Ошибка!

Показать Ошибка!

Забыли пароль?

Ошибка!

Ошибка!

Скрыть Ошибка!

Скрыть Ошибка!

Забыли пароль? Напишите ваш email и мы отправим письмо с инструкциями.

Ошибка!

Обратно

Закрыть

Ученые справились с мышечной дистрофией у свиней

Ученые справились с мышечной дистрофией у свиней
Исследователям в Германии удалось использовать инструмент редактирования генов CRISPR для коррекции мышечной дистрофии у свиней, что приближает лечение к испытаниям на людях.


Мышечная дистрофия Дюшенна (МДД) - одно из наиболее распространенных и наиболее разрушительных заболеваний мышц, значительно снижающих качество и продолжительность жизни пациентов. Белок дистрофин необходим мышцам для регенерации, но у людей с МДД есть генетическая мутация, которая удалила ген, производящий дистрофин. Это означает, что больные дети начинают проявлять симптомы мышечной слабости к пяти годам, теряют способность ходить примерно к 12 годам и редко доживают до 30 лет.

Поскольку это генетическое заболевание, МДД становится основной целью лечения с помощью инструмента редактирования генов CRISPR. Эта система ценится за свою способность вырезать проблемные гены и заменять их более полезными, и была применена для лечения рака, ВИЧ и форм слепоты.

В экспериментах на свиньях исследователи использовали CRISPR для исправления дефектного гена дистрофина. Это позволило свиньям снова производить белки дистрофина - хотя они были короче, чем обычно, но стабильными и функциональными. Это улучшило мышечную функцию и продолжительность жизни животных и уменьшило вероятность возникновения нерегулярного сердцебиения.

Это лечение позволяет избежать одной из основных проблем редактирования генов CRISPR - кратковременности. Большинство клеток в организме отмирают в какой-то момент и заменяются другими клетками того же типа, поэтому отредактированные в конечном итоге просто исчезают, что делает лечение неэффективным. Но сердечные и мышечные (миокардиальные) клетки долгоживущие, поэтому, выполняя правки в них, эффекты будут сохраняться намного дольше.


«Половина всех клеток миокарда остается функциональной с рождения и на протяжении всего жизненного цикла человека», - говорит ведущий автор исследования Кристиан Купатт. – «Геном клетки используется для биосинтеза белка, пока клетка жива, и как только терапия затронута клетку, она остается исправленной. Поэтому, если мы изменим геном клетки миокарда, коррекция будет долгосрочной, в отличие от результатов предыдущих методов».

Предыдущие эксперименты использовали CRISPR для коррекции МДД - он был протестирован на мышах в 2014 году и на собаках в 2017 году - но это исследование знаменует собой первый раз, когда лечение протестировано на свиньях. Эти животные биологически намного ближе к людям, поэтому команда говорит, что новая модель - важный шаг к клиническим испытаниям генной терапии МДД.

Исследование было опубликовано в журнале Nature Medicine.

Комментарии:

Еще нет комментариев, станьте первым коментатором!
Войдите на зайт или зарегистрируйтесь, чтобы оставлять комментарии!
1
Переработанные отходы целлюлозных заводов придают цементу прочность и эластичность

Переработанные отходы целлюлозных заводов придают цементу прочность и эластичность

Целлюлозные заводы производят значительное количество отходов, и ученые довольно творчески подходят к тому, как их можно использовать.

Последний пример исходит от исследователей Университета Британской Колумбии (UBC), которые использовали отходы целлюлозного завода в качестве наполнителя для цемента, который оказался более прочным и устойчивым. Отходы, лежащие в основе этого прорыва, известны как зола уноса целлюлозных заводов (PFA), которую целлюлозно-бумажная промышленность Северной Америки производит более миллиона тонн ежего...
11.04.21 16:09
0
-1
Вертолет Ingenuity готов к первому полету на Марсе

Вертолет Ingenuity готов к первому полету на Марсе

Летательный аппарат НАСА может совершить свой первый полет над Красной планетой в течение двух дней после успешного первоначального испытания роторов, сообщило в пятницу космическое агентство США.

Текущий план первой в истории попытки управляемого полета на другой планете заключается в том, чтобы 1,8 килограммовый вертолет Ingenuity взлетел с марсианского кратера Джезеро в воскресенье в 22:54 по восточному времени США (05:54 по мск в понедельник) и зависнуть на высоте 3 метров над поверхностью в течение получаса, сообщило НАСА. «С вертолетом все хорошо», - сказал Тим Кэнхэм, руководитель о...
10.04.21 16:05
0
0
Ежегодно на Землю падает более 5000 тонн внеземной пыли

Ежегодно на Землю падает более 5000 тонн внеземной пыли

Ежегодно наша планета сталкивается с пылью комет и астероидов. Частицы межпланетной пыли проходят через атмосферу и порождают падающие звезды. Некоторые из них достигают земли в виде микрометеоритов.

