Ошибка!

Показать Ошибка!

Забыли пароль?

Ошибка!

Ошибка!

Скрыть Ошибка!

Скрыть Ошибка!

Забыли пароль? Напишите ваш email и мы отправим письмо с инструкциями.

Ошибка!

Обратно

Закрыть

Генная терапия частично восстанавливает зрение полностью слепым мышам

Генная терапия частично восстанавливает зрение полностью слепым мышам
При некоторых формах слепоты некоторые части глаза все еще работают, но повреждение светочувствительных клеток приводит к нарушению зрения. Исследователи из компании Nanoscope использовали генную терапию для обхода повреждённых клеток и восстановления определённого уровня зрения у полностью слепых мышей.


Фоторецепторы - это палочки и колбочки сетчатки, и эти клетки - первая ступень в цепи, которая обеспечивает зрение. Когда фоторецепторы активируются светом, они посылают химический сигнал другим нейронам сетчатки, включая так называемые биполярные клетки, которые, в свою очередь, посылают сигнал в зрительный нерв и в мозг для обработки.

К сожалению, эти фоторецепторы повреждаются при многих заболеваниях глаз, таких как возрастная дегенерация жёлтого пятна и пигментный ретинит. Зрение падает, даже если остальные ступени все еще работают.

В новом исследовании учёные попытались обойти фоторецепторные клетки и напрямую активировать биполярные клетки. Для этого они нацелены на ген MCO1, который экспрессирует сигнальные белки опсины в фоторецепторных и биполярных клетках.

«Красота нашей стратегии в ее простоте», - говорит Самарендра Моханти. «Биполярные клетки расположены ниже по течению от фоторецепторов, поэтому, когда ген опсина MCO1 добавляется к биполярным клеткам сетчатки с нефункционирующими фоторецепторами, светочувствительность восстанавливается».

Новое лечение включает однократную инъекцию опсинов MCO1, переносимых аденоассоциированным вирусом (AAV2), в глаз. Команда протестировала эту технику на мышах с дегенерацией сетчатки, из-за которой они вообще не воспринимали свет. У этих мышей восстановилась светочувствительность и функция сетчатки, поскольку они значительно быстрее выполняли визуальные тесты, такие как навигация по лабиринтам и реакция на изменения в движении.


Уровни MCO1 в биполярных клетках оставались высокими в течение 6 месяцев после инъекции, и, что важно, другие клетки не экспрессировали белок выше, чем обычно, что указывает на отсутствие побочных эффектов у терапии. Анализы крови и тканей также не показали признаков воспаления.

Хотя результаты многообещающие, пока неясно, как восстановленное зрение может сравниваться с нормальным зрением, хотя это определённо звучит как улучшение по сравнению со слепотой. Чтобы выяснить, насколько хорошо это работает, Nanoscope планирует начать клинические испытания на людях в США в конце этого года на пациентах с тяжёлым заболеванием сетчатки.

«Клиническое исследование на людях поможет понять, как передача сигналов через биполярные клетки влияет на качество зрения; например, насколько хорошо обработанные глаза могут различать быстро движущиеся объекты», - говорит Субрата Батабьял, ведущий автор исследования.

Исследование было опубликовано в журнале Nature Gene Therapy.

Комментарии:

Еще нет комментариев, станьте первым коментатором!
Войдите на зайт или зарегистрируйтесь, чтобы оставлять комментарии!
0
Новый взгляд на загадки образования планет

Новый взгляд на загадки образования планет

Астрономы впервые осуществили измерения вращения планет, составляющих звездную систему HR 8799.

Обнаруженная в 2008 году обсерваторией Кека и обсерваторией Gemini, которые расположены на Гавайях, звездная система HR 8799 расположена в 129 световых годах от нас и имеет четыре супер-Юпитера, каждая из которых массивнее Юпитера. HR 8799 - одна из первых планетных систем, сфотографированных непосредственно в телескоп. Но ни один из периодов вращения планет HR 8799 или скорости вращения не был и...
30.07.21 10:47
0
0
Первое обнаружение света из-за черной дыры

Первое обнаружение света из-за черной дыры

Наблюдая за рентгеновскими лучами, выбрасываемыми во Вселенную сверхмассивной черной дырой в центре галактики на расстоянии 800 миллионов световых лет от нас, астрофизик Стэнфордского университета Дэн Уилкинс заметил интригующую закономерность.

