Ошибка!

Показать Ошибка!

Забыли пароль?

Ошибка!

Ошибка!

Скрыть Ошибка!

Скрыть Ошибка!

Забыли пароль? Напишите ваш email и мы отправим письмо с инструкциями.

Ошибка!

Обратно

Закрыть

Ученые справились с мышечной дистрофией у свиней

Ученые справились с мышечной дистрофией у свиней
Исследователям в Германии удалось использовать инструмент редактирования генов CRISPR для коррекции мышечной дистрофии у свиней, что приближает лечение к испытаниям на людях.


Мышечная дистрофия Дюшенна (МДД) - одно из наиболее распространенных и наиболее разрушительных заболеваний мышц, значительно снижающих качество и продолжительность жизни пациентов. Белок дистрофин необходим мышцам для регенерации, но у людей с МДД есть генетическая мутация, которая удалила ген, производящий дистрофин. Это означает, что больные дети начинают проявлять симптомы мышечной слабости к пяти годам, теряют способность ходить примерно к 12 годам и редко доживают до 30 лет.

Поскольку это генетическое заболевание, МДД становится основной целью лечения с помощью инструмента редактирования генов CRISPR. Эта система ценится за свою способность вырезать проблемные гены и заменять их более полезными, и была применена для лечения рака, ВИЧ и форм слепоты.

В экспериментах на свиньях исследователи использовали CRISPR для исправления дефектного гена дистрофина. Это позволило свиньям снова производить белки дистрофина - хотя они были короче, чем обычно, но стабильными и функциональными. Это улучшило мышечную функцию и продолжительность жизни животных и уменьшило вероятность возникновения нерегулярного сердцебиения.

Это лечение позволяет избежать одной из основных проблем редактирования генов CRISPR - кратковременности. Большинство клеток в организме отмирают в какой-то момент и заменяются другими клетками того же типа, поэтому отредактированные в конечном итоге просто исчезают, что делает лечение неэффективным. Но сердечные и мышечные (миокардиальные) клетки долгоживущие, поэтому, выполняя правки в них, эффекты будут сохраняться намного дольше.


«Половина всех клеток миокарда остается функциональной с рождения и на протяжении всего жизненного цикла человека», - говорит ведущий автор исследования Кристиан Купатт. – «Геном клетки используется для биосинтеза белка, пока клетка жива, и как только терапия затронута клетку, она остается исправленной. Поэтому, если мы изменим геном клетки миокарда, коррекция будет долгосрочной, в отличие от результатов предыдущих методов».

Предыдущие эксперименты использовали CRISPR для коррекции МДД - он был протестирован на мышах в 2014 году и на собаках в 2017 году - но это исследование знаменует собой первый раз, когда лечение протестировано на свиньях. Эти животные биологически намного ближе к людям, поэтому команда говорит, что новая модель - важный шаг к клиническим испытаниям генной терапии МДД.

Исследование было опубликовано в журнале Nature Medicine.

Комментарии:

Еще нет комментариев, станьте первым коментатором!
Войдите на зайт или зарегистрируйтесь, чтобы оставлять комментарии!
0
Второй обрыв кабеля знаменует конец радиотелескопа Аресибо

Второй обрыв кабеля знаменует конец радиотелескопа Аресибо

Знаменитый радиотелескоп обсерватории Аресибо на высоте 305 м будет снесен после того, как второй опорный кабель вышел из строя.

Оценка инженерной фирмы Thornton Tomasetti определила, что радиотарелка и ее 900-тонная инструментальная платформа слишком неустойчивы, чтобы их можно было безопасно отремонтировать. Когда-то самый большой радиотелескоп с одной тарелкой в ??мире, радиотелескоп Аресибо используется уже 57 лет. Он финансируется Национальным научным фондом США и управляется Университетом Центральной Флориды для иссл...
22.11.20 19:34
0
0
Ровер, который будет исследовать Фобос, приступил к посадочным испытаниям

Ровер, который будет исследовать Фобос, приступил к посадочным испытаниям

Первый ровер, которому предстоит исследование луны другой планеты, начал тренировать посадку, хотя до исторического приземления осталось не менее шести лет.

Робот весом 25 кг является частью миссии Martian Moons eXploration (MMX) Японского агентства аэрокосмических исследований (JAXA), запуск которой запланирован на 2024 год, а прибытие к Красной планете запланировано на следующий год. В конце 2026 или начале 2027 года ровер MMX, который разрабатывается немецко-французской командой, спустится на поверхность Фобоса шириной 22 километра, большего из дв...
21.11.20 23:35
0
0
Астрономы обнаружили древнюю галактику, похороненную в Млечном Пути

Астрономы обнаружили древнюю галактику, похороненную в Млечном Пути

Ученые, работающие с данными эксперимента по галактической эволюции (APOGEE) обсерватории Апач-Пойнт, обнаружили «ископаемую галактику», спрятанную в глубинах нашего Млечного Пути.