Международная программа, проводимая в течение почти 20 лет учеными из CNRS, Университета Париж-Сакле и Национального музея естественной истории при поддержке Французского полярного института, определила, что 5200 тонн микрометеоритов в год достигают земли. Исследование будет опубликовано в журнале Earth & Planetary Science Letters. Микрометеориты всегда падали на нашу планету. Частицы межплан...
09.04.21 16:41
0
1
Химический отпечаток первой транзитной экзопланеты показал ее далекое место рождения

Химический отпечаток первой транзитной экзопланеты показал ее далекое место рождения

Астрономы нашли доказательства, что первая экзопланета, идентифицированная как проходящая перед звездой, могла мигрировать на близкую орбиту со звездой от своего первоначального места рождения.

Анализ атмосферы планеты, проведенный группой ученых из Университета Уорвика, позволил идентифицировать химический отпечаток планеты, которая сформировалась гораздо дальше от своего солнца, чем она находится в настоящее время. Это подтверждает предыдущее мнение о том, что планета переместилась в свое текущее положение после формирования, всего на 7 миллионов км от своего Солнца или эквивалент 1/20...
08.04.21 14:55
0
0
Исследование гормона стресса помогает в лечении выпадения волос

Исследование гормона стресса помогает в лечении выпадения волос

Стресс влияет на человеческий организм по-разному.

Одно из исследований Гарварда в прошлом году продемонстрировало, как он может привести к преждевременному поседению волос, и это всего лишь один из примеров этого явления. Те же исследователи расширили этот вопрос в новой статье, в которой подробно описывается, как гормоны стресса подавляют регенеративные способности волосяных фолликулов, что расширяет наши знания о выпадении волос и открывает нов...
04.04.21 18:25
0
1
Вакцина против рака мозга прошла первую фазу испытаний на людях

Вакцина против рака мозга прошла первую фазу испытаний на людях

Получены многообещающие результаты 1 фазы испытаний на людях новой вакцины, разработанной для помощи иммунной системе пациента лучше воздействовать на опухоли головного мозга.

Данные свидетельствуют о том, что экспериментальная вакцина безопасна и стимулирует значительный иммунный ответ, замедляющий прогрессирование опухоли. В настоящее время планируется более крупное испытание второй фазы. Диффузные глиомы - это особенно сложный для лечения вид рака головного мозга. Они могут распространяться по мозгу, что затрудняет их легкое устранение с помощью традиционной хирурги...
28.03.21 16:47
0
0
IBM разрабатывает искусственный интеллект, чтобы изобрести новые антибиотики

IBM разрабатывает искусственный интеллект, чтобы изобрести новые антибиотики

За нынешней пандемией COVID-19 нависла еще одна серьезная угроза общественному здоровью - рост числа устойчивых к антибиотикам «супербактерий».

Чтобы переломить ситуацию, нужны новые антибиотики, но их разработка требует времени. Теперь IBM Research задействовала ИИ для решения этой задачи, и очень быстро получила два многообещающих новых кандидата в лекарства. Открытие пенициллина было одним из самых важных научных открытий 20-го века, поскольку ранее смертельные инфекции стали легко поддающимися лечению. Но спустя десятилетия эти преим...
11.03.21 19:36
0
6
Поражение головного мозга у пациентов с Covid-19

Поражение головного мозга у пациентов с Covid-19

В ходе углубленного исследования того, как COVID-19 влияет на мозг пациента, исследователи Национального института здравоохранения США постоянно выявляли признаки повреждений, вызванных истончением и протеканием кровеносных сосудов головного мозга в образцах тканей пациентов, умерших вскоре после заражения болезнью.

Кроме того, они не обнаружили никаких признаков SARS-CoV-2 в образцах тканей, предполагая, что повреждение не было вызвано прямой вирусной атакой на мозг. «Мы обнаружили, что мозг пациентов, инфицированных SARS-CoV-2, может быть восприимчив к повреждению микрососудов. Наши результаты показывают, что это может быть вызвано воспалительной реакцией организма на вирус», - сказала Авиндра Нат, доктор...
04.01.21 17:30
0