Ошибка!

Показать Ошибка!

Забыли пароль?

Ошибка!

Ошибка!

Скрыть Ошибка!

Скрыть Ошибка!

Забыли пароль? Напишите ваш email и мы отправим письмо с инструкциями.

Ошибка!

Обратно

Закрыть

Ученые справились с мышечной дистрофией у свиней

Ученые справились с мышечной дистрофией у свиней
Исследователям в Германии удалось использовать инструмент редактирования генов CRISPR для коррекции мышечной дистрофии у свиней, что приближает лечение к испытаниям на людях.


Мышечная дистрофия Дюшенна (МДД) - одно из наиболее распространенных и наиболее разрушительных заболеваний мышц, значительно снижающих качество и продолжительность жизни пациентов. Белок дистрофин необходим мышцам для регенерации, но у людей с МДД есть генетическая мутация, которая удалила ген, производящий дистрофин. Это означает, что больные дети начинают проявлять симптомы мышечной слабости к пяти годам, теряют способность ходить примерно к 12 годам и редко доживают до 30 лет.

Поскольку это генетическое заболевание, МДД становится основной целью лечения с помощью инструмента редактирования генов CRISPR. Эта система ценится за свою способность вырезать проблемные гены и заменять их более полезными, и была применена для лечения рака, ВИЧ и форм слепоты.

В экспериментах на свиньях исследователи использовали CRISPR для исправления дефектного гена дистрофина. Это позволило свиньям снова производить белки дистрофина - хотя они были короче, чем обычно, но стабильными и функциональными. Это улучшило мышечную функцию и продолжительность жизни животных и уменьшило вероятность возникновения нерегулярного сердцебиения.

Это лечение позволяет избежать одной из основных проблем редактирования генов CRISPR - кратковременности. Большинство клеток в организме отмирают в какой-то момент и заменяются другими клетками того же типа, поэтому отредактированные в конечном итоге просто исчезают, что делает лечение неэффективным. Но сердечные и мышечные (миокардиальные) клетки долгоживущие, поэтому, выполняя правки в них, эффекты будут сохраняться намного дольше.


«Половина всех клеток миокарда остается функциональной с рождения и на протяжении всего жизненного цикла человека», - говорит ведущий автор исследования Кристиан Купатт. – «Геном клетки используется для биосинтеза белка, пока клетка жива, и как только терапия затронута клетку, она остается исправленной. Поэтому, если мы изменим геном клетки миокарда, коррекция будет долгосрочной, в отличие от результатов предыдущих методов».

Предыдущие эксперименты использовали CRISPR для коррекции МДД - он был протестирован на мышах в 2014 году и на собаках в 2017 году - но это исследование знаменует собой первый раз, когда лечение протестировано на свиньях. Эти животные биологически намного ближе к людям, поэтому команда говорит, что новая модель - важный шаг к клиническим испытаниям генной терапии МДД.

Исследование было опубликовано в журнале Nature Medicine.

Комментарии:

Еще нет комментариев, станьте первым коментатором!
Войдите на зайт или зарегистрируйтесь, чтобы оставлять комментарии!
3
Boeing пристыковала капсулу экипажа к космической станции

Boeing пристыковала капсулу экипажа к космической станции

С испытательным манекеном на борту, капсула астронавтов Boeing впервые взлетела и пристыковалась к Международной космической станции в пятницу, что стало огромным достижением для компании после многих лет фальстартов.

С появлением Starliner НАСА, наконец, осознало свои давние усилия по доставке на космическую станцию капсул с экипажем от конкурирующих американских компаний.У SpaceX уже есть разбег. Компания Илона Маска провела такое же испытание три года назад и с тех пор запустила на космическую станцию 18 астронавтов, а также туристов.«Сегодня знаменательная день», — сообщил по радио астронавт НАСА Боб Хайнс ...
22.05.22 14:15
0
1
Инженеры изучают данные телеметрии Вояджера-1

Инженеры изучают данные телеметрии Вояджера-1

Пока космический корабль НАСА Вояджер-1 продолжает передавать научные данные и в остальном работает в обычном режиме, команда миссии ищет источник проблемы с системными данными.

Команда инженеров космического корабля пытается разгадать загадку: межзвездный исследователь работает нормально, получает и выполняет команды с Земли, а также собирает и возвращает научные данные. Но показания системы артикуляции и управления ориентацией зонда (AACS) не отражают того, что на самом деле происходит на борту. AACS контролирует ориентацию 45-летнего Вояджера. Помимо других задач, он ...
19.05.22 17:28
0
2
ВВС США успешно запустили гиперзвуковую ракету с четвертой попытки

ВВС США успешно запустили гиперзвуковую ракету с четвертой попытки

Это был четвертый раз, когда ВВС США успешно запустили свое гиперзвуковое оружие быстрого реагирования (ARRW) AGM-183A с борта B-52H Stratofortress 14 мая 2022 года у побережья Южной Калифорнии после трех неудач.