Предполагаемая ископаемая галактика могла столкнуться с Млечным путем 10 миллиардов лет назад, когда наша галактика еще только зарождалась. Астрономы назвали её Гераклом в честь древнегреческого героя, получившего дар бессмертия при создании Млечного Пути. Остатки Геракла составляют около трети сферического ореола Млечного Пути. Но если звезды и газ Геракла составляют такой большой процент галакт...
20.11.20 23:46
0
2
В загадочной туманности Голубое кольцо ученые видят судьбу двойных звезд

В загадочной туманности Голубое кольцо ученые видят судьбу двойных звезд

Ученые обнаружили редкую туманность Голубое кольцо - кольцо из газообразного водорода со звездой в центре. Свойства системы предполагают, что это остаток двух звезд, встречающих свою окончательную гибель: внутренний орбитальный танец, который привел к слиянию двух звезд.

В 2004 году ученые из NASA Galaxy Evolution Explorer заметили объект, не похожий ни на один из тех, что они видели в нашей галактике Млечный Путь: большую слабую каплю газа, в центре которой, казалось, была звезда. В ультрафиолетовом свете, используемых спутником, пятно выглядело синим, хотя на самом деле оно не излучает свет, видимый человеческому глазу, и тщательные наблюдения выявили в нем два ...
19.11.20 19:56
0
-1
Генная терапия частично восстанавливает зрение полностью слепым мышам

Генная терапия частично восстанавливает зрение полностью слепым мышам

При некоторых формах слепоты некоторые части глаза все еще работают, но повреждение светочувствительных клеток приводит к нарушению зрения. Исследователи из компании Nanoscope использовали генную терапию для обхода повреждённых клеток и восстановления определённого уровня зрения у полностью слепых мышей.

Фоторецепторы - это палочки и колбочки сетчатки, и эти клетки - первая ступень в цепи, которая обеспечивает зрение. Когда фоторецепторы активируются светом, они посылают химический сигнал другим нейронам сетчатки, включая так называемые биполярные клетки, которые, в свою очередь, посылают сигнал в зрительный нерв и в мозг для обработки. К сожалению, эти фоторецепторы повреждаются при многих забол...
26.10.20 22:51
0
5
Новый тест выявляет лучевую болезнь за час

Новый тест выявляет лучевую болезнь за час

Новый диагностический инструмент обещает значительно сократить время, необходимое для выявления лучевой болезни, путем измерения пары ключевых биомаркеров в одной капле крови.

Благодаря тому, что результаты будут готовы всего через несколько часов, эта технология может оказать большую помощь медицинским работникам, реагирующим на такие бедствия, как Чернобыль, позволяя быстро выявлять пациентов, которые нуждаются в немедленном лечении. Лучевая болезнь или острая лучевая болезнь (ОЛБ), как это случалось с работниками Чернобыльской АЭС в 1986 году или жителями Хиросимы и...
19.07.20 20:01
0
3
Активация рецепторов бурого жира помогает мышцам сжигать жир и наращивать мышцы

Активация рецепторов бурого жира помогает мышцам сжигать жир и наращивать мышцы

Исследователи нашли способ обратить некоторые признаки старения у мышей.

Запустив рецепторы быстросгорающей формы жира, ученые смогли снизить у пожилых животных количество жира и увеличить процент мышц, сделав их такими же здоровыми, как и более молодые мыши. Прелесть в том, что люди тоже так могут. Не весь жир одинаков. Белый жир - это то, с чем мы постоянно боремся на животах и бедрах, которые укутывает тело для сохранения избыточной энергии. А бурый жир - более пол...
29.06.20 15:52
0
9
Разработан верхний экзоскелет для восстановления после инсульта

Разработан верхний экзоскелет для восстановления после инсульта

Когда перенесшие инсульт пациенты выздоравливают после паралича верхней части тела, им необходимо помочь нервной системе вспомнить «утраченные» движения.

Задача непростая, и тут может помочь Harmony SHR. SHR - это роботизированный экзоскелет для верхней части тела, который используется в сидячем положении. Он был разработан в Остине, штат Техас, Harmony Bionics. Две шарнирные руки мягко прикрепляются к рукам пациента, поддерживая их вес, и многократно выполняют предварительно запрограммированные упражнения, индивидуальные для каждого пациента, пре...
23.06.20 16:58
0