Ошибка!

Показать Ошибка!

Забыли пароль?

Ошибка!

Ошибка!

Скрыть Ошибка!

Скрыть Ошибка!

Забыли пароль? Напишите ваш email и мы отправим письмо с инструкциями.

Ошибка!

Обратно

Закрыть

Генная терапия поможет предотвратить потерю зрения из-за генетического заболевания

Генная терапия поможет предотвратить потерю зрения из-за генетического заболевания
Исследователи из Ирландии разработали новый метод генной терапии, который может спасти зрение пациентов с генетическим заболеванием, приводящим к слепоте.


Состояние, известное как доминантная атрофия зрительного нерва, в настоящее время не имеет профилактических или лечебных средств, но в тестах на мышах и человеческих клетках команда смогла замедлить прогрессирование заболевания.

Это наследственное заболевание и обычно проявляет первые симптомы в детстве, когда зрительные нервы пациентов начинают разрушаться. Это приводит к некоторой потере зрения и проблемам с восприятием цвета, а некоторые пациенты со временем полностью ослепнут.

Одна из основных причин заболевания была определена как мутация в гене OPA1. Этот ген кодирует белок, который поддерживает функцию митохондрий - структур, производящих энергию в клетках. Без белка OPA1 митохондриальная сеть нарушается, и их функция ослабевает. Таким образом, страдает не только зрение - у многих пациентов возникают и другие нервные проблемы.

Новое исследование с участием исследователей из Тринити-колледжа Дублина, больницы Mater и Royal Victoria Eye and Ear Hospital описывает новую генную терапию, которая потенциально может лечить доминантную атрофию зрительного нерва. Исследователи упаковали мРНК гена OPA1 в безвредный вирус, который будет действовать как средство доставки терапии к намеченной цели.

Этот метод был протестирован на мышах, у которых были дисфункциональные митохондрии, и у которых начиналась дегенерация ганглиозных клеток сетчатки. Лечение помогло улучшить функцию пораженных митохондрий и предотвратить повреждение клеток. Это, в свою очередь, защищало пространственное зрение животных.


В клетках митохондрии, выделенные золотом, должны образовываться здоровые сети (слева), но у пациентов с доминантной атрофией зрительного нерва они могут стать фрагментированными (справа).

Команда также обнаружила, что в тестах на человеческих клетках в культуре, полученных от пациентов с доминантной атрофией зрительного нерва, этот метод улучшает функцию митохондрий. Это вселяет надежду, что генная терапия может стать возможным лечением других родственных заболеваний, а также доминантной атрофии зрительного нерва.

«Дисфункция митохондрий связана со многими неврологическими расстройствами, которые в совокупности затрагивают миллионы людей во всем мире. Мы думаем, что у этого типа терапевтической стратегии, направленной на митохондриальную дисфункцию, есть большой потенциал, чтобы принести пользу и тем самым оказать большое влияние на общество», говорит Джейн Фаррар, соавтор исследования.

Комментарии:

Еще нет комментариев, станьте первым коментатором!
Войдите на зайт или зарегистрируйтесь, чтобы оставлять комментарии!
1
Обнаружена новая суперземля, вращающаяся вокруг красного карлика

Обнаружена новая суперземля, вращающаяся вокруг красного карлика

В последние годы было проведено исчерпывающее исследование красных карликов, чтобы найти экзопланеты на орбите вокруг них.

Эффективная температура поверхности этих звезд от 2400 до 3700 К (более чем на 2000 градусов холоднее Солнца) и масса от 0,08 до 0,45 массы Солнца. В этом контексте группа исследователей во главе с Борхой Толедо Падроном, докторантом Северо-Очоа-Ла-Кайша из Института астрофизики Канарских островов (IAC), специализирующимся на поиске планет вокруг звезд этого типа, открыла суперземлю, которая враща...
18.04.21 13:48
0
2
SpaceX отправит людей на Луну

SpaceX отправит людей на Луну

НАСА выбрало SpaceX для высадки первых астронавтов на поверхность Луны, заявило агентство, что стало огромной победой для компании Илона Маска.

Контракт на сумму 2,9 миллиарда долларов предусматривает создание прототипа космического корабля Starship, который проходит испытания на полигоне SpaceX в Техасе. «Сегодня я очень взволнован, и мы все очень рады объявить, что мы наградили SpaceX за продолжение разработки нашей интегрированной системы приземления человека», - сказала Лиза Уотсон-Морган, менеджер программы НАСА. SpaceX опередила B...
17.04.21 18:44
0
1
Новая визуализация НАСА исследует изгиб света двойных черных дыр

Новая визуализация НАСА исследует изгиб света двойных черных дыр

Пара черных дыр, в миллионы раз больше массы Солнца, вращаются по орбите и совершают гипнотическое па-де-де в новой визуализации НАСА.