Общий рост международной напряженности привел к тому, что гонка вооружений по созданию практических гиперзвуковых ракет набирает обороты, особенно в Соединенных Штатах, которые ранее больше концентрировались на исследованиях, чем на развертывании. В этом нет ничего удивительного, потому что гиперзвуковое оружие изменит правила игры и изменит ход войны так, как не наблюдалось со времен разработки ...
18.05.22 17:01
0
3
Исследователи используют галактику как «космический телескоп» для изучения сердца молодой Вселенной

Исследователи используют галактику как «космический телескоп» для изучения сердца молодой Вселенной

Уникальный новый инструмент в сочетании с мощным телескопом и небольшой помощью природы дал исследователям возможность заглянуть в галактические ясли в сердце молодой Вселенной.

После Большого взрыва около 13,8 миллиардов лет назад ранняя Вселенная была заполнена огромными облаками нейтрального диффузного газа, известными как затухающие альфа-системы Лаймана, или DLA. Эти DLA служили галактическими питомниками, поскольку газы внутри медленно конденсировались, подпитывая формирование звезд и галактик. Их все еще можно наблюдать сегодня, но это непросто.«DLA — это ключ к по...
18.05.22 16:52
0
1
Крошечные стоматологические нанороботы генерируют тепло для глубокой очистки зубов

Крошечные стоматологические нанороботы генерируют тепло для глубокой очистки зубов

Скопление бактерий глубоко в зубах может вызвать инфекции, и ученые из Индийского института науки разработали набор крошечных роботов-уборщиков, которые справятся с этой задачей.

Наноразмерных роботов можно направлять с помощью магнитного поля в микроскопические каналы в зубах и уничтожать бактерии с помощью тепла, предлагая безопасный и эффективный способ повысить эффективность стандартного лечения корневых каналов. Роботы появились благодаря поиску новых и улучшенных способов борьбы с бактериями, обитающими в так называемых дентинных канальцах. Эти микроскопические кана...
17.05.22 14:07
0
1
Найден «переключатель», который даёт надежду при потере слуха

Найден «переключатель», который даёт надежду при потере слуха

Ученые, изучающие механизмы, лежащие в основе глухоты, определили единственный ген, который они описывают как тип главного переключателя для дифференцировки клеток, открывая новые захватывающие возможности для восстановления слуха.

Утверждается, что открытие «преодолело серьезное препятствие» в этой области и заложило основу для лечения общей причины необратимой потери слуха.Исследование сосредоточено на волосковых клетках уха, которые представляют собой сенсорные клетки, выстилающие внутреннее ухо и имеющие основополагающее значение для слуха. Смерть этих клеток из-за старения и стрессов, таких как чрезмерный шум, приводит ...
15.05.22 11:49
0
1
Исследование показывает, что противовоспалительные средства увеличивают риск хронической боли

Исследование показывает, что противовоспалительные средства увеличивают риск хронической боли

Новое исследование, проведенное учеными из Университета Макгилла, ставит под сомнение существующие представления о лечении острой боли. Полученные данные свидетельствуют о том, что лечение некоторых форм острой боли противовоспалительными препаратами может фактически увеличить риск того, что боль перерастет в хроническое состояние.

Целью исследования было выяснить, что вызывает переход острой боли в хроническое состояние. Первый шаг включал изучение экспрессии определенных генов у пациентов с острой болью в пояснице. Первый намек на то, что происходит что-то необычное, появился, когда исследователи увидели широкую активность в иммунных генах у пациентов, быстро выздоровевших от острой боли в спине. Те же самые гены явно не ...
14.05.22 15:56
0
2
Сброс мозга к «заводским настройкам» переписывает риски алкоголизма и тревожности

Сброс мозга к «заводским настройкам» переписывает риски алкоголизма и тревожности

Интригующее новое исследование сосредоточилось на области мозга, которая играет центральную роль в развитии как злоупотребления алкоголем, так и тревоги у взрослых, и продемонстрировало, как редактирование генов можно использовать для устранения предрасположенности человека к обоим расстройствам.

    Подобная «сбросу к заводским настройкам» для мозга, эта техника представляется как потенциальный способ лечения состояний, которые можно проследить до подросткового возраста, и предлагает новый взгляд на влияние пьянства в молодом возрасте на здоровье мозга.    Исследование было проведено учеными из Иллинойского университета в Чикаго и основано на предыд...
08.05.22 11:50
0