Он наблюдал серию ярких рентгеновских вспышек, интересных, но не беспрецедентных, а затем телескопы зафиксировали нечто неожиданное: дополнительные рентгеновские вспышки, которые были меньше, позже и разных «цветов», чем яркие вспышки. Согласно теории, эти световые эхо соответствовали рентгеновским лучам, отраженным позади черной дыры, но даже базовое понимание черных дыр говорит нам, что это стр...
29.07.21 09:37
0
1
Астрономы показали образование планет в двойных системах

Астрономы показали образование планет в двойных системах

Астрономы разработали наиболее реалистичную на сегодняшний день модель образования планет в двойных звездных системах.

Исследователи из Кембриджского университета и Института внеземной физики Макса Планка показали, как экзопланеты в двойных звездных системах возникли, не будучи разрушенными в хаотичной среде рождения. Они изучили тип двойной системы, в которой меньшая звезда-компаньон вращается вокруг большей родительской звезды примерно раз в 100 лет - наш ближайший сосед, Альфа Центавра, является примером такой...
28.07.21 09:56
0
0
Хаббл обнаружил первые свидетельства наличия водяного пара на Ганимеде

Хаббл обнаружил первые свидетельства наличия водяного пара на Ганимеде

Впервые астрономы обнаружили свидетельства водяного пара в атмосфере спутника Юпитера Ганимеда. Водяной пар образуется, когда лед с поверхности луны сублимируется, то есть превращается из твердого вещества в газ.

Предыдущие исследования предоставили косвенные доказательства того, что Ганимед, самая большая луна в Солнечной системе, содержит больше воды, чем все океаны Земли. При этом температура там настолько низкая, что вода на поверхности замерзает. Океан Ганимеда будет располагаться примерно на 100 миль ниже земной коры; следовательно, водяной пар – это не испарение океана. Астрономы пересмотрели наблю...
27.07.21 10:28
0
2
Электронный нос обнаруживает рак в образцах крови с точностью более 90%

Электронный нос обнаруживает рак в образцах крови с точностью более 90%

Исследователи из Пенсильванского университета разработали электронный нос, который может обнаруживать признаки рака по образцам плазмы крови.

В ходе испытаний устройство смогло обнаруживать различные типы рака с точностью более 90 %. Летучие органические соединения (ЛОС) - это химические вещества, вызывающие запахи, из разных источников выделяются разные смеси. Чувствительные инструменты, такие как нос, могут обнаружить тонкие различия в составе и соотношении летучих органических соединений и определить, является ли этот запах кофе или...
04.06.21 12:55
0
0
Ген, имитирующий ограничение калорийности, продлевает здоровье и жизнь мышей

Ген, имитирующий ограничение калорийности, продлевает здоровье и жизнь мышей

С возрастом наше здоровье неизбежно ухудшается, но, кажется, мы сможем замедлить этот процесс.

Новое исследование, проведенное университетом Бар-Илан, показало, что усиление определенного гена у мышей может увеличить продолжительность их жизни и дольше сохранять их здоровье, имитируя эффекты диет с ограничением калорийности. Семейство белков Sirtuin (или SIRT) участвует в ряде биологических процессов, включая старение, воспаление и метаболизм. Предыдущие исследования показали, что SIRT3 сн...
02.06.21 10:45
0
2
Раскрыт секрет долгожителей о здоровом старение

Раскрыт секрет долгожителей о здоровом старение

В наиболее подробном геномном исследовании с участием людей старше 100 лет, исследователи сосредоточили внимание на нескольких конкретных генетических характеристиках, которые обеспечивают защиту от возрастных заболеваний.

Варианты генов, улучшающие процессы репарации ДНК, были особенно заметны именно у пожилых людей. Если хорошо питаться, часто заниматься спортом и избегать пагубных пороков, есть все основания надеяться на долгую и здоровую жизнь. Конечно, многие возрастные заболевания кажутся почти неизбежными, независимо от того, настигнут ли они вас в 80 или 90 лет. Но некоторые люди демонстрируют склонность к ...
05.05.21 10:15
3
4
Новый инструмент для редактирования генов «проникает» в ДНК клетки без разрезов

Новый инструмент для редактирования генов «проникает» в ДНК клетки без разрезов

CRISPR-Cas9 - революционный инструмент для редактирования генов, но у него есть и недостатки.

Ученые из Гарварда продемонстрировали альтернативную систему генной инженерии под названием Retron Library Recombineering (RLR), которая работает без разрезания ДНК и может быть быстро применена к огромным популяциям клеток. CRISPR работает как генетические ножницы, способные вносить точные изменения «вырезать и вставить» в геном живых клеток. Система может искать определенную последовательность ...
04.05.21 13:29
7