На ней показано, как черные дыры искажают и перенаправляют свет, исходящий от водоворота горячего газа, аккреционного диска, который окружает каждую из них. Если смотреть со стороны плоскости орбиты, каждый аккреционный диск приобретает характерный двугорбый вид. Но когда одна проходит перед другой, гравитация черной дыры на переднем плане превращает ее партнера в быстро меняющуюся последовательн...
16.04.21 19:00
0
3
Возможны ложные данные о кислороде при поиске признаков жизни на других планетах

Возможны ложные данные о кислороде при поиске признаков жизни на других планетах

В поисках жизни на других планетах присутствие кислорода в атмосфере планеты является одним из потенциальных признаков биологической активности, которая может быть обнаружена будущими телескопами. Новое исследование описывает несколько сценариев, в которых безжизненная каменистая планета вокруг звезды, похожей на Солнце, может эволюционировать и создать кислород в атмосфере.

Новые результаты, опубликованные 13 апреля в журнале AGU Advances, подчеркивают необходимость в телескопах следующего поколения, способных характеризовать планетную среду и искать многочисленные свидетельства существования жизни в дополнение к обнаружению кислорода. «Это полезно, потому что показывает наличие способов получить кислород в атмосфере без жизни, но есть и другие наблюдения, которые м...
14.04.21 21:21
0
1
Исследование гормона стресса помогает в лечении выпадения волос

Исследование гормона стресса помогает в лечении выпадения волос

Стресс влияет на человеческий организм по-разному.

Одно из исследований Гарварда в прошлом году продемонстрировало, как он может привести к преждевременному поседению волос, и это всего лишь один из примеров этого явления. Те же исследователи расширили этот вопрос в новой статье, в которой подробно описывается, как гормоны стресса подавляют регенеративные способности волосяных фолликулов, что расширяет наши знания о выпадении волос и открывает нов...
04.04.21 18:25
0
1
Вакцина против рака мозга прошла первую фазу испытаний на людях

Вакцина против рака мозга прошла первую фазу испытаний на людях

Получены многообещающие результаты 1 фазы испытаний на людях новой вакцины, разработанной для помощи иммунной системе пациента лучше воздействовать на опухоли головного мозга.

Данные свидетельствуют о том, что экспериментальная вакцина безопасна и стимулирует значительный иммунный ответ, замедляющий прогрессирование опухоли. В настоящее время планируется более крупное испытание второй фазы. Диффузные глиомы - это особенно сложный для лечения вид рака головного мозга. Они могут распространяться по мозгу, что затрудняет их легкое устранение с помощью традиционной хирурги...
28.03.21 16:47
0
0
IBM разрабатывает искусственный интеллект, чтобы изобрести новые антибиотики

IBM разрабатывает искусственный интеллект, чтобы изобрести новые антибиотики

За нынешней пандемией COVID-19 нависла еще одна серьезная угроза общественному здоровью - рост числа устойчивых к антибиотикам «супербактерий».

Чтобы переломить ситуацию, нужны новые антибиотики, но их разработка требует времени. Теперь IBM Research задействовала ИИ для решения этой задачи, и очень быстро получила два многообещающих новых кандидата в лекарства. Открытие пенициллина было одним из самых важных научных открытий 20-го века, поскольку ранее смертельные инфекции стали легко поддающимися лечению. Но спустя десятилетия эти преим...
11.03.21 19:36
0
6
Поражение головного мозга у пациентов с Covid-19

Поражение головного мозга у пациентов с Covid-19

В ходе углубленного исследования того, как COVID-19 влияет на мозг пациента, исследователи Национального института здравоохранения США постоянно выявляли признаки повреждений, вызванных истончением и протеканием кровеносных сосудов головного мозга в образцах тканей пациентов, умерших вскоре после заражения болезнью.

Кроме того, они не обнаружили никаких признаков SARS-CoV-2 в образцах тканей, предполагая, что повреждение не было вызвано прямой вирусной атакой на мозг. «Мы обнаружили, что мозг пациентов, инфицированных SARS-CoV-2, может быть восприимчив к повреждению микрососудов. Наши результаты показывают, что это может быть вызвано воспалительной реакцией организма на вирус», - сказала Авиндра Нат, доктор...
04.01.21 17:30
0