Ошибка!

Показать Ошибка!

Забыли пароль?

Ошибка!

Ошибка!

Скрыть Ошибка!

Скрыть Ошибка!

Забыли пароль? Напишите ваш email и мы отправим письмо с инструкциями.

Ошибка!

Обратно

Закрыть

Ученые справились с мышечной дистрофией у свиней

Ученые справились с мышечной дистрофией у свиней
Исследователям в Германии удалось использовать инструмент редактирования генов CRISPR для коррекции мышечной дистрофии у свиней, что приближает лечение к испытаниям на людях.


Мышечная дистрофия Дюшенна (МДД) - одно из наиболее распространенных и наиболее разрушительных заболеваний мышц, значительно снижающих качество и продолжительность жизни пациентов. Белок дистрофин необходим мышцам для регенерации, но у людей с МДД есть генетическая мутация, которая удалила ген, производящий дистрофин. Это означает, что больные дети начинают проявлять симптомы мышечной слабости к пяти годам, теряют способность ходить примерно к 12 годам и редко доживают до 30 лет.

Поскольку это генетическое заболевание, МДД становится основной целью лечения с помощью инструмента редактирования генов CRISPR. Эта система ценится за свою способность вырезать проблемные гены и заменять их более полезными, и была применена для лечения рака, ВИЧ и форм слепоты.

В экспериментах на свиньях исследователи использовали CRISPR для исправления дефектного гена дистрофина. Это позволило свиньям снова производить белки дистрофина - хотя они были короче, чем обычно, но стабильными и функциональными. Это улучшило мышечную функцию и продолжительность жизни животных и уменьшило вероятность возникновения нерегулярного сердцебиения.

Это лечение позволяет избежать одной из основных проблем редактирования генов CRISPR - кратковременности. Большинство клеток в организме отмирают в какой-то момент и заменяются другими клетками того же типа, поэтому отредактированные в конечном итоге просто исчезают, что делает лечение неэффективным. Но сердечные и мышечные (миокардиальные) клетки долгоживущие, поэтому, выполняя правки в них, эффекты будут сохраняться намного дольше.


«Половина всех клеток миокарда остается функциональной с рождения и на протяжении всего жизненного цикла человека», - говорит ведущий автор исследования Кристиан Купатт. – «Геном клетки используется для биосинтеза белка, пока клетка жива, и как только терапия затронута клетку, она остается исправленной. Поэтому, если мы изменим геном клетки миокарда, коррекция будет долгосрочной, в отличие от результатов предыдущих методов».

Предыдущие эксперименты использовали CRISPR для коррекции МДД - он был протестирован на мышах в 2014 году и на собаках в 2017 году - но это исследование знаменует собой первый раз, когда лечение протестировано на свиньях. Эти животные биологически намного ближе к людям, поэтому команда говорит, что новая модель - важный шаг к клиническим испытаниям генной терапии МДД.

Исследование было опубликовано в журнале Nature Medicine.

Комментарии:

Еще нет комментариев, станьте первым коментатором!
Войдите на зайт или зарегистрируйтесь, чтобы оставлять комментарии!
0
Физики создали модель сверхновой Бетельгейзе

Физики создали модель сверхновой Бетельгейзе

Жизнь красного супергиганта Бетельгейзе приближается к концу, и когда звезда, в 10 раз превышающая массу Солнца, умирает, она гаснет эффектным образом.

Благодаря тому, что его яркость недавно упала до самой низкой отметки за последние сто лет, многие космические энтузиасты взволнованы тем, что Бетельгейзе может превратиться в сверхновую, взорвавшись в ослепительной вспышке, которая может быть видна даже при дневном свете. Знаменитая звезда на плече Ориона встретит свою гибель в течение следующего миллиона лет (практически пара дней по космическо...
29.02.20 10:49
0
1
Астрономы обнаружили самый большой взрыв в истории Вселенной

Астрономы обнаружили самый большой взрыв в истории Вселенной

Ученые, изучающие отдаленное галактическое скопление, обнаружили самый большой взрыв во Вселенной со времен Большого взрыва.

