Ошибка!

Показать Ошибка!

Забыли пароль?

Ошибка!

Ошибка!

Скрыть Ошибка!

Скрыть Ошибка!

Забыли пароль? Напишите ваш email и мы отправим письмо с инструкциями.

Ошибка!

Обратно

Закрыть

Ученые справились с мышечной дистрофией у свиней

Ученые справились с мышечной дистрофией у свиней
Исследователям в Германии удалось использовать инструмент редактирования генов CRISPR для коррекции мышечной дистрофии у свиней, что приближает лечение к испытаниям на людях.


Мышечная дистрофия Дюшенна (МДД) - одно из наиболее распространенных и наиболее разрушительных заболеваний мышц, значительно снижающих качество и продолжительность жизни пациентов. Белок дистрофин необходим мышцам для регенерации, но у людей с МДД есть генетическая мутация, которая удалила ген, производящий дистрофин. Это означает, что больные дети начинают проявлять симптомы мышечной слабости к пяти годам, теряют способность ходить примерно к 12 годам и редко доживают до 30 лет.

Поскольку это генетическое заболевание, МДД становится основной целью лечения с помощью инструмента редактирования генов CRISPR. Эта система ценится за свою способность вырезать проблемные гены и заменять их более полезными, и была применена для лечения рака, ВИЧ и форм слепоты.

В экспериментах на свиньях исследователи использовали CRISPR для исправления дефектного гена дистрофина. Это позволило свиньям снова производить белки дистрофина - хотя они были короче, чем обычно, но стабильными и функциональными. Это улучшило мышечную функцию и продолжительность жизни животных и уменьшило вероятность возникновения нерегулярного сердцебиения.

Это лечение позволяет избежать одной из основных проблем редактирования генов CRISPR - кратковременности. Большинство клеток в организме отмирают в какой-то момент и заменяются другими клетками того же типа, поэтому отредактированные в конечном итоге просто исчезают, что делает лечение неэффективным. Но сердечные и мышечные (миокардиальные) клетки долгоживущие, поэтому, выполняя правки в них, эффекты будут сохраняться намного дольше.


«Половина всех клеток миокарда остается функциональной с рождения и на протяжении всего жизненного цикла человека», - говорит ведущий автор исследования Кристиан Купатт. – «Геном клетки используется для биосинтеза белка, пока клетка жива, и как только терапия затронута клетку, она остается исправленной. Поэтому, если мы изменим геном клетки миокарда, коррекция будет долгосрочной, в отличие от результатов предыдущих методов».

Предыдущие эксперименты использовали CRISPR для коррекции МДД - он был протестирован на мышах в 2014 году и на собаках в 2017 году - но это исследование знаменует собой первый раз, когда лечение протестировано на свиньях. Эти животные биологически намного ближе к людям, поэтому команда говорит, что новая модель - важный шаг к клиническим испытаниям генной терапии МДД.

Исследование было опубликовано в журнале Nature Medicine.

Комментарии:

Еще нет комментариев, станьте первым коментатором!
Войдите на зайт или зарегистрируйтесь, чтобы оставлять комментарии!
0
Концепция полуротора Blainjett обещает беспрецедентную производительность вертикального взлета и посадки

Концепция полуротора Blainjett обещает беспрецедентную производительность вертикального взлета и посадки

Удивительно странная идея обладает реальным потенциалом для радикального улучшения мощности, скорости, эффективности, грузоподъемности, дальности, выносливости и площади поверхности широкого спектра самолетов вертикального взлета и посадки и дронов.

Увлекательная концепция полусферического ротора Blainjett — это совершенно уникальный и нестандартный подход к полетам вертикального взлета и посадки. Компания придумала суть идеи, работая над ховербайком Horizon eVTOL, и пытаясь решить проблему создания множества эффективных вертикальных тяга, не занимающих много места и не подвергая посторонних воздействию быстро вращающихся винтов, пришла к так...
02.10.22 13:22
0
0
НАСА и SpaceX изучают возможности продления срока службы Хаббла

НАСА и SpaceX изучают возможности продления срока службы Хаббла

НАСА и SpaceX договорились изучить возможность заключения с компанией Илона Маска контракта на вывод космического телескопа Хаббл на более высокую орбиту с целью продления срока службы, сообщило в четверг космическое агентство США.

Знаменитая обсерватория работает с 1990 года на высоте около 540 километров над Землей на орбите, которая со временем медленно уменьшается.У Хаббла нет бортового двигателя, чтобы противостоять небольшому, но все же существующему атмосферному сопротивлению в этой области космоса, и его высота ранее уже восстанавливалась во время миссий космического Шаттла.Предлагаемые новые усилия будут включать ка...
30.09.22 08:29
0
0
Хаббл обнаружил экран, защищающий пару карликовых галактик

Хаббл обнаружил экран, защищающий пару карликовых галактик

В течение миллиардов лет крупнейшие галактики-спутники Млечного Пути — Большое и Малое Магеллановы Облака — совершали опасные трюки. Вращаясь друг вокруг друга по мере того, как притягивались к нашей галактике, они начали распутываться, оставляя за собой следы газообразных обломков.

