Ошибка!

Показать Ошибка!

Забыли пароль?

Ошибка!

Ошибка!

Скрыть Ошибка!

Скрыть Ошибка!

Забыли пароль? Напишите ваш email и мы отправим письмо с инструкциями.

Ошибка!

Обратно

Закрыть

Ученые справились с мышечной дистрофией у свиней

Ученые справились с мышечной дистрофией у свиней
Исследователям в Германии удалось использовать инструмент редактирования генов CRISPR для коррекции мышечной дистрофии у свиней, что приближает лечение к испытаниям на людях.


Мышечная дистрофия Дюшенна (МДД) - одно из наиболее распространенных и наиболее разрушительных заболеваний мышц, значительно снижающих качество и продолжительность жизни пациентов. Белок дистрофин необходим мышцам для регенерации, но у людей с МДД есть генетическая мутация, которая удалила ген, производящий дистрофин. Это означает, что больные дети начинают проявлять симптомы мышечной слабости к пяти годам, теряют способность ходить примерно к 12 годам и редко доживают до 30 лет.

Поскольку это генетическое заболевание, МДД становится основной целью лечения с помощью инструмента редактирования генов CRISPR. Эта система ценится за свою способность вырезать проблемные гены и заменять их более полезными, и была применена для лечения рака, ВИЧ и форм слепоты.

В экспериментах на свиньях исследователи использовали CRISPR для исправления дефектного гена дистрофина. Это позволило свиньям снова производить белки дистрофина - хотя они были короче, чем обычно, но стабильными и функциональными. Это улучшило мышечную функцию и продолжительность жизни животных и уменьшило вероятность возникновения нерегулярного сердцебиения.

Это лечение позволяет избежать одной из основных проблем редактирования генов CRISPR - кратковременности. Большинство клеток в организме отмирают в какой-то момент и заменяются другими клетками того же типа, поэтому отредактированные в конечном итоге просто исчезают, что делает лечение неэффективным. Но сердечные и мышечные (миокардиальные) клетки долгоживущие, поэтому, выполняя правки в них, эффекты будут сохраняться намного дольше.


«Половина всех клеток миокарда остается функциональной с рождения и на протяжении всего жизненного цикла человека», - говорит ведущий автор исследования Кристиан Купатт. – «Геном клетки используется для биосинтеза белка, пока клетка жива, и как только терапия затронута клетку, она остается исправленной. Поэтому, если мы изменим геном клетки миокарда, коррекция будет долгосрочной, в отличие от результатов предыдущих методов».

Предыдущие эксперименты использовали CRISPR для коррекции МДД - он был протестирован на мышах в 2014 году и на собаках в 2017 году - но это исследование знаменует собой первый раз, когда лечение протестировано на свиньях. Эти животные биологически намного ближе к людям, поэтому команда говорит, что новая модель - важный шаг к клиническим испытаниям генной терапии МДД.

Исследование было опубликовано в журнале Nature Medicine.

Комментарии:

Еще нет комментариев, станьте первым коментатором!
Войдите на зайт или зарегистрируйтесь, чтобы оставлять комментарии!
0
Звездный фейерверк отмечает рождение гигантского скопления

Звездный фейерверк отмечает рождение гигантского скопления

Астрономы создали потрясающее изображение небесного фейерверка в звездном скоплении G286.21 + 0.17.

Большинство звезд во Вселенной, включая Солнце, родились в массивных звездных скоплениях. Эти скопления являются строительными блоками галактик, но их образование из плотных молекулярных облаков все еще остается загадкой. Изображение кластера G286.21 + 0.17, пойманное в процессе формирования, представляет собой многоволновую мозаику, составленную из более чем 750 отдельных радионаблюдений с помощ...
03.07.20 20:49
0
0
Роботизированная медуза движется быстрее живой

Роботизированная медуза движется быстрее живой

Ученые продемонстрировали новое поколение мягких роботов, вдохновленных этими морскими существами, которые используют воздушные каналы для передвижения с большой скоростью.

