Ошибка!

Показать Ошибка!

Забыли пароль?

Ошибка!

Ошибка!

Скрыть Ошибка!

Скрыть Ошибка!

Забыли пароль? Напишите ваш email и мы отправим письмо с инструкциями.

Ошибка!

Обратно

Закрыть

Ученые справились с мышечной дистрофией у свиней

Ученые справились с мышечной дистрофией у свиней
Исследователям в Германии удалось использовать инструмент редактирования генов CRISPR для коррекции мышечной дистрофии у свиней, что приближает лечение к испытаниям на людях.


Мышечная дистрофия Дюшенна (МДД) - одно из наиболее распространенных и наиболее разрушительных заболеваний мышц, значительно снижающих качество и продолжительность жизни пациентов. Белок дистрофин необходим мышцам для регенерации, но у людей с МДД есть генетическая мутация, которая удалила ген, производящий дистрофин. Это означает, что больные дети начинают проявлять симптомы мышечной слабости к пяти годам, теряют способность ходить примерно к 12 годам и редко доживают до 30 лет.

Поскольку это генетическое заболевание, МДД становится основной целью лечения с помощью инструмента редактирования генов CRISPR. Эта система ценится за свою способность вырезать проблемные гены и заменять их более полезными, и была применена для лечения рака, ВИЧ и форм слепоты.

В экспериментах на свиньях исследователи использовали CRISPR для исправления дефектного гена дистрофина. Это позволило свиньям снова производить белки дистрофина - хотя они были короче, чем обычно, но стабильными и функциональными. Это улучшило мышечную функцию и продолжительность жизни животных и уменьшило вероятность возникновения нерегулярного сердцебиения.

Это лечение позволяет избежать одной из основных проблем редактирования генов CRISPR - кратковременности. Большинство клеток в организме отмирают в какой-то момент и заменяются другими клетками того же типа, поэтому отредактированные в конечном итоге просто исчезают, что делает лечение неэффективным. Но сердечные и мышечные (миокардиальные) клетки долгоживущие, поэтому, выполняя правки в них, эффекты будут сохраняться намного дольше.


«Половина всех клеток миокарда остается функциональной с рождения и на протяжении всего жизненного цикла человека», - говорит ведущий автор исследования Кристиан Купатт. – «Геном клетки используется для биосинтеза белка, пока клетка жива, и как только терапия затронута клетку, она остается исправленной. Поэтому, если мы изменим геном клетки миокарда, коррекция будет долгосрочной, в отличие от результатов предыдущих методов».

Предыдущие эксперименты использовали CRISPR для коррекции МДД - он был протестирован на мышах в 2014 году и на собаках в 2017 году - но это исследование знаменует собой первый раз, когда лечение протестировано на свиньях. Эти животные биологически намного ближе к людям, поэтому команда говорит, что новая модель - важный шаг к клиническим испытаниям генной терапии МДД.

Исследование было опубликовано в журнале Nature Medicine.

Комментарии:

Еще нет комментариев, станьте первым коментатором!
Войдите на зайт или зарегистрируйтесь, чтобы оставлять комментарии!
-2
Одежда OmniFiber записывает и воспроизводит модели дыхания того, на ком надета

Одежда OmniFiber записывает и воспроизводит модели дыхания того, на ком надета

Представьте себя певцом-любителем или спортсменом на тренировке и возможность «почувствовать», как дышит профессионал во время выступления. Это лишь одно из возможных применений нового «умного» волокна, которое также может найти применение в медицине.

Технология, известная как OmniFiber, разрабатывается учеными из Массачусетского технологического института, Уппсальского университета и Королевского технологического института Швеции. Она принимает форму недорогих растяжимых нитевидных волокон с внешней плетеной полимерной оболочкой, нижележащего слоя мягкого материала, который определяет растяжение или сжатие как изменение электрического сопроти...
17.10.21 13:24
0
0
Охотница за астероидами Люси взлетела в небо с алмазами

Охотница за астероидами Люси взлетела в небо с алмазами

В субботу утром космический корабль НАСА Lucy (Люси) взлетел в небо в рамках 12-летней миссии по исследованию восьми астероидов.

