериментальной терапии в качестве одноразового функционального лечения пациентов с трансфузионно-зависимой бета-талассемией или тяжелой серповидно-клеточной анемией», — сказала главный врач Кармен Божик из Vertex, биотехнологической компании, разрабатывающей лечение.

Испытания Фазы 3 полностью зарегистрированы и являются самыми передовыми испытаниями CRISPR в Соединенных Штатах. Исследователи надеются оценить каждого пациента с периодом наблюдения 24 месяца.

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) присвоило exa-cel статус Fast Track. Vertex надеется представить exa-cel в FDA для утверждения на рынке к концу года. Если он будет одобрен в начале 2023 года, то станет первым методом редактирования генов на основе CRISPR, который будет одобрен для общественного использования в Соединенных Штатах.

Комментарии:

Еще нет комментариев, станьте первым коментатором!
Войдите на зайт или зарегистрируйтесь, чтобы оставлять комментарии!
1
Техника Lenovo: надежность и долговечность при эксплуатации

Техника Lenovo: надежность и долговечность при эксплуатации

Покупка технического устройства - это процесс, в котором важно учитывать различные нюансы, напрямую связанные с базовыми характеристиками приспособления и его функциональностью.

Покупка технического устройства - это процесс, в котором важно учитывать различные нюансы, напрямую связанные с базовыми характеристиками приспособления и его функциональностью. Если речь о необходимости инвестировать свободные средства в обновление техники дома или в офисе, то тут лучше всего обращать внимание на изделия известных брендов. Технические приспособления с экономией места на располож...
15.07.24 05:25
0
2
Лучшие модели наушников JBL: обзор и характеристики

Лучшие модели наушников JBL: обзор и характеристики

JBL наушники широко известны высоким качеством звука и надёжностью, благодаря чему они завоевали доверие различных категорий пользователей — от меломанов до спортсменов.

JBL наушники широко известны высоким качеством звука и надёжностью, благодаря чему они завоевали доверие различных категорий пользователей — от меломанов до спортсменов. В этой статье мы представим подробный обзор лучших моделей наушников JBL и расскажем об их ключевых характеристиках, преимуществах и потенциальных недостатках. JBL Live 650BTNC: активное шумоподавление Наушники JBL Live 650BTNC ...
03.07.24 18:49
0
15
Причины роста популярности Астрономии и Космоса среди молодого поколения

Причины роста популярности Астрономии и Космоса среди молодого поколения

Астрономия и космос всегда привлекали внимание людей всех возрастов, но особенно ярко эта наука проявляется среди молодого поколения.

Астрономия и космос всегда привлекали внимание людей всех возрастов, но особенно ярко эта наука проявляется среди молодого поколения. Многие факторы объясняют популярность астрономии среди молодых людей: от увлекательных открытий в области космоса до влияния культурных произведений. Сериалы, фильмы и другие произведения искусства о космических приключениях играют значительную роль в формировании ...
25.02.24 17:55
0
3
e-Learning в цифрах: 6 общих фактов, много данных и прогнозы на ближайшее будущее

e-Learning в цифрах: 6 общих фактов, много данных и прогнозы на ближайшее будущее

e-Learning – это обучение с помощью цифровых технологий (Интернета, электронных устройств и специальных программ). Процесс можно организовать в аудиториях или удалённо, одновременно для целой группы или по гибкому графику для каждого.

e-Learning – это обучение с помощью цифровых технологий (Интернета, электронных устройств и специальных программ). Процесс можно организовать в аудиториях или удалённо, одновременно для целой группы или по гибкому графику для каждого. Ранее эта система была не популярна. Затем вспыхнул COVID-19, и все перешли на «удалёнку»: школы, ВУЗы, компании. Электронное обучение стало нужным в глобальном мас...
28.12.23 18:10
0
2
Лауреаты Шнобелевской премии 2023 года: празднование глупой стороны науки

Лауреаты Шнобелевской премии 2023 года: празднование глупой стороны науки

Нобелевская премия - главная награда в области науки, присуждаемая тем, кто "принес наибольшую пользу человечеству". Ig Nobel Prize, напротив, отмечает самые тривиальные и нелепые вещи, которые изучали наши лучшие и талантливые ученые.

Сегодня завершилась 33-я ежегодная церемония вручения Ig Nobel Prizes, которая в этом году полностью проходила в режиме онлайн-трансляции и сопровождалась отвратительными спецэффектами, самой нарочито жалкой в мире живой музыкой, десятками ученых с явно неоднозначным отношением ко всему происходящему и множеством дурацких шляп. Лауреаты премии 2023 года - это эксперты мирового уровня, которые про...
15.09.23 19:52
0
0
Имплантат, доставляющий лекарственные препараты, препятствует образованию рубцовой ткани

Имплантат, доставляющий лекарственные препараты, препятствует образованию рубцовой ткани

Известно о множестве медицинских имплантатов, дозирующих лекарственные препараты, но у большинства из них есть один и тот же недостаток - они в конечном итоге покрываются рубцовой тканью. Экспериментальная новинка позволяет избежать этой проблемы, поскольку меняет форму по мере формирования ткани.

Обычно иммунная система регистрирует электронный имплантат как инородное тело и реагирует на него, заключая в рубцовую ткань для изоляции. К сожалению, эта ткань закупоривает порты, через которые в устройство поступают лекарственные препараты, что в конечном итоге делает его бесполезным. Группа ученых из Университета Голуэя (Шотландия) и Массачусетского технологического института решила изменить ...
03.09.23 12:53
0
1
Антиоксиданты стимулируют рост и метастазирование рака

Антиоксиданты стимулируют рост и метастазирование рака

Новое исследование показало, что антиоксиданты, такие как витамины С и Е, активируют механизм, стимулирующий рост новых кровеносных сосудов в раковых опухолях, способствуя их росту и распространению. По словам исследователей, полученные результаты указывают на потенциальный риск приема антиоксидантных добавок, когда в них нет необходимости.

Для роста и метастазирования раковые опухоли нуждаются в постоянном притоке крови, богатой кислородом и питательными веществами. А для этого необходимо образование новых кровеносных сосудов из уже существующих - процесс ангиогенеза. Когда ткани испытывают недостаток кислорода (гипоксию), раковые клетки в пораженной области посылают химические сигналы, заставляющие эндотелиальные клетки, выстилающи...
02.09.23 14:00
0
2
Ген «долголетия» голого землекопа продлевает продолжительность жизни и здоровье мышей

Ген «долголетия» голого землекопа продлевает продолжительность жизни и здоровье мышей

Он весит около 30 грамм, проводит свою жизнь под землей в Африке к югу от Сахары и вряд ли попадет в шорт-лист каких-либо милых календарей с животными, но голый землекоп продолжает демонстрировать ученым, что под его бледным окрасом скрывается невероятная устойчивая к старению морщинистая кожа.

Ученые из Рочестерского университета некоторое время держали под прицелом голого землекопа (Heterocephalus glaber), предварительно выяснив, как его уникальные механизмы клеточного старения закладывают основу для долгой жизни – до 41 года, в течение которой самки также остаются фертильными и устойчивыми к возрастным заболеваниям. Основываясь на этих знаниях, исследователи генетически модифицировал...
24.08.23 19:04
1