Первое в Америке испытание CRISPR почти на 100% эффективно спустя 3 года

Последующие результаты получены в результате одного из самых продолжительных испытаний на людях с использованием технологии CRISPR для лечения пары редких генетических заболеваний крови.

Первое испытание на людях в Соединенных Штатах для проверки технологии редактирования генов CRISPR началось еще в 2019 году. Испытание было сосредоточено на двух редких заболеваниях крови: бета-талассемии и серповидно-клеточной анемии.

Лечение включает в себя сбор стволовых клеток из крови пациента. С помощью технологии CRISPR производится одно генетическое изменение, предназначенное для повышения уровня фетального гемоглобина в эритроцитах. Затем стволовые клетки повторно вводят пациентам.

Первоначальные результаты были необычайно многообещающими. Первые два пациента, которых лечили, были практически вылечены в течение нескольких месяцев, но оставались вопросы относительно долгосрочной эффективности.

Последующее объявление в прошлом году продолжило впечатляющие результаты лечения 22 пациентов, и все они продемонстрировали 100-процентный успех. Важно отметить, что у 7 из этих пациентов прошло 12 месяцев после первоначального лечения без снижения эффективности.

Теперь в новом выпуске данных представлены результаты 75 пациентов, получавших новаторскую терапию CRISPR, получившую название exa-cel (exagamglogene autotemcel). Из этих 75 пациентов, получавших лечение, 44 страдали трансфузионно-зависимой бета-талассемией (TDT) и 31 страдали тяжелой серповидно-клеточной анемией (СКА).

Все, кроме двух из 44 пациентов с TDT, по существу излечились от болезни, и им больше не потребовалось переливание крови. У двух пациентов с TDT, которым по-прежнему требовалось переливание крови, объем переливания уменьшился на 75 и 89 процентов соответственно. Все 31 пациент с СКА также не имели симптомов заболевания при длительном наблюдении.

Данные, которые еще предстоит опубликовать в рецензируемом журнале, также сообщают об отсутствии снижения эффективности лечения с самым длительным периодом наблюдения - 37 месяцев после начальной терапии.

«Эти надежные данные о 75 пациентах, 33 из которых наблюдались в течение одного года или более после инфузии exa-cel, еще раз демонстрируют потенциал этой экспериментальной терапии в качестве одноразового функционального лечения пациентов с трансфузионно-зависимой бета-талассемией или тяжелой серповидно-клеточной анемией», — сказала главный врач Кармен Божик из Vertex, биотехнологической компании, разрабатывающей лечение.

Испытания Фазы 3 полностью зарегистрированы и являются самыми передовыми испытаниями CRISPR в Соединенных Штатах. Исследователи надеются оценить каждого пациента с периодом наблюдения 24 месяца.

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) присвоило exa-cel статус Fast Track. Vertex надеется представить exa-cel в FDA для утверждения на рынке к концу года. Если он будет одобрен в начале 2023 года, то станет первым методом редактирования генов на основе CRISPR, который будет одобрен для общественного использования в Соединенных Штатах.