Ошибка!

Показать Ошибка!

Забыли пароль?

Ошибка!

Ошибка!

Скрыть Ошибка!

Скрыть Ошибка!

Забыли пароль? Напишите ваш email и мы отправим письмо с инструкциями.

Ошибка!

Обратно

Закрыть

Генная терапия поможет предотвратить потерю зрения из-за генетического заболевания

Генная терапия поможет предотвратить потерю зрения из-за генетического заболевания
Исследователи из Ирландии разработали новый метод генной терапии, который может спасти зрение пациентов с генетическим заболеванием, приводящим к слепоте.


Состояние, известное как доминантная атрофия зрительного нерва, в настоящее время не имеет профилактических или лечебных средств, но в тестах на мышах и человеческих клетках команда смогла замедлить прогрессирование заболевания.

Это наследственное заболевание и обычно проявляет первые симптомы в детстве, когда зрительные нервы пациентов начинают разрушаться. Это приводит к некоторой потере зрения и проблемам с восприятием цвета, а некоторые пациенты со временем полностью ослепнут.

Одна из основных причин заболевания была определена как мутация в гене OPA1. Этот ген кодирует белок, который поддерживает функцию митохондрий - структур, производящих энергию в клетках. Без белка OPA1 митохондриальная сеть нарушается, и их функция ослабевает. Таким образом, страдает не только зрение - у многих пациентов возникают и другие нервные проблемы.

Новое исследование с участием исследователей из Тринити-колледжа Дублина, больницы Mater и Royal Victoria Eye and Ear Hospital описывает новую генную терапию, которая потенциально может лечить доминантную атрофию зрительного нерва. Исследователи упаковали мРНК гена OPA1 в безвредный вирус, который будет действовать как средство доставки терапии к намеченной цели.

Этот метод был протестирован на мышах, у которых были дисфункциональные митохондрии, и у которых начиналась дегенерация ганглиозных клеток сетчатки. Лечение помогло улучшить функцию пораженных митохондрий и предотвратить повреждение клеток. Это, в свою очередь, защищало пространственное зрение животных.


В клетках митохондрии, выделенные золотом, должны образовываться здоровые сети (слева), но у пациентов с доминантной атрофией зрительного нерва они могут стать фрагментированными (справа).

Команда также обнаружила, что в тестах на человеческих клетках в культуре, полученных от пациентов с доминантной атрофией зрительного нерва, этот метод улучшает функцию митохондрий. Это вселяет надежду, что генная терапия может стать возможным лечением других родственных заболеваний, а также доминантной атрофии зрительного нерва.

«Дисфункция митохондрий связана со многими неврологическими расстройствами, которые в совокупности затрагивают миллионы людей во всем мире. Мы думаем, что у этого типа терапевтической стратегии, направленной на митохондриальную дисфункцию, есть большой потенциал, чтобы принести пользу и тем самым оказать большое влияние на общество», говорит Джейн Фаррар, соавтор исследования.

Комментарии:

Еще нет комментариев, станьте первым коментатором!
Войдите на зайт или зарегистрируйтесь, чтобы оставлять комментарии!
0
Капсула Boeing вернулась на Землю

Капсула Boeing вернулась на Землю

С Международной космической станции на Землю вернулась капсула экипажа Boeing, совершившая повторный испытательный полет перед тем, как астронавты НАСА поднимутся на борт.

Это было быстрое путешествие: капсула Starliner спрыгнула с парашютом в пустыню Нью-Мексико всего через 4 часа после выхода из орбитальной лаборатории с прикрепленными подушками безопасности для смягчения приземления. Только манекен был пристегнут. Если не считать отказов двигателей и проблем с системой охлаждения, Starliner успешно завершил свой круиз с высокими ставками через 2,5 года после неу...
27.05.22 09:25
0
1
InSight сделал своё «последнее селфи»

InSight сделал своё «последнее селфи»

На селфи, которое станет последним в миссии, посадочный модуль НАСА InSight полностью покрыт толстым слоем марсианской пыли.

Посадочный модуль InSight, питающийся солнечной энергией, работает примерно на одну десятую от посадочной мощности в 5000 ватт-часов, сообщило агентство на пресс-конференции 17 мая, и новое изображение показывает, сколько реголита накопилось на аппарате за последние три с половиной земных года. InSight, посадочный модуль для поиска марсотрясений, приземлился на поверхность в 2018 году, чтобы лучше...
26.05.22 08:20
0
0
Прорыв CRISPR-Combo редактирует одни гены и активирует другие

Прорыв CRISPR-Combo редактирует одни гены и активирует другие

Технология редактирования генов CRISPR-Cas9 — одно из самых важных научных открытий последних десятилетий, но всегда есть место для совершенствования.