Семь таинственных космических камней находятся среди скоплений астероидов, разделяющих орбиту Юпитера, и считаются первозданными остатками планетарного образования. Ракета Atlas V взлетела до рассвета, отправив Люси в круговое орбитальное путешествие, охватывающее почти 6,3 миллиарда километров. «Я просто в отличном настроении», - сказал после взлета заместитель директора НАСА Роберт Кабана. «Это...
17.10.21 12:28
0
0
Космическая мечта Китая: долгий путь к Луне и дальше

Космическая мечта Китая: долгий путь к Луне и дальше

Прибытие трех астронавтов на новую космическую станцию ??Китая в субботу знаменует собой знаменательный шаг в его космических амбициях. На сегодняшний день это самая продолжительная миссия с экипажем.

Вторая по величине экономика мира вложила миллиарды в свою военную космическую программу в надежде получить к 2022 году космическую станцию ??с постоянным экипажем и в конечном итоге отправить людей на Луну. Страна прошла долгий путь, догнав Россию и США, космонавты и астронавты которых имеют многолетний опыт в освоении космоса. Давайте рассмотрим космическую программу Китая и на то, куда она дв...
16.10.21 16:11
0
2
Хаббл нашел доказательства водяного пара у Европы

Хаббл нашел доказательства водяного пара у Европы

Наблюдения Европы, ледяной луны Юпитера, с помощью космического телескопа Хаббла показали наличие стойкого водяного пара, но только в одном полушарии.

Европа скрывает под ледяной поверхностью огромный океан, что может предложить условия, благоприятные для жизни. Этот результат расширяет понимание астрономами атмосферной структуры ледяных лун и помогает заложить основу для запланированных научных миссий в систему Юпитера, чтобы исследовать, может ли среда в полумиллиарда миль от Солнца поддерживать жизнь. Предыдущие наблюдения водяного пара на Е...
15.10.21 10:37
0
0
Исследование выявляет клетки-интерпретаторы, которые запускают сжигание глубокого жира

Исследование выявляет клетки-интерпретаторы, которые запускают сжигание глубокого жира

Человеческое тело содержит несколько различных типов жира, и один из них с особенно коварными эффектами - это висцеральный жир, который можно найти глубоко внутри брюшной полости.

Эти глубоко залегающие жировые отложения охватывают органы и связаны с рядом состояний здоровья, но новое исследование выявило цепочку команд, которая управляет их метаболизмом, открывая захватывающие возможности того, как их можно более эффективно сжигать. Исследование, проводимое учеными из исследовательской программы Шампалимо Португалии, было направлено на изучение очень сложных взаимоотношен...
25.08.21 11:16
0
3
Электронный нос обнаруживает рак в образцах крови с точностью более 90%

Электронный нос обнаруживает рак в образцах крови с точностью более 90%

Исследователи из Пенсильванского университета разработали электронный нос, который может обнаруживать признаки рака по образцам плазмы крови.

В ходе испытаний устройство смогло обнаруживать различные типы рака с точностью более 90 %. Летучие органические соединения (ЛОС) - это химические вещества, вызывающие запахи, из разных источников выделяются разные смеси. Чувствительные инструменты, такие как нос, могут обнаружить тонкие различия в составе и соотношении летучих органических соединений и определить, является ли этот запах кофе или...
04.06.21 12:55
0
0
Ген, имитирующий ограничение калорийности, продлевает здоровье и жизнь мышей

Ген, имитирующий ограничение калорийности, продлевает здоровье и жизнь мышей

С возрастом наше здоровье неизбежно ухудшается, но, кажется, мы сможем замедлить этот процесс.

Новое исследование, проведенное университетом Бар-Илан, показало, что усиление определенного гена у мышей может увеличить продолжительность их жизни и дольше сохранять их здоровье, имитируя эффекты диет с ограничением калорийности. Семейство белков Sirtuin (или SIRT) участвует в ряде биологических процессов, включая старение, воспаление и метаболизм. Предыдущие исследования показали, что SIRT3 сн...
02.06.21 10:45
0
0
Раскрыт секрет долгожителей о здоровом старение

Раскрыт секрет долгожителей о здоровом старение

В наиболее подробном геномном исследовании с участием людей старше 100 лет, исследователи сосредоточили внимание на нескольких конкретных генетических характеристиках, которые обеспечивают защиту от возрастных заболеваний.

Варианты генов, улучшающие процессы репарации ДНК, были особенно заметны именно у пожилых людей. Если хорошо питаться, часто заниматься спортом и избегать пагубных пороков, есть все основания надеяться на долгую и здоровую жизнь. Конечно, многие возрастные заболевания кажутся почти неизбежными, независимо от того, настигнут ли они вас в 80 или 90 лет. Но некоторые люди демонстрируют склонность к ...
05.05.21 10:15
0