Взрыв произошел в сверхмассивной черной дыры в центре галактики за сотни миллионов световых лет от нас. Он испустил в пять раз больше энергии, чем предыдущий рекордсмен. «Мы уже видели вспышки в центрах галактик, но эта действительно была очень мощной», - сказала профессор Мелани Джонстон-Холлитт. «И мы не знаем, почему он такой большой. Но это было очень медленно - как взрыв в замедленной съемке...
28.02.20 13:04
0
3
НАСА выбрало новый инструмент для изучения климата

НАСА выбрало новый инструмент для изучения климата

НАСА выбрало новый космический инструмент в качестве инновационного и экономически эффективного подхода к ведению 40-летней записи данных о балансе между солнечным излучением, попадающим в атмосферу Земли, и количеством, поглощенным, отраженным и излучаемым.

Этот радиационный баланс является ключевым фактором в определении нашего климата: если Земля поглощает больше тепла, чем излучает, она нагревается; если излучает больше, чем поглощает, она остывает. Новый прибор, получивший название Libera, станет первой миссией НАСА, отобранной в ответ на десятилетнее исследование, проведенное Национальной академией наук о Земле в 2017 году. Основной исследовате...
27.02.20 17:28
0
3
У Земли появилась новая «мини-луна»

У Земли появилась новая «мини-луна»

По словам астрономов, Земля приобрела вторую луну. Они заметили объект, вращающийся вокруг нашей планеты.

Объект, примерно 1,9-3,5 метра в диаметре, был обнаружен исследователями Kacper Wierzchos и Teddy Pruyne с помощью Catalina Sky Survey в Аризоне в ночь на 15 февраля. «Земля получила новый временно захваченный объект/возможную мини-луну под названием 2020 CD3, которая скорее всего относится к астероидам типа С», - написал Wierzchos в Твиттере. Астроном сказал, что это было «важное событие», так ...
27.02.20 16:51
0
4
Комары стали устойчивы ко всем типам вируса денге

Комары стали устойчивы ко всем типам вируса денге

В прошлом году ученые CSIRO совершили большой прорыв - модифицированные комары, которые разрывают цепь передачи вируса Зика. Благодаря этому они исправили и комаров Aedes aegypti, которые являются переносчиком вируса денге.

Исследователи добавили это достижение по генетически модифицированным комарам, надеясь решить проблему глобальной эпидемии. Лихорадка денге - изнурительное состояние, которое вызывает такие симптомы, как сыпь, мышечные и головные боли, а в более серьезных случаях - сильное кровотечение и даже смерть. Вирус денге является возбудителем этой болезни, а комары, которые кусают зараженных людей и продо...
19.01.20 19:50
0
3
Создан самый маленький биосенсор без батареи

Создан самый маленький биосенсор без батареи

Ученые создали крошечный имплантируемый биосенсор без батареи, которые активируется портативным устройством, которое их считывает.

Разработанные для постоянного мониторинга различных процессов в организме, биосенсоры с внешним питанием не только меньше, чем их аккумуляторные аналоги, но также не требуют хирургического извлечения для замены аккумулятора. Как правило, они содержат чип RFID (радиочастотная идентификация), который передает данные, когда на него подается радиосигнал от внешнего устройства считывания - это устройс...
28.12.19 20:37
0
4
Портативное устройство быстро и дешево выявляет вирусы

Портативное устройство быстро и дешево выявляет вирусы

Обычно результаты тестов биологических образцов на определение присутствия вирусов получают через несколько дней. Разработчики уверяют, что недорогой новый инструмент выявляет вирусы в течение нескольких минут.

Разработанное учеными из Университета Пенсильвании и Нью-Йоркского университета, портативное устройство VIRRION в ширину всего несколько сантиметров. В отличие от него, традиционное оборудование для идентификации вирусов крупное, дорогостоящее и лабораторное. Инструмент-прототип включает вертикально выровненный «лес» из углеродных нанотрубок, в который были добавлены наночастицы золота. Диаметр э...
27.12.19 22:16
0
2
Ультразвуковой имплантат помогает мощному противораковому препарату

Ультразвуковой имплантат помогает мощному противораковому препарату

Новое исследование Северо-Западного университета демонстрирует доказательства того, что новое имплантируемое ультразвуковое устройство позволяет менее токсичным химиотерапевтическим препаратам преодолевать гематоэнцефалический барьер и разрушать смертельные опухоли.

Гематоэнцефалический барьер является чрезвычайно важной защитной структурой, которая предотвращает заражение головного мозга патогенными микроорганизмами. Для большинства людей сильный гематоэнцефалический барьер - хорошая вещь, но для тех, кто страдает от агрессивного рака мозга, такого как глиобластома, он фактически препятствует усилиям клиницистов по уничтожению опухолей. Задача, стоящая пере...
15.12.19 20:57
0