Исследователи из Университета Мэриленда (UMD) разработали систему, которую назвали CRISPR-Combo, умеющую редактировать несколько генов, одновременно изменяя экспрессию других в растениях. Система CRISPR — это мощный инструмент, позволяющий ученым копировать и вставлять изменения в определенные гены живых организмов. Это открыло возможность для новых методов лечения ряда заболеваний, включая рак, ...
25.05.22 18:47
0
2
Крупный астероид пролетит мимо Земли на этой неделе

Крупный астероид пролетит мимо Земли на этой неделе

«Потенциально опасный» астероид длиной более мили пролетит мимо Земли на этой неделе, это самый большой астероид, который приблизится к нашей планете в 2022 году.

По данным Центра изучения околоземных объектов НАСА, длина астероида 1989 JA оценивается в 1,1 мили или 1,77 км в длину. Для справки: астероид в 2 раза больше Бурдж-Халифа в Дубае, самого высокого здания в мире. НАСА сообщает, что в космосе находится около 29 000 околоземных астероидов, но 1989 JA — один из 878 астероидов шириной не менее километра. Астероид такого размера может вызвать катастро...
24.05.22 19:35
0
2
Крошечные стоматологические нанороботы генерируют тепло для глубокой очистки зубов

Крошечные стоматологические нанороботы генерируют тепло для глубокой очистки зубов

Скопление бактерий глубоко в зубах может вызвать инфекции, и ученые из Индийского института науки разработали набор крошечных роботов-уборщиков, которые справятся с этой задачей.

Наноразмерных роботов можно направлять с помощью магнитного поля в микроскопические каналы в зубах и уничтожать бактерии с помощью тепла, предлагая безопасный и эффективный способ повысить эффективность стандартного лечения корневых каналов. Роботы появились благодаря поиску новых и улучшенных способов борьбы с бактериями, обитающими в так называемых дентинных канальцах. Эти микроскопические кана...
17.05.22 14:07
0
2
Найден «переключатель», который даёт надежду при потере слуха

Найден «переключатель», который даёт надежду при потере слуха

Ученые, изучающие механизмы, лежащие в основе глухоты, определили единственный ген, который они описывают как тип главного переключателя для дифференцировки клеток, открывая новые захватывающие возможности для восстановления слуха.

Утверждается, что открытие «преодолело серьезное препятствие» в этой области и заложило основу для лечения общей причины необратимой потери слуха.Исследование сосредоточено на волосковых клетках уха, которые представляют собой сенсорные клетки, выстилающие внутреннее ухо и имеющие основополагающее значение для слуха. Смерть этих клеток из-за старения и стрессов, таких как чрезмерный шум, приводит ...
15.05.22 11:49
0
2
Исследование показывает, что противовоспалительные средства увеличивают риск хронической боли

Исследование показывает, что противовоспалительные средства увеличивают риск хронической боли

Новое исследование, проведенное учеными из Университета Макгилла, ставит под сомнение существующие представления о лечении острой боли. Полученные данные свидетельствуют о том, что лечение некоторых форм острой боли противовоспалительными препаратами может фактически увеличить риск того, что боль перерастет в хроническое состояние.

Целью исследования было выяснить, что вызывает переход острой боли в хроническое состояние. Первый шаг включал изучение экспрессии определенных генов у пациентов с острой болью в пояснице. Первый намек на то, что происходит что-то необычное, появился, когда исследователи увидели широкую активность в иммунных генах у пациентов, быстро выздоровевших от острой боли в спине. Те же самые гены явно не ...
14.05.22 15:56
0
3
Сброс мозга к «заводским настройкам» переписывает риски алкоголизма и тревожности

Сброс мозга к «заводским настройкам» переписывает риски алкоголизма и тревожности

Интригующее новое исследование сосредоточилось на области мозга, которая играет центральную роль в развитии как злоупотребления алкоголем, так и тревоги у взрослых, и продемонстрировало, как редактирование генов можно использовать для устранения предрасположенности человека к обоим расстройствам.

    Подобная «сбросу к заводским настройкам» для мозга, эта техника представляется как потенциальный способ лечения состояний, которые можно проследить до подросткового возраста, и предлагает новый взгляд на влияние пьянства в молодом возрасте на здоровье мозга.    Исследование было проведено учеными из Иллинойского университета в Чикаго и основано на предыд...
08.05.22 11:50
0