И все же, к удивлению астрономов, эти карликовые галактики остаются нетронутыми, и в них продолжается бурное звездообразование. «Многие люди изо всех сил пытались объяснить, как потоки материала могли оказаться там», — сказал Дханеш Кришнарао, доцент Колорадского колледжа. «Если газ был удален из этих галактик, как они все еще формируют звезды?» С помощью данных космического телескопа Хаббла НАС...
29.09.22 07:23
0
0
Китайские астрономы обнаружили более 1600 новых звездных скоплений

Китайские астрономы обнаружили более 1600 новых звездных скоплений

Анализируя данные со спутника Gaia, астрономы из Китайского западного педагогического университета обнаружили 1656 новых звездных скоплений в галактике Млечный Путь.

В общем случае звездные скопления представляют собой большие гравитационно связанные группы звезд. Они воспринимаются как важные лаборатории для изучения эволюции звезд и самих скоплений. Звездные скопления также являются хорошими трассерами для изучения структуры Млечного Пути. По оценкам, Млечный Путь может содержать около 100 000 звездных скоплений. Исследователи предполагают, что многие неотк...
28.09.22 07:15
0
0
Исследование метаболизма показало, что «совы» более восприимчивы к диабету и сердечным заболеваниям

Исследование метаболизма показало, что «совы» более восприимчивы к диабету и сердечным заболеваниям

Исследователи из Университета Рутгерса провели тщательное исследование метаболических различий между «совами» и «жаворонками», и обнаружили, что предпочитающие поздно ложиться спать могут подвергаться большему риску диабета 2 типа и сердечных заболеваний.

Вы полуночник? Может быть, вы работаете лучше по вечерам и, естественно, поздно ложитесь спать. Неофициально вы известны как сова - кто-то, кто тяготеет к циркадным ритмам, немного не синхронизированным с большинством людей. Исследования показали, что у сов часто наблюдается более высокий уровень диабета и неврологических расстройств. Большое исследование, отслеживающее полмиллиона человек в тече...
21.09.22 09:49
0
1
Лекарство для борьбы с раком упаковывают в стеклянный пузырь

Лекарство для борьбы с раком упаковывают в стеклянный пузырь

Доставка лекарств от рака в нужное место в нужном количестве — вечная проблема для ученых-медиков, но команда исследователей предложила многообещающую новую технологию в этой области.

Группа ученых из Калифорнийского университета в Лос-Анджелесе продемонстрировала новый тип системы наночастиц, которая надежно переносит один тип лекарства для борьбы с раком внутри полого стеклянного ядра, а второй препарат может быть пропущен через внешнюю поверхность для нанесения мощного удара.В основе новой системы доставки лекарств команды лежат крошечные наночастицы кремнезема, которые прев...
15.09.22 08:39
0
0
Мед манука поможет вылечить смертельную лекарственно-устойчивую легочную инфекцию

Мед манука поможет вылечить смертельную лекарственно-устойчивую легочную инфекцию

Потенциальное новое лечение, сочетающее натуральный мед манука с широко используемым лекарством, было разработано учеными из Астонского университета для лечения потенциально смертельной инфекции легких и значительного уменьшения побочных эффектов одного из текущих лекарств, используемых для ее лечения.

Выводы, опубликованные в журнале Microbiology, показывают, что ученые из группы исследований микобактерий в Колледже здравоохранения и наук о жизни Астонского университета смогли объединить мед манука и лекарство амикацин в лабораторной форме для распыления для лечения вредной бактериальной инфекции легких Mycobacterium abscessus.Давно известно, что мед манука обладает широким спектром лечебных св...
08.09.22 07:10
0
2
Комбинация экспериментальных препаратов останавливает рост смертельного рака легких у мышей

Комбинация экспериментальных препаратов останавливает рост смертельного рака легких у мышей

Мелкоклеточный рак легкого является одной из самых смертоносных форм заболевания, но теперь у ученых может появиться новый многообещающий способ лечения. Комбинируя новое лекарство с устаревшим, ученые смогли остановить рост опухолей у мышей.

Наиболее часто встречающийся у курильщиков мелкоклеточный рак легкого (МРЛ) представляет собой агрессивную форму заболевания с низкой выживаемостью. Хотя химиотерапия вначале эффективна, рак может быстро развить устойчивость к лекарствам, что приведет к рецидиву и прогрессированию заболевания. Для нового исследования ученые из Вашингтонского университета в Сент-Луисе, Университета Гренобль-Альп и...
06.09.22 08:47
0