Уникальное движение медуз сделало их популярной моделью обучения для исследователей робототехники, мечтающих разработать новые передовые аппараты, которые будут двигаться с большей эффективностью. Этот новый тип мягкого робота был разработан учеными из Университета Северной Каролины и Университета Темпл и фактически основан на их более ранней работе, в результате которой был создан быстро движущ...
02.07.20 21:52
0
2
Короны сверхмассивных черных дыр могут быть скрытыми источниками космических нейтрино

Короны сверхмассивных черных дыр могут быть скрытыми источниками космических нейтрино

Происхождение высокоэнергетических космических нейтрино, наблюдаемых обсерваторией IceCube, чей детектор похоронен глубоко в антарктическом льду, остается загадкой, которая озадачила физиков и астрономов.

Новая модель может помочь объяснить неожиданно большой поток нейтрино, выведенный из недавних данных о нейтрино и гамма-лучах. Документ исследователей, описывающий модель, которая указывает на сверхмассивные черные дыры, обнаруженные в ядрах активных галактик в качестве источников таинственных нейтрино, опубликован 30 июня 2020 года в журнале Physical Review Letters. «Нейтрино - это субатомные ча...
01.07.20 17:07
0
1
TESS помогает понять ультрагорячий мир

TESS помогает понять ультрагорячий мир

Измерения спутника TESS позволили астрономам лучше понять странное окружение KELT-9 b - одной из самых горячих известных планет.

«У KELT-9b очень высок фактор странности», - рассказывает Джон Алерс, астроном из Ассоциации космических исследований университетов в Колумбии и Центра космических полетов имени Годдарда НАСА в Гринбелте. «Это гигантская планета на очень близкой, почти полярной орбите вокруг быстро вращающейся звезды, и эти особенности усложняют понимание звезды и ее влияние на планету». Расположенная на расстоян...
30.06.20 22:56
0
4
Активация рецепторов бурого жира помогает мышцам сжигать жир и наращивать мышцы

Активация рецепторов бурого жира помогает мышцам сжигать жир и наращивать мышцы

Исследователи нашли способ обратить некоторые признаки старения у мышей.

Запустив рецепторы быстросгорающей формы жира, ученые смогли снизить у пожилых животных количество жира и увеличить процент мышц, сделав их такими же здоровыми, как и более молодые мыши. Прелесть в том, что люди тоже так могут. Не весь жир одинаков. Белый жир - это то, с чем мы постоянно боремся на животах и бедрах, которые укутывает тело для сохранения избыточной энергии. А бурый жир - более пол...
29.06.20 15:52
0
5
Разработан верхний экзоскелет для восстановления после инсульта

Разработан верхний экзоскелет для восстановления после инсульта

Когда перенесшие инсульт пациенты выздоравливают после паралича верхней части тела, им необходимо помочь нервной системе вспомнить «утраченные» движения.

Задача непростая, и тут может помочь Harmony SHR. SHR - это роботизированный экзоскелет для верхней части тела, который используется в сидячем положении. Он был разработан в Остине, штат Техас, Harmony Bionics. Две шарнирные руки мягко прикрепляются к рукам пациента, поддерживая их вес, и многократно выполняют предварительно запрограммированные упражнения, индивидуальные для каждого пациента, пре...
23.06.20 16:58
0
4
Спрей из вулканического стекла убивает малярийных комаров

Спрей из вулканического стекла убивает малярийных комаров

Перлит часто используется для изоляции в зданиях. Но согласно новому исследованию, он также очень хорошо помогает в уничтожении вызывающих малярию комаров.

Сейчас люди в регионах, подверженных малярии, регулярно распыляют инсектициды на противомоскитные сетки. Хотя это действительно убивает многих москитов, которые приземляются на обработанные поверхностях, инсектициды токсичны и для людей, и для окружающей среды. В поисках более экологически чистой альтернативы ученые из университета Северной Каролины и Ливерпульской школы тропической медицины неда...
07.06.20 22:49
0
1
Новое открытие объясняет антидепрессивные свойства кетамина

Новое открытие объясняет антидепрессивные свойства кетамина

Ученые обнаружили новый механизм, помогающий проиллюстрировать быстрые антидепрессивные качества кетамина.

В большом исследовании пациентов с устойчивой к лечению депрессией обнаружилось, что терапевтические эффекты кетамина являются результатом его взаимодействия с определенным видом серотониновых рецепторов. Многие исследователи работали над раскрытием конкретных механизмов, лежащих в основе быстрого антидепрессивного действия кетамина. Было обнаружено, что лекарство, первоначально разработанное в к...
01.06.20 21:37
0